Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

(-)- Epicatechin Becker Muskeldystrofi

22 november 2021 uppdaterad av: Craig McDonald, MD

UCD0115B: En öppen förlängningsstudie av renat epicatechin för att förbättra mitokondriell funktion, styrka och skelettmuskelträningsrespons vid Beckers muskeldystrofi

Detta är en 48-veckors öppen förlängning av vår första proof-of-concept-studie (UCD0113) på patienter med Beckers muskeldystrofi som deltog i den tidigare studien. Denna studie med ett enda centrum kommer att registrera upp till 10 vuxna som kommer att få det renade näringsextraktet (-)-epicatechin 100 mg/dag oralt i 8 veckor. Efter screeningbesök kommer deltagarna att registreras i studien om de uppfyller alla inklusionskriterier. De kommer att utvärderas vid screening, baseline och vecka 4, 8, 12, 24, 16 och 48. Huvudkriteriet för att studien ska lyckas kommer att vara närvaron av en eller flera biologiska eller styrka och resultatmått som ger en svarsstorlek som tillåter tillräcklig kraft i en fas II B-studie med en provstorlek på 30 individer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

2

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tidigare deltagande i UCD0113 BMD epicatechin pilotstudie
  • Manlig
  • Ålder 18 år till 70 år
  • Genomsnittlig till låg daglig fysisk aktivitet
  • Förmåga att röra sig 75 meter utan hjälpmedel
  • Diagnos av BMD bekräftad av minst en av följande:
  • Dystrofinimmunfluorescens och/eller immunoblot som visar partiell dystrofinbrist och klinisk bild som överensstämmer med typisk BMD, eller
  • Gendeletioner testar positivt (saknar en eller flera exoner) av dystrofingenen, där läsramen kan förutsägas som "in-frame", och klinisk bild överensstämmer med typisk BMD, eller
  • Fullständig dystrofin-gensekvensering som visar en förändring (punktmutation, duplicering eller annan mutation som resulterar i en stoppkodonmutation) som definitivt kan associeras med BMD, med en typisk klinisk bild av BMD, eller
  • Positiv familjehistoria av BMD bekräftad av ett av kriterierna ovan hos ett syskon eller morbror, och klinisk bild som är typisk för BMD.
  • Hematologisk profil inom normalområdet
  • Baslinjelaboratoriets säkerhetskemiprofil inom normalområdet
  • Inga planer på att ändra träningsschema under studiedeltagandet
  • Närings-, ört- och antioxidanttillskott som tas i syfte att bibehålla eller förbättra skelettmuskelstyrka eller funktionell rörlighet har avbrutits minst 2 veckor före screening (daglig multivitaminanvändning är acceptabel).

Exklusions kriterier:

  • För närvarande inskriven i en annan behandlingsstudie.
  • Anamnes med betydande samtidig sjukdom eller signifikant försämring av njur- eller leverfunktion.
  • Användning av vanlig daglig acetylsalicylsyra eller annan medicin med trombocythämmande effekt inom 3 veckor efter första dosen av studiemedicin.
  • Regelbundet deltagande i kraftfull träning.
  • Symtomatisk hjärtsvikt med hjärtejektionsfraktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
(-)-epicatechin 50mg två gånger per dag (100mg per dag total dos)
Läkemedel: (-)-Epicatechin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Follistatin
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma myostatin
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma Nitrater/SNO
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma BNP
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma kreatinkinas
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma MMP-9
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma TNF-Alfa
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma TGF-Beta
Tidsram: 48 veckor
blodets biomarkörkoncentration
48 veckor
Plasma Follistatin: Myostain-förhållande
Tidsram: 48 veckor
Förhållandet mellan plasmafollistatin och plasmamyostatin
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Graderat träningstest med hjälp av en Ergometer för liggcykel
Tidsram: baslinje och med 2 minuters intervall
blodlaktat mätt
baslinje och med 2 minuters intervall
6 minuters promenadtest
Tidsram: 48 veckor
Mätningar som registreras kommer att inkludera 25-meters mellantider och total tillryggalagd sträcka.
48 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exploratory Proteomics
Tidsram: 48 veckor
Samling av plasmaprover för proteomikanalys.
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Craig McDonald, MD

Samarbetspartners

Cardero Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2017

Första postat (Faktisk)

2 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 767161

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beckers muskeldystrofi

Kliniska prövningar på (-)-Epicatechin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera