Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

(-)- Epicatechine Becker spierdystrofie

22 november 2021 bijgewerkt door: Craig McDonald, MD

UCD0115B: een open-label extensiestudie van gezuiverd epicatechine ter verbetering van de mitochondriale functie, kracht en reactie op spieroefeningen van het skelet bij Becker-spierdystrofie

Dit is een open-label verlenging van 48 weken van onze initiële proof-of-concept studie (UCD0113) bij patiënten met Becker spierdystrofie die deelnamen aan de eerdere studie. Deze studie in één centrum zal maximaal 10 volwassenen inschrijven die gedurende 8 weken oraal het gezuiverde voedingsextract (-)-epicatechine 100 mg/dag zullen krijgen. Na screeningbezoeken worden deelnemers in het onderzoek opgenomen als ze aan alle inclusiecriteria voldoen. Ze worden geëvalueerd bij de screening, baseline en week 4, 8, 12, 24, 16 en 48. Het belangrijkste criterium voor succes van de studie zal de aanwezigheid zijn van een of meer biologische of kracht- en prestatie-uitkomstmaten die een responsgrootte opleveren die voldoende power mogelijk maakt in een fase II B-studie met een steekproefomvang van 30 personen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaande deelname aan UCD0113 BMD epicatechine pilotstudie
  • Mannelijk
  • Leeftijd 18 jaar tot 70 jaar
  • Gemiddelde tot lage dagelijkse fysieke activiteit
  • Mogelijkheid om 75 meter te lopen zonder hulpmiddelen
  • Diagnose van BMD bevestigd door ten minste één van de volgende:
  • Dystrofine-immunofluorescentie en/of immunoblot met gedeeltelijke dystrofine-deficiëntie en klinisch beeld dat overeenkomt met typische BMD, of
  • Gendeleties testen positief (ontbreken van een of meer exons) van het dystrofine-gen, waarbij het leeskader kan worden voorspeld als 'in-frame' en het klinische beeld consistent is met typische BMD, of
  • Volledige sequentiebepaling van het dystrofine-gen die een verandering laat zien (puntmutatie, duplicatie of andere mutatie die resulteert in een stopcodonmutatie) die zeker kan worden geassocieerd met BMD, met een typisch klinisch beeld van BMD, of
  • Positieve familiegeschiedenis van BMD bevestigd door een van de bovenstaande criteria bij een broer of zus of een oom van moederskant, en een typisch klinisch beeld van BMD.
  • Hematologieprofiel binnen normaal bereik
  • Basislijn laboratoriumveiligheidschemieprofiel binnen normaal bereik
  • Geen plan om het trainingsregime te veranderen tijdens deelname aan de studie
  • Voedings-, kruiden- en antioxidantsupplementen die worden ingenomen met de bedoeling de skeletspierkracht of functionele mobiliteit te behouden of te verbeteren, zijn ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening stopgezet (dagelijks gebruik van multivitaminen is acceptabel).

Uitsluitingscriteria:

  • Momenteel ingeschreven in een ander klinisch onderzoek naar behandeling.
  • Voorgeschiedenis van significante bijkomende ziekte of significante verslechtering van de nier- of leverfunctie.
  • Gebruik van regelmatige dagelijkse aspirine of andere medicatie met plaatjesaggregatieremmende effecten binnen 3 weken na de eerste dosis studiemedicatie.
  • Regelmatige deelname aan krachtige lichaamsbeweging.
  • Symptomatisch hartfalen met cardiale ejectiefractie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
(-)-epicatechine 50 mg tweemaal per dag (100 mg per dag totale dosis)
Geneesmiddel: (-)-Epicatechine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma follistatine
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma myostatine
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma Nitraten/SNO
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma BNP
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma-creatinekinase
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma-MMP-9
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma TNF-alfa
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma TGF-bèta
Tijdsspanne: 48 weken
bloed biomarker concentratie
48 weken
Plasma Follistatin: Myostain-verhouding
Tijdsspanne: 48 weken
Verhouding van plasma-follistatin tot plasma-myostatin
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gegradeerde inspanningstest met behulp van een ligfietsergometer
Tijdsspanne: basislijn en met intervallen van 2 minuten
bloedlactaat gemeten
basislijn en met intervallen van 2 minuten
Looptest van 6 minuten
Tijdsspanne: 48 weken
De geregistreerde metingen omvatten tussentijden van 25 meter en de totale afgelegde afstand.
48 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennende proteomica
Tijdsspanne: 48 weken
Verzameling van plasmamonsters voor proteomics-analyse.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Medewerkers

Cardero Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 767161

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Becker spierdystrofie

Klinische onderzoeken op (-)-Epicatechine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren