Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

(-)- Epicatechin Becker Muskeldystrofi

22. november 2021 oppdatert av: Craig McDonald, MD

UCD0115B: En åpen utvidelsesstudie av renset epicatechin for å forbedre mitokondriell funksjon, styrke og skjelettmuskeltreningsrespons i Becker muskeldystrofi

Dette er en 48-ukers åpen utvidelse av vår første proof-of-concept-studie (UCD0113) hos pasienter med Becker muskeldystrofi som deltok i den tidligere studien. Denne enkeltsenterstudien vil registrere opptil 10 voksne som vil motta det rensede næringsekstraktet (-)-epicatechin 100 mg/dag oralt i 8 uker. Etter screeningbesøk vil deltakerne bli registrert i studien dersom de oppfyller alle inklusjonskriterier. De vil bli evaluert ved screening, baseline og uke 4, 8, 12, 24, 16 og 48. Hovedkriteriet for suksess for studien vil være tilstedeværelse av ett eller flere biologiske eller styrke- og ytelsesmål som gir en responsstørrelse som gir tilstrekkelig kraft i en fase II B-studie med en prøvestørrelse på 30 individer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidligere deltakelse i UCD0113 BMD epicatechin pilotstudie
  • Mann
  • Alder 18 år til 70 år
  • Gjennomsnittlig til lav daglig fysisk aktivitet
  • Evne til å bevege seg i 75 meter uten hjelpemidler
  • Diagnose av BMD bekreftet av minst ett av følgende:
  • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunoblot som viser delvis dystrofinmangel, og klinisk bilde i samsvar med typisk BMD, eller
  • Genslettinger tester positivt (mangler ett eller flere eksoner) av dystrofingenet, der leserammen kan forutsies som "in-frame", og klinisk bilde samsvarer med typisk BMD, eller
  • Fullstendig dystrofin-gensekvensering som viser en endring (punktmutasjon, duplisering eller annen mutasjon som resulterer i en stoppkodonmutasjon) som definitivt kan assosieres med BMD, med et typisk klinisk bilde av BMD, eller
  • Positiv familiehistorie med BMD bekreftet av et av kriteriene oppført ovenfor hos en søsken eller morbror, og klinisk bilde typisk for BMD.
  • Hematologisk profil innenfor normalområdet
  • Baseline laboratoriesikkerhetskjemiprofil innenfor normalområdet
  • Ingen plan om å endre treningsregime under studiedeltakelsen
  • Kosttilskudd, urte- og antioksidanttilskudd tatt med den hensikt å opprettholde eller forbedre skjelettmuskelstyrken eller funksjonell mobilitet har blitt avbrutt minst 2 uker før screening (daglig bruk av multivitaminer er akseptabelt).

Ekskluderingskriterier:

  • For tiden registrert i en annen klinisk behandlingsstudie.
  • Anamnese med betydelig samtidig sykdom eller betydelig nedsatt nyre- eller leverfunksjon.
  • Bruk av vanlig daglig aspirin eller annen medisin med blodplatehemmende effekt innen 3 uker etter første dose med studiemedisin.
  • Regelmessig deltakelse i kraftig trening.
  • Symptomatisk hjertesvikt med hjerte ejeksjonsfraksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
(-)-epicatechin 50mg to ganger per dag (100mg per dag total dose)
Legemiddel: (-)-Epicatechin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Follistatin
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma Myostatin
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma Nitrater/ SNO
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma BNP
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma kreatinkinase
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma MMP-9
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma TNF-Alfa
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma TGF-Beta
Tidsramme: 48 uker
konsentrasjon av biomarkører i blodet
48 uker
Plasma Follistatin: Myostain-forhold
Tidsramme: 48 uker
Forholdet mellom plasma follistatin og plasma myostatin
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gradert treningstest ved hjelp av et liggende sykkelergometer
Tidsramme: baseline og med 2-minutters intervaller
blod laktat målt
baseline og med 2-minutters intervaller
6-minutters gåtest
Tidsramme: 48 uker
Målinger som registreres vil inkludere 25 meter mellomtider og total tilbakelagt distanse.
48 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende proteomikk
Tidsramme: 48 uker
Innsamling av plasmaprøver for proteomikkanalyse.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Samarbeidspartnere

Cardero Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

2. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 767161

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Becker muskeldystrofi

Kliniske studier på (-)-Epicatechin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere