(-)- 에피카테킨 베커 근이영양증

포함 기준:

• UCD0113 BMD 에피카테킨 파일럿 연구에 사전 참여
• 남성
• 18세 ~ 70세
• 일일 신체 활동 평균에서 낮음
• 보조 장치 없이 75미터를 걸을 수 있는 능력
• 다음 중 적어도 하나에 의해 확인된 골밀도 진단:
• 부분적 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯 및 전형적인 BMD와 일치하는 임상상, 또는
• 유전자 결실은 디스트로핀 유전자의 양성(하나 이상의 엑손 누락)을 테스트하며, 판독 프레임이 '프레임 내'로 예측될 수 있고 임상 사진이 전형적인 BMD와 일치하거나, ​​또는
• BMD의 전형적인 임상상과 함께 BMD와 명확하게 연관될 수 있는 변경(점 돌연변이, 중복 또는 정지 코돈 돌연변이를 초래하는 기타 돌연변이)을 보여주는 완전한 디스트로핀 유전자 시퀀싱, 또는
• 형제 또는 외삼촌에서 위에 나열된 기준 중 하나로 확인된 BMD의 양성 가족력 및 BMD의 전형적인 임상상.
• 정상 범위 내의 혈액학 프로필
• 정상 범위 내의 기본 실험실 안전 화학 프로파일
• 연구 참여 중 운동 요법을 변경할 계획 없음
• 골격근력 또는 기능적 이동성을 유지 또는 개선할 목적으로 섭취한 영양, 약초 및 항산화 보충제는 스크리닝 최소 2주 전에 중단되었습니다(매일 종합 비타민 사용이 허용됨).

제외 기준:

• 현재 다른 치료 임상 시험에 등록되어 있습니다.
• 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력.
• 연구 약물의 첫 투여 후 3주 이내에 항혈소판 효과가 있는 규칙적인 일일 아스피린 또는 기타 약물을 사용합니다.
• 격렬한 운동에 정기적으로 참여합니다.
• 심박출률이 있는 증후성 심부전