(-)- Эпикатехиновая мышечная дистрофия Беккера
22 ноября 2021 г. обновлено: Craig McDonald, MD
UCD0115B: Открытое расширенное исследование очищенного эпикатехина для улучшения митохондриальной функции, силы и реакции скелетных мышц на упражнения при мышечной дистрофии Беккера
Это 48-недельное открытое расширение нашего первоначального исследования для подтверждения концепции (UCD0113) у пациентов с мышечной дистрофией Беккера, которые участвовали в более раннем исследовании.
В этом одноцентровом исследовании примут участие до 10 взрослых, которые будут получать очищенный пищевой экстракт (-)-эпикатехин по 100 мг/день перорально в течение 8 недель.
После скрининговых посещений участники будут включены в исследование, если они соответствуют всем критериям включения.
Они будут оцениваться при скрининге, на исходном уровне и на 4, 8, 12, 24, 16 и 48 неделях.
Основным критерием успеха исследования будет наличие одного или нескольких биологических показателей или показателей силы и производительности, которые дают величину ответа, обеспечивающую достаточную мощность в исследовании фазы II B с размером выборки в 30 человек.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Предыдущее участие в пилотном исследовании эпикатехина UCD0113 BMD
- Мужчина
- Возраст от 18 лет до 70 лет
- Средняя или низкая ежедневная физическая активность
- Способность передвигаться на 75 метров без вспомогательных устройств
- Диагноз МПК подтверждается как минимум одним из следующих признаков:
- Иммунофлуоресценция дистрофина и/или иммуноблот, демонстрирующие частичный дефицит дистрофина и клиническую картину, соответствующую типичной МПК, или
- Делеции гена дают положительный результат (отсутствует один или несколько экзонов) гена дистрофина, где рамка считывания может быть предсказана как «внутри рамки», а клиническая картина соответствует типичной МПК, или
- Полное секвенирование гена дистрофина, показывающее альтерацию (точечную мутацию, дупликацию или другую мутацию, приводящую к мутации стоп-кодона), которая может быть определенно связана с МПК, с типичной клинической картиной МПК или
- Положительный семейный анамнез МДБ, подтвержденный одним из перечисленных выше критериев у сибса или дяди по материнской линии, и клиническая картина, типичная для МДБ.
- Гематологический профиль в пределах нормы
- Базовый лабораторный химический профиль безопасности в пределах нормы
- Не планируется менять режим упражнений во время участия в исследовании
- Пищевые, травяные и антиоксидантные добавки, принимаемые с целью поддержания или улучшения силы скелетных мышц или функциональной подвижности, были прекращены по крайней мере за 2 недели до скрининга (приемлемо ежедневное употребление поливитаминов).
Критерий исключения:
- В настоящее время участвует в другом клиническом испытании лечения.
- История серьезного сопутствующего заболевания или значительного нарушения функции почек или печени.
- Использование регулярного ежедневного приема аспирина или других препаратов с антитромбоцитарным эффектом в течение 3 недель после первой дозы исследуемого препарата.
- Регулярное участие в энергичных физических упражнениях.
- Симптоматическая сердечная недостаточность с фракцией выброса сердца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
(-)-эпикатехин 50 мг два раза в день (общая доза 100 мг в день)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Плазменный фоллистатин
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный миостатин
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Нитраты плазмы/SNO
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный БНП
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменная креатинкиназа
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный ММП-9
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный ФНО-альфа
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный TGF-бета
Временное ограничение: 48 недель
|
концентрация биомаркеров в крови
|
48 недель
|
|
Плазменный фоллистатин: соотношение миостейнов
Временное ограничение: 48 недель
|
Отношение фоллистатина плазмы к миостатину плазмы
|
48 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тест с поэтапной нагрузкой с использованием лежачего велоэргометра
Временное ограничение: базовый уровень и с 2-минутными интервалами
|
лактат крови измерен
|
базовый уровень и с 2-минутными интервалами
|
|
6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: 48 недель
|
Записанные измерения будут включать время на 25-метровом промежуточном этапе и общее пройденное расстояние.
|
48 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательская протеомика
Временное ограничение: 48 недель
|
Сбор образцов плазмы для протеомного анализа.
|
48 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 ноября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 июля 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 августа 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 ноября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 ноября 2021 г.
Последняя проверка
1 ноября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 767161
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мышечная дистрофия Беккера
-
International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard UniversityЗавершенныйРазработайте новую групповую версию аукциона Becker-DeGroot-Marsckek (BDM) для измерения готовности составных участников платить за совместно используемое оборудование. | Разработать новый инструмент исследования для измерения поведенческих детерминант мытья рук и обработки воды... и другие заболеванияБангладеш