Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

(-)- Epicatechin Becker Muskeldystrofi

22. november 2021 opdateret af: Craig McDonald, MD

UCD0115B: Et åbent udvidelsesstudie af renset epicatechin for at forbedre mitokondriel funktion, styrke og skeletmuskeltræningsrespons i Beckers muskeldystrofi

Dette er en 48-ugers åben udvidelse af vores indledende proof-of-concept-undersøgelse (UCD0113) hos patienter med Becker-muskulær dystrofi, som deltog i det tidligere forsøg. Denne enkeltcenterundersøgelse vil tilmelde op til 10 voksne, som vil modtage det oprensede ernæringsekstrakt (-)-epicatechin 100 mg/dag oralt i 8 uger. Efter screeningsbesøg vil deltagerne blive optaget i undersøgelsen, hvis de opfylder alle inklusionskriterier. De vil blive evalueret ved screening, baseline og uge 4, 8, 12, 24, 16 og 48. Hovedkriteriet for undersøgelsens succes vil være tilstedeværelsen af ​​et eller flere biologiske eller styrke- og præstationsresultatmål, der giver en responsstørrelse, der giver mulighed for tilstrækkelig kraft i et fase II B-studie med en prøvestørrelse på 30 individer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere deltagelse i UCD0113 BMD epicatechin pilotundersøgelse
  • Han
  • Alder 18 år til 70 år
  • Gennemsnitlig til lav daglig fysisk aktivitet
  • Mulighed for at bevæge sig 75 meter uden hjælpemidler
  • Diagnose af BMD bekræftet af mindst én af følgende:
  • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser delvis dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk BMD, eller
  • Gendeletioner tester positivt (mangler en eller flere exoner) af dystrofingenet, hvor læseramme kan forudsiges som 'in-frame', og klinisk billede stemmer overens med typisk BMD, eller
  • Fuldstændig dystrofin-gen-sekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikation eller anden mutation, der resulterer i en stopkodonmutation), som definitivt kan associeres med BMD, med et typisk klinisk billede af BMD, eller
  • Positiv familiehistorie med BMD bekræftet af et af kriterierne nævnt ovenfor hos en søskende eller morbror, og klinisk billede, der er typisk for BMD.
  • Hæmatologisk profil inden for normalområdet
  • Baseline laboratoriesikkerhedskemiprofil inden for normalområdet
  • Ingen plan om at ændre træningsregimen under studiedeltagelsen
  • Ernærings-, urte- og antioxidanttilskud taget med det formål at opretholde eller forbedre skeletmuskelstyrke eller funktionel mobilitet er blevet afbrudt mindst 2 uger før screening (daglig multivitaminbrug er acceptabelt).

Ekskluderingskriterier:

  • Er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk behandlingsforsøg.
  • Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion.
  • Brug af almindelig daglig aspirin eller anden medicin med trombocythæmmende virkning inden for 3 uger efter første dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Regelmæssig deltagelse i kraftig motion.
  • Symptomatisk hjertesvigt med hjerteudstødningsfraktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
(-)-epicatechin 50mg to gange dagligt (100mg pr. dag samlet dosis)
Medicin: (-)-Epicatechin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Follistatin
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma myostatin
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma Nitrater/SNO
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma BNP
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma kreatinkinase
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma MMP-9
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma TNF-Alpha
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma TGF-Beta
Tidsramme: 48 uger
koncentration af biomarkører i blodet
48 uger
Plasma Follistatin: Myostain-forhold
Tidsramme: 48 uger
Forholdet mellem plasma follistatin og plasma myostatin
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graderet træningstest ved hjælp af et liggende cykelergometer
Tidsramme: baseline og med 2 minutters intervaller
blodlaktat målt
baseline og med 2 minutters intervaller
6-minutters gåtest
Tidsramme: 48 uger
Målinger vil omfatte 25-meters mellemtider og samlet tilbagelagt distance.
48 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende proteomik
Tidsramme: 48 uger
Indsamling af plasmaprøver til proteomisk analyse.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Samarbejdspartnere

Cardero Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

2. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 767161

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med (-)-Epicatechin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner