Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dokanałowe autologiczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki tłuszczowej do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: Nathan P. Staff, Mayo Clinic

Badanie fazy II autologicznych mezenchymalnych komórek podścieliska pochodzących z tkanki tłuszczowej pod kątem stwardnienia zanikowego bocznego

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia dokanałowego dostarczanego do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów z ALS co 3 miesiące, łącznie 4 wstrzyknięcia w ciągu 12 miesięcy.

Mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) to rodzaj komórek macierzystych, z których można wyhodować wiele różnych rodzajów komórek. W tym badaniu MSC zostaną pobrane z tkanki tłuszczowej pacjenta i wyhodowane. CSF to płyn otaczający kręgosłup.

Wykorzystanie mezenchymalnych komórek macierzystych jest uważane za eksperymentalne, co oznacza, że ​​nie zostało zatwierdzone przez Food and Drug Administration (FDA) do rutynowego użytku klinicznego. Jednak FDA zezwoliła na wykorzystanie mezenchymalnych komórek macierzystych w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem proponowanego badania jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego, wieloośrodkowego badania klinicznego fazy II z udziałem 60 osób w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności dooponowego leczenia aaMSC w ALS. Pacjenci będą leczeni 10-100 milionami aaMSC co 3 miesiące, łącznie 4 wstrzyknięcia dokanałowe w ciągu 12 miesięcy. Leczenie zmniejszoną dawką będzie dozwolone na podstawie określonych zdarzeń niepożądanych. Wiele biomarkerów będzie śledzonych w trakcie badania klinicznego i skorelowanych z odpowiedzią na leczenie. Badanie to zostało początkowo przeprowadzone w Mayo Clinic w Rochester, a następnie rozszerzone na dwa inne ośrodki Mayo Clinic w Arizonie i na Florydzie. Wszystkie biopsje i wstrzyknięcia komórek macierzystych odbywają się w Mayo Clinic Rochester, niezależnie od tego, gdzie pacjent początkowo zapisze się do badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U wszystkich pacjentów ALS zostanie zdiagnozowane jako możliwe, potwierdzone laboratoryjnie jako prawdopodobne, prawdopodobne lub określone, zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii dotyczącymi diagnozy ALS.
  • Badanie i testy neurofizjologiczne potwierdzają czysty zespół ruchowy zgodny z rozpoznaniem ALS. Wszystkie inne możliwe przyczyny osłabienia zostały wykluczone w wyniku szeroko zakrojonych badań.
  • Wiek powyżej 18 lat, jeśli kobieta, musi być po menopauzie, mieć histerektomię lub zgodzić się na dwie formy kontroli urodzeń.
  • Stały rezydent lub obywatel Stanów Zjednoczonych.
  • Dostępność geograficzna do miejsca badania oraz gotowość i zdolność do przestrzegania działań następczych.
  • Historia przewlekłego początku postępującego osłabienia motorycznego trwającego krócej niż dwa lata.
  • Uczestnicy muszą przyjmować stałą dawkę riluzolu przez co najmniej 30 dni przed włączeniem do badania lub nie przyjmować riluzolu i nie przyjmować go przez co najmniej 30 dni przed włączeniem (w badaniu mogą brać udział osoby nieleczone wcześniej riluzolem).
  • Potrafi spełnić wymagania protokołu, w tym badania MRI.
  • Może udzielić pisemnej świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie Radicava® (edaravone) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub zamiaru zastosowania Radicava® w dowolnym momencie w trakcie badania, w tym w okresie kontrolnym.
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy (np. zawał mięśnia sercowego, dławica piersiowa i/lub zastoinowa niewydolność serca w ciągu sześciu miesięcy od wizyty początkowej), który w opinii badacza zagraża bezpieczeństwu pacjenta.
  • Wolna pojemność życiowa płuc (SVC) mniejsza niż 65% przewidywanej dla wieku, płci i typu budowy ciała.
  • Autoimmunizacja, w tym choroba Leśniowskiego-Crohna lub reumatoidalne zapalenie stawów
