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(-)- Epicatechin-Becker-Muskeldystrophie

22. November 2021 aktualisiert von: Craig McDonald, MD

UCD0115B: Eine Open-Label-Verlängerungsstudie mit gereinigtem Epicatechin zur Verbesserung der mitochondrialen Funktion, Kraft und Reaktion der Skelettmuskulatur bei Becker-Muskeldystrophie

Dies ist eine 48-wöchige Open-Label-Verlängerung unserer ersten Proof-of-Concept-Studie (UCD0113) bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie, die an der früheren Studie teilgenommen haben. In diese Single-Center-Studie werden bis zu 10 Erwachsene aufgenommen, die den gereinigten Ernährungsextrakt (-)-Epicatechin 100 mg/Tag oral über 8 Wochen erhalten. Nach Screening-Besuchen werden die Teilnehmer in die Studie aufgenommen, wenn sie alle Einschlusskriterien erfüllen. Sie werden beim Screening, zu Studienbeginn und in den Wochen 4, 8, 12, 24, 16 und 48 ausgewertet. Das Hauptkriterium für den Erfolg der Studie wird das Vorhandensein eines oder mehrerer biologischer oder Kraft- und Leistungsindikatoren sein, die eine Ansprechstärke ergeben, die eine ausreichende Aussagekraft in einer Phase-II-B-Studie mit einer Stichprobengröße von 30 Personen ermöglicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorherige Teilnahme an UCD0113 BMD-Epicatechin-Pilotstudie
  • Männlich
  • Alter 18 Jahre bis 70 Jahre
  • Durchschnittliche bis geringe tägliche körperliche Aktivität
  • Fähigkeit, 75 Meter ohne Hilfsmittel zu gehen
  • Diagnose von BMD bestätigt durch mindestens einen der folgenden Punkte:
  • Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit partiellem Dystrophin-Mangel und einem klinischen Bild, das mit einer typischen BMD übereinstimmt, oder
  • Gendeletionen testen positiv (es fehlen ein oder mehrere Exons) des Dystrophin-Gens, wobei der Leserahmen als „im Leserahmen“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild mit einer typischen BMD übereinstimmt, oder
  • Vollständige Dystrophin-Gensequenzierung, die eine Veränderung (Punktmutation, Duplikation oder andere Mutation, die zu einer Stop-Codon-Mutation führt) zeigt, die definitiv mit BMD in Verbindung gebracht werden kann, mit einem typischen klinischen Bild von BMD, oder
  • Positive Familienanamnese für BMD, bestätigt durch eines der oben aufgeführten Kriterien bei einem Geschwister oder Onkel mütterlicherseits, und für BMD typisches klinisches Bild.
  • Hämatologisches Profil im normalen Bereich
  • Baseline-Laborsicherheitschemieprofil innerhalb des normalen Bereichs
  • Kein Plan, das Trainingsprogramm während der Studienteilnahme zu ändern
  • Nahrungsergänzungsmittel, pflanzliche und antioxidative Nahrungsergänzungsmittel, die mit der Absicht eingenommen werden, die Skelettmuskelkraft oder funktionelle Mobilität zu erhalten oder zu verbessern, wurden mindestens 2 Wochen vor dem Screening abgesetzt (die tägliche Einnahme von Multivitaminen ist akzeptabel).

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit in eine andere klinische Studie zur Behandlung aufgenommen.
  • Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder signifikante Beeinträchtigung der Nieren- oder Leberfunktion.
  • Verwendung von regelmäßigem täglichem Aspirin oder anderen Medikamenten mit gerinnungshemmender Wirkung innerhalb von 3 Wochen nach der ersten Dosis der Studienmedikation.
  • Regelmäßige Teilnahme an kräftigen Übungen.
  • Symptomatische Herzinsuffizienz mit kardialer Ejektionsfraktion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
(-)-Epicatechin 50 mg zweimal täglich (100 mg Gesamtdosis pro Tag)
Arzneimittel: (-)-Epicatechin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Follistatin
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-Myostatin
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasmanitrate/SNO
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-BNP
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-Kreatinkinase
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-MMP-9
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-TNF-Alpha
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-TGF-Beta
Zeitfenster: 48 Wochen
Biomarkerkonzentration im Blut
48 Wochen
Plasma-Follistatin:Myostain-Verhältnis
Zeitfenster: 48 Wochen
Verhältnis von Plasma-Follistatin zu Plasma-Myostatin
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gradierter Belastungstest mit einem Liegeergometer
Zeitfenster: Grundlinie und in 2-Minuten-Intervallen
Blutlaktat gemessen
Grundlinie und in 2-Minuten-Intervallen
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 48 Wochen
Die aufgezeichneten Messungen umfassen 25-Meter-Zwischenzeiten und die zurückgelegte Gesamtstrecke.
48 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Proteomik
Zeitfenster: 48 Wochen
Entnahme von Plasmaproben für die Proteomik-Analyse.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Mitarbeiter

Cardero Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 767161

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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