筋萎縮性側索硬化症 (ALS) のための髄腔内自己脂肪由来間葉系間質細胞
2026年2月23日 更新者：Nathan P. Staff、Mayo Clinic
筋萎縮性側索硬化症に対する髄腔内自己脂肪由来間葉系間質細胞の第II相研究
この研究の目的は、ALS 患者の間葉系幹細胞の脳脊髄液 (CSF) に 3 か月ごとに 12 か月にわたって合計 4 回注射する髄腔内治療の安全性と有効性を判断することです。
間葉系幹細胞 (MSC) は、さまざまな種類の細胞に成長できる幹細胞の一種です。 この研究では、MSC は被験者の体脂肪から採取され、増殖されます。 CSF は背骨を取り囲む液体です。
間葉系幹細胞の使用は研究段階にあると考えられています。つまり、日常的な臨床使用が食品医薬品局 (FDA) によって承認されていません。 ただし、FDA は、この調査研究で間葉系幹細胞の使用を許可しています。
調査の概要
詳細な説明
提案された研究の目標は、ALSにおけるaaMSCの髄腔内治療の安全性と有効性を調査するために、非盲検、60人の被験者、第II相マルチサイト臨床試験を実施することです。
患者は、3 か月ごとに 1,000 万から 1 億個の aaMSC で治療され、12 か月にわたって合計 4 回の髄腔内注射が行われます。
特定の有害事象に基づいて、減量治療が許可されます。
複数のバイオマーカーが臨床試験を通じて追跡され、治療に対する反応と相関します。
この研究は、最初にロチェスターのメイヨー クリニックで実施され、その後、アリゾナとフロリダの他の 2 つのメイヨー クリニック サイトに拡大されました。
被験者が最初に研究に登録した場所に関係なく、すべての生検と幹細胞注射は Mayo Clinic Rochester で行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic in Rochester
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- すべての患者は、ALS の診断に関する世界神経学連盟の基準で定義されているように、可能な限り、検査室でサポートされた可能性が高い、可能性が高い、または明確な ALS と診断されます。
- 検査と神経生理学的検査により、ALS の診断と一致する純粋な運動症候群が確認されます。 広範な調査により、その他の考えられる弱さの原因はすべて除外されています。
- 女性の場合は 18 歳以上で、閉経後か、子宮摘出術を受けているか、2 種類の避妊に同意している必要があります。
- 米国の永住者または市民。
- 研究サイトへの地理的なアクセシビリティ、およびフォローアップを遵守する意欲と能力。
- -2年未満の進行性運動衰弱の慢性発症の病歴。
- -被験者は、登録前に少なくとも30日間安定した用量のリルゾールを服用しているか、リルゾールを服用しておらず、登録前に少なくとも30日間服用していない必要があります（リルゾール未経験の被験者は研究で許可されています）。
- MRI検査を含むプロトコル要件に準拠できます。
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できます。
除外基準:
- -スクリーニングから30日以内のRadicava®（edaravone）の使用、またはフォローアップ期間を含む研究の過程中のいつでもRadicava®を使用する意図。
- -臨床的に重要な病状（例：ベースラインから6か月以内に、心筋梗塞、狭心症、および/またはうっ血性心不全があった）研究者の意見では、患者の安全を損なう.
- 年齢、性別、および体型の予測値の 65% 未満の肺の徐々 に肺活量 (SVC)。
- クローン病や関節リウマチなどの自己免疫
- -免疫抑制薬の現在の使用またはそのような薬の使用 スクリーニング訪問（訪問1）から4週間以内。
- -限局性皮膚がんを除いて、黒色腫を含む、登録の5年前の悪性腫瘍（ベースラインから3年以内に転移、重大な浸潤、または再発の証拠がない）。
- 腰椎穿刺部位付近の活動性の全身性または局所感染。
- -髄腔内細胞移植の期間中、横になることができない、またはその他の理由で研究手順に耐えられない。
- -付録IVに記載されている検査室の異常によって定義されるその他の活動性の全身性疾患。
- 漢方薬、栄養補助食品、その他の未承認の薬、または ALS の治療のために使用または研究されている治験薬の使用。
- -研究への参加中に新しいサプリメントの使用を開始することを断念したくない。
- -ベースライン訪問から30日以内に治験薬試験に登録
- 神経疾患に対する以前の幹細胞療法
- Kokmen 精神状態の短期テスト スコア <32
- 気管切開の存在
- 人工呼吸器依存
- 妊娠
- 適切な避妊法を採用したくない出産の可能性のある男性または女性
- 侵襲的処置を必要とする慢性腰痛（すなわち、 硬膜外注射または腰椎手術)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：間葉系間質細胞
自家脂肪由来間葉系間質細胞（aaMSC）は、5〜10 mLの量で単回用量で髄腔内に投与されます。すべての患者は、最初の注射で5 x 10^7の髄腔内aaMSCを受け取ります（訪問4）。
その後の用量は、用量変更規則に基づいて、1 x 10^7 に減らすか、1 x 10^8 に増やすことができます。
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治験薬は、5 ～ 10 mL の乳酸リンゲル液に懸濁した自己脂肪由来間葉系間質細胞 (MSC) で構成されています。
MSC は、適切な患者 ID と製品 ID がラベル付けされた滅菌注射器で提供され、髄腔内注射の準備ができています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：12か月
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被験者が経験する有害事象の数
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12か月
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予期しない重度の有害事象
時間枠：12か月
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被験者が経験した予期しない重度の有害事象の数
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12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS機能評価スケールの勾配の変化-Revised（ALSFRS -R）
時間枠：ベースライン、約1年
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ALSFRS-Rには12の質問が含まれています。
各タスクは、0 = da ca nable、4 =通常の能力までの5ポイントスケールで評価されます。
個々のアイテムスコアは合計され、報告されたスコアは0 =最悪と48 =ベストの間のスコアを生成します。
勾配の変化は、ALFSFRSスコアの1年間の変化によって測定されるように、患者の機能能力が時間とともに低下する速度です。
急勾配は、機能のより速い低下を意味します。
勾配の負の変化は機能の低下を示し、勾配の正の変化は機能の改善を示します。
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ベースライン、約1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Nathan P Staff, MD, PhD、Mayo Clinic
- 主任研究者：Anthony J Windebank, MD、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月10日
一次修了 (実際)
2024年1月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年8月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月30日
最初の投稿 (実際)
2017年8月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月23日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。