Intratekální autologní mezenchymální stromální buňky odvozené z adipózní tkáně pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALS)

Kritéria pro zařazení:

• Všichni pacienti budou mít ALS diagnostikovanou jako možnou, laboratorně podporovanou pravděpodobnou, pravděpodobnou nebo definitivní, jak definují kritéria Světové federace neurologie pro diagnózu ALS.
• Vyšetření a neurofyziologické testy potvrzují čistě motorický syndrom kompatibilní s diagnózou ALS. Všechny ostatní možné příčiny slabosti byly rozsáhlým vyšetřováním vyloučeny.
• Věk vyšší než 18 let, pokud je žena, musí být po menopauze, musí mít hysterektomii nebo souhlasit se dvěma formami antikoncepce.
• Trvalý pobyt nebo občan Spojených států.
• Geografická dostupnost místa studia a ochota a schopnost dodržet návaznost.
• Anamnéza chronického nástupu progresivní motorické slabosti trvající méně než dva roky.
• Subjekty musí užívat stabilní dávku riluzolu po dobu alespoň 30 dnů před zařazením nebo nesmí užívat riluzol a neužívat jej alespoň 30 dnů před zařazením (subjekty dosud neléčené riluzolem jsou ve studii povoleny).
• Schopnost splnit požadavky protokolu, včetně vyšetření MRI.
• Může poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Užívání přípravku Radicava® (edaravon) do 30 dnů od screeningu nebo záměru užívat přípravek Radicava® kdykoli v průběhu studie včetně období sledování.
• Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav (např. během šesti měsíců od výchozího stavu měl infarkt myokardu, anginu pectoris a/nebo městnavé srdeční selhání), který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost pacienta.
• Plicní pomalá vitální kapacita (SVC) méně než 65 % předpokládané pro věk, pohlaví a tělesný typ.
• Autoimunita, včetně Crohnovy choroby nebo revmatoidní artritidy
• Současné užívání imunosupresivních léků nebo užívání těchto léků do 4 týdnů od screeningové návštěvy (1. návštěva).
• Malignita 5 let před zařazením do studie, včetně melanomu, s výjimkou lokalizovaných karcinomů kůže (bez známek metastázy, významné invaze nebo opětovného výskytu během tří let od výchozího stavu).
• Aktivní systémová nebo lokální infekce v blízkosti místa lumbální punkce.
• Neschopnost ležet naplocho po dobu intratekální transplantace buněk nebo neschopnost tolerovat studijní postupy z jakéhokoli jiného důvodu.
• Jiné aktivní systémové onemocnění definované laboratorními abnormalitami uvedenými v Příloze IV.
• Užívání rostlinných léků, doplňků výživy nebo jiných neschválených léků nebo zkoumaných léčivých přípravků používaných nebo studovaných k léčbě ALS.
• Neochotný vzdát se zahájení užívání jakýchkoli nových doplňků během účasti ve studii.
• Do 30 dnů od základní návštěvy byl zařazen do výzkumné studie léčiv
• Předchozí léčba neurologického onemocnění kmenovými buňkami
• Kokmenův krátký test skóre duševního stavu <32
• Přítomnost tracheostomie
• Závisí na ventilátoru
• Těhotenství
• Muži nebo ženy ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat vhodnou antikoncepci
• Chronická bolest dolní části zad vyžadující invazivní procedury (tj. epidurální injekce nebo operace bederní páteře)