  • Obecne stosowanie leków immunosupresyjnych lub stosowanie takich leków w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
  • Nowotwór złośliwy 5 lat przed włączeniem do badania, w tym czerniak, z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry (bez oznak przerzutów, znaczącej inwazji lub nawrotu w ciągu trzech lat od wizyty początkowej).
  • Aktywna ogólnoustrojowa lub miejscowa infekcja w pobliżu miejsca nakłucia lędźwiowego.
  • Niezdolność do leżenia płasko podczas dooponowego przeszczepu komórek lub niemożność tolerowania procedur badawczych z jakiegokolwiek innego powodu.
  • Inna czynna choroba ogólnoustrojowa zdefiniowana przez nieprawidłowości laboratoryjne określone w Załączniku IV.
  • Stosowanie leków ziołowych, suplementów diety lub innych niezatwierdzonych leków lub eksperymentalnych produktów leczniczych stosowanych lub badanych w leczeniu ALS.
  • Niechęć do rezygnacji z inicjowania stosowania jakichkolwiek nowych suplementów podczas udziału w badaniu.
  • Zgłoszono się do eksperymentalnego badania leku w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
  • Wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi w przypadku choroby neurologicznej
  • Wynik krótkiego testu stanu psychicznego Kokmena <32
  • Obecność tracheostomii
  • Zależne od respiratora
  • Ciąża
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować odpowiedniej antykoncepcji
  • Przewlekły ból krzyża wymagający zabiegów inwazyjnych (np. zastrzyki zewnątrzoponowe lub operacja odcinka lędźwiowego kręgosłupa)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki zrębowe
Autologiczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzenia tłuszczowego (aaMSC) zostaną podane dooponowo w pojedynczej dawce w objętości 5-10 ml, wszyscy pacjenci otrzymają 5 x 10^7 dooponowych aaMSC podczas pierwszego wstrzyknięcia (Wizyta 4). Kolejne dawki mogą zostać zmniejszone do 1 x 10^7 lub zwiększone do 1 x 10^8, w oparciu o zasady modyfikacji dawek.
Lek: Autologiczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki tłuszczowej
Badany produkt składa się z autologicznych mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC) pochodzących z tkanki tłuszczowej, zawieszonych w 5-10 ml mleczanu Ringera. MSC są dostarczane w sterylnej strzykawce oznaczonej odpowiednimi identyfikatorami pacjenta i produktu, gotowej do wstrzyknięcia dokanałowego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba zdarzeń niepożądanych doświadczanych przez badanych
12 miesięcy
Nieoczekiwane ciężkie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba nieoczekiwanych ciężkich zdarzeń niepożądanych doświadczanych przez pacjentów
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana nachylenia skali oceny funkcjonalnej ALS - zmieniona (ALSFRS -R)
Ramy czasowe: linia bazowa, około 1 rok
ALSFRS-R zawiera 12 pytań. Każde zadanie jest oceniane w pięciopunktowej skali od 0 = nie może zrobić, do 4 = zdolność normalna. Poszczególne wyniki pozycji są sumowane, aby uzyskać zgłoszony wynik od 0 = najgorszy do 48 = najlepszy. Zmiana nachylenia to szybkość, z jaką zdolność funkcjonalna pacjenta maleje z czasem, mierzona przez zmianę wyniku ALFSFRS w ciągu 1 roku. Postarsze nachylenie oznacza szybszy spadek funkcji. Negatywna zmiana nachylenia wskazuje na spadek funkcji i pozytywna zmiana nachylenia wskazuje na poprawę funkcji.
linia bazowa, około 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mayo Clinic

Współpracownicy

State of Minnesota Regenerative Medicine Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Nathan P Staff, MD, PhD, Mayo Clinic
  • Główny śledczy: Anthony J Windebank, MD, Mayo Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-008008
  • UL1TR000135 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Autologiczne mezenchymalne komórki zrębowe pochodzące z tkanki tłuszczowej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj