Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(-)- Epicatechin Beckerin lihasdystrofia

maanantai 22. marraskuuta 2021 päivittänyt: Craig McDonald, MD

UCD0115B: Avoin laajennustutkimus puhdistetusta epikatekiinistä mitokondrioiden toiminnan, voiman ja luuston lihasten harjoitusvasteen parantamiseksi Beckerin lihasdystrofiassa

Tämä on 48 viikon avoin jatko alkuperäiselle proof-of-concept-tutkimuksellemme (UCD0113) potilailla, joilla on Beckerin lihasdystrofia ja jotka osallistuivat aikaisempaan tutkimukseen. Tähän yhden keskuksen tutkimukseen otetaan mukaan jopa 10 aikuista, jotka saavat puhdistettua ravintouutetta (-)-epikatekiinia 100 mg/vrk suun kautta 8 viikon ajan. Seulontakäyntien jälkeen osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen, jos he täyttävät kaikki osallistumiskriteerit. Ne arvioidaan seulonnassa, lähtötilanteessa ja viikoilla 4, 8, 12, 24, 16 ja 48. Pääkriteeri tutkimuksen onnistumiselle on yhden tai useamman biologisen tai vahvuuden ja suorituskyvyn tulosmittarin läsnäolo, joka antaa vasteen suuruuden, joka mahdollistaa riittävän tehon 30 yksilön otoskokoisessa II B-vaiheen tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aiempi osallistuminen UCD0113 BMD-epikatekiinin pilottitutkimukseen
  • Uros
  • Ikä 18-70 vuotta
  • Keskimääräinen tai alhainen päivittäinen fyysinen aktiivisuus
  • Kyky liikkua 75 metriä ilman apulaitteita
  • BMD-diagnoosin vahvistaa ainakin yksi seuraavista:
  • Dystrofiinin immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on osittainen dystrofiinin puutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä BMD:tä, tai
  • Dystrofiinigeenin geenideleetiotesti on positiivinen (yksi tai useampi eksoni puuttuu), jolloin lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen sisäiseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä BMD:tä, tai
  • Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, jossa näkyy muutos (pistemutaatio, duplikaatio tai muu mutaatio, joka johtaa lopetuskodonimutaatioon), joka voidaan varmasti yhdistää BMD:hen, tyypillisellä kliinisellä BMD-kuvalla tai
  • Positiivinen suvussa BMD, joka on vahvistettu jollakin yllä luetelluista kriteereistä sisaruksella tai äidin sedällä, ja kliininen kuva, joka on tyypillinen BMD:lle.
  • Hematologinen profiili normaalialueella
  • Laboratorion turvallisuuskemian perusprofiili normaalialueella
  • Ei suunnitelmia muuttaa harjoitusohjelmaa tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Ravintolisät, kasviperäiset ja antioksidanttiset lisäravinteet, jotka on otettu luurankolihasten voiman tai toiminnallisen liikkuvuuden ylläpitämiseksi tai parantamiseksi, on lopetettu vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa (päivittäinen monivitamiinikäyttö on hyväksyttävää).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä mukana toisessa kliinisessä hoitotutkimuksessa.
  • Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
  • Säännöllisen päivittäisen aspiriinin tai muun verihiutaleiden toimintaa estävän lääkkeen käyttö 3 viikon kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkityksen annoksesta.
  • Säännöllinen osallistuminen aktiiviseen harjoitteluun.
  • Oireinen sydämen vajaatoiminta, johon liittyy sydämen ejektiofraktio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
(-)-epikatekiini 50 mg kahdesti päivässä (100 mg päivässä kokonaisannos)
Lääke: (-)-Epikatekiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasma Follistatiini
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasman myostatiini
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasmanitraatit/ SNO
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasma BNP
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasman kreatiinikinaasi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasma MMP-9
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasman TNF-alfa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasman TGF-Beta
Aikaikkuna: 48 viikkoa
veren biomarkkeripitoisuus
48 viikkoa
Plasman follistatiini: Myostain Ratio
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Plasman follistatiinin suhde plasman myostatiiniin
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioitu harjoitustesti makuupyöräergometrillä
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 2 minuutin välein
veren laktaatti mitattuna
lähtötilanteessa ja 2 minuutin välein
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Tallennetut mittaukset sisältävät 25 metrin väliajat ja kokonaismatkan.
48 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkiva proteomiikka
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Plasmanäytteiden kerääminen proteomiikkaanalyysiä varten.
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Craig McDonald, MD

Yhteistyökumppanit

Cardero Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 767161

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beckerin lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset (-)-Epikatekiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa