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(-)- Epicatéchine Becker Dystrophie Musculaire

22 novembre 2021 mis à jour par: Craig McDonald, MD

UCD0115B : Une étude d'extension en ouvert sur l'épicatéchine purifiée pour améliorer la fonction mitochondriale, la force et la réponse à l'exercice des muscles squelettiques dans la dystrophie musculaire de Becker

Il s'agit d'une extension ouverte de 48 semaines de notre première étude de preuve de concept (UCD0113) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Becker qui ont participé à l'essai précédent. Cette étude monocentrique recrutera jusqu'à 10 adultes qui recevront l'extrait nutritionnel purifié (-)-épicatéchine 100 mg/jour par voie orale pendant 8 semaines. Après les visites de sélection, les participants seront inscrits à l'étude s'ils répondent à tous les critères d'inclusion. Ils seront évalués au dépistage, au départ et aux semaines 4, 8, 12, 24, 16 et 48. Le principal critère de réussite de l'étude sera la présence d'une ou plusieurs mesures de résultats biologiques ou de force et de performance qui produisent une ampleur de réponse permettant une puissance suffisante dans une étude de phase II B avec un échantillon de 30 personnes.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Participation antérieure à l'étude pilote sur l'épicatéchine UCD0113 BMD
  • Homme
  • Âge 18 ans à 70 ans
  • Activité physique quotidienne moyenne à faible
  • Capacité de marcher sur 75 mètres sans appareils fonctionnels
  • Diagnostic de DMO confirmé par au moins un des éléments suivants :
  • Immunofluorescence de la dystrophine et/ou immunotransfert montrant un déficit partiel en dystrophine et un tableau clinique compatible avec une DMO typique, ou
  • Les délétions géniques sont testées positives (il manque un ou plusieurs exons) du gène de la dystrophine, où le cadre de lecture peut être prédit comme "dans le cadre", et le tableau clinique correspond à la DMO typique, ou
  • Séquençage complet du gène de la dystrophine montrant une altération (mutation ponctuelle, duplication ou autre mutation entraînant une mutation du codon stop) qui peut être définitivement associée à la DMO, avec un tableau clinique typique de la DMO, ou
  • Antécédents familiaux positifs de DMO confirmés par l'un des critères énumérés ci-dessus chez un frère ou une sœur ou un oncle maternel, et tableau clinique typique de DMO.
  • Profil hématologique dans la plage normale
  • Profil chimique d'innocuité du laboratoire de base dans la plage normale
  • Aucun plan pour modifier le régime d'exercice pendant la participation à l'étude
  • Les suppléments nutritionnels, à base de plantes et d'antioxydants pris dans le but de maintenir ou d'améliorer la force des muscles squelettiques ou la mobilité fonctionnelle ont été interrompus au moins 2 semaines avant le dépistage (l'utilisation quotidienne de multivitamines est acceptable).

Critère d'exclusion:

  • Actuellement inscrit à un autre essai clinique de traitement.
  • Antécédents de maladie concomitante importante ou d'altération importante de la fonction rénale ou hépatique.
  • Utilisation quotidienne régulière d'aspirine ou d'un autre médicament ayant des effets antiplaquettaires dans les 3 semaines suivant la première dose du médicament à l'étude.
  • Participation régulière à des exercices vigoureux.
  • Insuffisance cardiaque symptomatique avec fraction d'éjection cardiaque

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
(-)-épicatéchine 50 mg deux fois par jour (dose totale de 100 mg par jour)
Médicament: (-)-Épicatéchine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plasma Follistatine
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Myostatine plasmatique
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Nitrates plasmatiques/ SNO
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
BNP plasmatique
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Plasma Créatine Kinase
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Plasma MMP-9
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Plasma TNF-Alpha
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Plasma TGF-bêta
Délai: 48 semaines
concentration de biomarqueurs sanguins
48 semaines
Plasma Follistatin: Myostain Ratio
Délai: 48 semaines
Rapport entre la follistatine plasmatique et la myostatine plasmatique
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test d'effort gradué à l'aide d'un ergomètre à cycle couché
Délai: ligne de base et à intervalles de 2 minutes
lactate sanguin mesuré
ligne de base et à intervalles de 2 minutes
Test de marche de 6 minutes
Délai: 48 semaines
Les mesures enregistrées incluront les temps intermédiaires de 25 mètres et la distance totale parcourue.
48 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Protéomique exploratoire
Délai: 48 semaines
Collecte d'échantillons de plasma pour analyse protéomique.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Craig McDonald, MD

Collaborateurs

Cardero Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2017

Première publication (Réel)

2 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 767161

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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