Células estromais mesenquimais derivadas de tecido adiposo autólogo intratecal para esclerose lateral amiotrófica (ALS)

Critério de inclusão:

• Todos os pacientes terão ELA diagnosticada como possível, provável, provável ou definitiva com base em laboratório, conforme definido pelos critérios da Federação Mundial de Neurologia para o diagnóstico de ELA.
• O exame e os testes neurofisiológicos confirmam uma síndrome motora pura compatível com o diagnóstico de ELA. Todas as outras possíveis causas de fraqueza foram excluídas por extensas investigações.
• Idade superior a 18 anos, se mulher, deve estar na pós-menopausa, ter feito histerectomia ou concordar com duas formas de controle de natalidade.
• Residente permanente ou cidadão dos Estados Unidos.
• Acessibilidade geográfica ao local do estudo e disposição e capacidade de cumprir o acompanhamento.
• História de início crônico de fraqueza motora progressiva com menos de dois anos de duração.
• Os indivíduos devem estar tomando uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias antes da inscrição ou não estar em uso de riluzol, e não ter feito isso por pelo menos 30 dias antes da inscrição (indivíduos virgens de riluzol são permitidos no estudo).
• Capaz de cumprir os requisitos do protocolo, incluindo testes de ressonância magnética.
• Pode fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Uso de Radicava® (edaravona) dentro de 30 dias após a triagem ou intenção de usar Radicava® a qualquer momento durante o curso do estudo, incluindo o período de acompanhamento.
• Qualquer condição médica clinicamente significativa (por exemplo, dentro de seis meses da linha de base, teve infarto do miocárdio, angina pectoris e/ou insuficiência cardíaca congestiva) que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança do paciente.
• Capacidade Vital Lenta Pulmonar (SVC) inferior a 65% do previsto para idade, sexo e tipo físico.
• Autoimunidade, incluindo doença de Crohn ou artrite reumatóide
• Uso atual de medicação imunossupressora ou uso de tal medicação dentro de 4 semanas da visita de triagem (visita 1).
• Malignidade 5 anos antes da inscrição, incluindo melanoma, com exceção de cânceres de pele localizados (sem evidência de metástase, invasão significativa ou recorrência dentro de três anos da linha de base).
• Infecção sistêmica ou local ativa próxima ao local da punção lombar.
• Incapacidade de ficar deitado durante o transplante intratecal de células ou incapacidade de tolerar os procedimentos do estudo por qualquer outro motivo.
• Outra doença sistêmica ativa, conforme definido por anormalidades laboratoriais delineadas no Apêndice IV.
• Uso de medicamentos fitoterápicos, suplementos nutricionais ou outros medicamentos não aprovados ou medicamentos experimentais sendo usados ​​ou estudados para o tratamento da ELA.
• Não está disposto a abrir mão de iniciar o uso de quaisquer novos suplementos durante a participação no estudo.
• Inscrito em um teste de medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial
• Terapia anterior com células-tronco para uma doença neurológica
• Pontuação do Teste Curto de Estado Mental Kokmen <32
• Presença de traqueostomia
• Dependente do ventilador
• Gravidez
• Homens ou mulheres com potencial para engravidar que não desejam empregar métodos contraceptivos adequados
• Dor lombar crônica que requer procedimentos invasivos (ou seja, injeções epidurais ou cirurgia da coluna lombar)