Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

(-)- Epicatechin Becker izomdisztrófia

2021. november 22. frissítette: Craig McDonald, MD

UCD0115B: Nyílt kiterjesztésű tanulmány tisztított epikatechinről a mitokondriális funkció, az erő és a vázizom-gyakorlati válasz javítására Becker izomdisztrófiában

Ez egy 48 hetes nyílt kiterjesztése a kezdeti koncepciót igazoló vizsgálatunknak (UCD0113) olyan Becker-izomdystrophiában szenvedő betegeknél, akik részt vettek a korábbi vizsgálatban. Ebbe az egyközpontú vizsgálatba legfeljebb 10 felnőttet vonnak be, akik napi 100 mg tisztított táplálékkivonatot (-)-epikatechint kapnak szájon át 8 héten keresztül. A szűrési látogatások után a résztvevőket bevonják a vizsgálatba, ha megfelelnek minden felvételi kritériumnak. Értékelésükre a szűréskor, a kiinduláskor, valamint a 4., 8., 12., 24., 16. és 48. héten kerül sor. A vizsgálat sikerének fő kritériuma egy vagy több biológiai vagy erő- és teljesítménymutató megléte lesz, amelyek olyan válasznagyságot adnak, amely elegendő teljesítményt tesz lehetővé egy 30 egyedből álló mintanagyságú II B fázisú vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Korábbi részvétel az UCD0113 BMD epikatechin kísérleti vizsgálatban
  • Férfi
  • Életkor 18 évtől 70 évig
  • Átlagos vagy alacsony napi fizikai aktivitás
  • Lehetőség 75 méteres mozgásra segédeszközök nélkül
  • A BMD diagnózisát a következők legalább egyike igazolja:
  • Dystrophin immunofluoreszcencia és/vagy immunoblot, amely részleges disztrofinhiányt mutat, és a klinikai kép megfelel a tipikus BMD-nek, vagy
  • A géndeléciók tesztje pozitív (egy vagy több exon hiányzik) a disztrofin génből, ahol a leolvasási keret „kereten belüliként” jósolható meg, és a klinikai kép megfelel a tipikus BMD-nek, vagy
  • A BMD-vel határozottan összefüggésbe hozható elváltozást (pontmutációt, duplikációt, vagy stopkodonmutációt eredményező egyéb mutációt) mutató teljes disztrofin génszekvenálás, a BMD tipikus klinikai képével, ill.
  • A fent felsorolt ​​kritériumok valamelyikével megerősített pozitív családi anamnézis egy testvérnél vagy anyai nagybátyánál, és a BMD-re jellemző klinikai kép.
  • Hematológiai profil a normál tartományon belül
  • Kiindulási laboratóriumi biztonsági kémiai profil a normál tartományon belül
  • Nem tervezi az edzési rend megváltoztatását a tanulmányban való részvétel során
  • A vázizomzat erejének vagy funkcionális mobilitásának fenntartása vagy javítása céljából szedett táplálék-, gyógynövény- és antioxidáns-kiegészítőket legalább 2 héttel a szűrés előtt abbahagyták (napi multivitamin-használat elfogadható).

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy másik kezelési klinikai vizsgálatban vesznek részt.
  • Jelentős egyidejű betegség vagy jelentős vese- vagy májkárosodás a kórtörténetben.
  • Rendszeres napi aszpirin vagy egyéb vérlemezke-ellenes hatású gyógyszer alkalmazása a vizsgálati gyógyszer első adagját követő 3 héten belül.
  • Rendszeres részvétel erőteljes testmozgásban.
  • Tünetekkel járó szívelégtelenség szívejekciós frakcióval

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
(-)-epikatechin 50 mg naponta kétszer (100 mg/nap teljes adag)
Drog: (-)-Epikatechin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma Follistatin
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma miosztatin
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma-nitrátok/ SNO
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma BNP
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma kreatin kináz
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma MMP-9
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma TNF-Alfa
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma TGF-Béta
Időkeret: 48 hét
vér biomarker koncentrációja
48 hét
Plazma follisztatin: myostain arány
Időkeret: 48 hét
A plazma follisztatin és a plazma miosztatin aránya
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Osztályos gyakorlati teszt fekvőciklus-ergométerrel
Időkeret: alapvonalon és 2 perces időközönként
vér laktát mérve
alapvonalon és 2 perces időközönként
6 perces sétateszt
Időkeret: 48 hét
A rögzített mérések tartalmazzák a 25 méteres részidőket és a teljes megtett távolságot.
48 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Feltáró proteomika
Időkeret: 48 hét
Plazmaminták gyűjtése proteomikai elemzéshez.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Craig McDonald, MD

Együttműködők

Cardero Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. november 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 28.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 767161

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Becker izomdisztrófia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel