(-)- Epikatechinová Beckerova svalová dystrofie
22. listopadu 2021 aktualizováno: Craig McDonald, MD
UCD0115B: Otevřená rozšiřující studie purifikovaného epikatechinu ke zlepšení mitochondriální funkce, síly a odezvy na cvičení kosterního svalstva u Beckerovy svalové dystrofie
Toto je 48týdenní otevřené rozšíření naší počáteční studie proof-of-concept (UCD0113) u pacientů s Beckerovou svalovou dystrofií, kteří se účastnili dřívější studie.
Do této studie v jediném centru bude zařazeno až 10 dospělých, kteří budou dostávat purifikovaný nutriční extrakt (-)-epikatechin 100 mg/den perorálně po dobu 8 týdnů.
Po screeningových návštěvách budou účastníci zařazeni do studie, pokud splní všechna kritéria pro zařazení.
Budou hodnoceny při screeningu, výchozím stavu a týdnech 4, 8, 12, 24, 16 a 48.
Hlavním kritériem pro úspěšnost studie bude přítomnost jednoho nebo více biologických nebo silových a výkonnostních výsledných měření, které poskytují velikost odezvy, která umožňuje dostatečný výkon ve studii fáze II B s velikostí vzorku 30 jedinců.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí účast v pilotní studii epikatechinu UCD0113 BMD
- mužský
- Věk od 18 let do 70 let
- Průměrná až nízká denní fyzická aktivita
- Schopnost chodit na 75 metrů bez pomocných zařízení
- Diagnóza BMD potvrzena alespoň jedním z následujících:
- Dystrofinová imunofluorescence a/nebo imunoblot vykazující částečný deficit dystrofinu a klinický obraz odpovídající typické BMD, popř.
- Genové delece jsou pozitivní (chybí jeden nebo více exonů) dystrofinového genu, kde čtecí rámec lze předvídat jako „in-frame“ a klinický obraz odpovídá typické BMD, popř.
- Kompletní sekvenování dystrofinového genu vykazující alteraci (bodová mutace, duplikace nebo jiná mutace vedoucí k mutaci stop kodonu), která může být jednoznačně spojena s BMD, s typickým klinickým obrazem BMD, popř.
- Pozitivní rodinná anamnéza BMD potvrzená jedním z výše uvedených kritérií u sourozence nebo strýce z matčiny strany a klinický obraz typický pro BMD.
- Hematologický profil v normálním rozmezí
- Základní laboratorní bezpečnostní chemický profil v normálním rozsahu
- Žádný plán na změnu cvičebního režimu během účasti ve studii
- Výživové, bylinné a antioxidační doplňky užívané za účelem udržení nebo zlepšení síly kosterního svalstva nebo funkční mobility byly vysazeny nejméně 2 týdny před screeningem (je přijatelné denní užívání multivitaminů).
Kritéria vyloučení:
- V současné době zařazen do jiné klinické studie léčby.
- Anamnéza významného doprovodného onemocnění nebo významného poškození funkce ledvin nebo jater.
- Užívání pravidelného denního aspirinu nebo jiného léku s protidestičkovými účinky během 3 týdnů po první dávce studovaného léku.
- Pravidelná účast na intenzivním cvičení.
- Symptomatické srdeční selhání se srdeční ejekční frakcí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
(-)-epikatechin 50 mg dvakrát denně (celková dávka 100 mg denně)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plazmatický folistatin
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmatický myostatin
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmatické dusičnany/SNO
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmový BNP
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmová kreatinkináza
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmová MMP-9
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmatický TNF-Alfa
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Plazmatický TGF-Beta
Časové okno: 48 týdnů
|
koncentrace biomarkerů v krvi
|
48 týdnů
|
|
Poměr plazmatického folistatinu:myostainu
Časové okno: 48 týdnů
|
Poměr plazmatického follistatinu k plazmatickému myostatinu
|
48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stupňovaný zátěžový test s použitím ergometru vleže
Časové okno: základní linii a ve 2minutových intervalech
|
změřen laktát v krvi
|
základní linii a ve 2minutových intervalech
|
|
6minutový test chůze
Časové okno: 48 týdnů
|
Zaznamenaná měření budou zahrnovat 25metrové mezičasy a celkovou ujetou vzdálenost.
|
48 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumná proteomika
Časové okno: 48 týdnů
|
Odběr vzorků plazmy pro proteomickou analýzu.
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. července 2017
První zveřejněno (Aktuální)
2. srpna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 767161
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .