Cellules stromales mésenchymateuses intrathécales autologues dérivées de l'adipose pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Critère d'intégration:

• Tous les patients auront une SLA diagnostiquée comme possible, probable, probable ou certaine selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie pour le diagnostic de la SLA.
• L'examen et les tests neurophysiologiques confirment un syndrome moteur pur compatible avec le diagnostic de SLA. Toutes les autres causes possibles de faiblesse ont été exclues par des investigations approfondies.
• Âge supérieur à 18 ans, s'il s'agit d'une femme, doit être ménopausée, avoir subi une hystérectomie ou accepter deux formes de contraception.
• Résident permanent ou citoyen des États-Unis.
• Accessibilité géographique au site d'étude et volonté et capacité de se conformer au suivi.
• Antécédents d'apparition chronique d'une faiblesse motrice progressive d'une durée inférieure à deux ans.
• Les sujets doivent prendre une dose stable de riluzole pendant au moins 30 jours avant l'inscription ou ne pas être sous riluzole, et ne pas en avoir pris pendant au moins 30 jours avant l'inscription (les sujets naïfs de riluzole sont autorisés dans l'étude).
• Capable de se conformer aux exigences du protocole, y compris les tests IRM.
• Peut fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

• Utilisation de Radicava® (edaravone) dans les 30 jours suivant le dépistage ou l'intention d'utiliser Radicava® à tout moment au cours de l'étude, y compris la période de suivi.
• Toute condition médicale cliniquement significative (par exemple, dans les six mois suivant le départ, eu un infarctus du myocarde, une angine de poitrine et / ou une insuffisance cardiaque congestive) qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient.
• Capacité vitale lente pulmonaire (SVC) inférieure à 65 % de la valeur prévue pour l'âge, le sexe et le type de corps.
• Auto-immunité, y compris la maladie de Crohn ou la polyarthrite rhumatoïde
• Utilisation actuelle de médicaments immunosuppresseurs ou utilisation de tels médicaments dans les 4 semaines suivant la visite de dépistage (visite 1).
• Malignité 5 ans avant l'inscription, y compris le mélanome, à l'exception des cancers de la peau localisés (sans signe de métastase, d'invasion significative ou de réapparition dans les trois ans suivant le départ).
• Infection systémique ou locale active près du site de ponction lombaire.
• Incapacité à rester allongé pendant la durée de la greffe de cellules intrathécales ou incapacité à tolérer les procédures d'étude pour toute autre raison.
• Autre maladie systémique active telle que définie par les anomalies de laboratoire décrites à l'annexe IV.
• Utilisation de médicaments à base de plantes, de suppléments nutritionnels ou d'autres médicaments non approuvés ou de médicaments expérimentaux utilisés ou étudiés pour le traitement de la SLA.
• Ne pas vouloir renoncer à initier l'utilisation de nouveaux suppléments lors de la participation à l'étude.
• Inscrit à un essai de médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence
• Traitement antérieur par cellules souches pour une maladie neurologique
• Score du test court d'état mental de Kokmen <32
• Présence d'une trachéotomie
• Dépendant du ventilateur
• Grossesse
• Hommes ou femmes en âge de procréer qui ne veulent pas utiliser une contraception adéquate
• Douleurs lombaires chroniques nécessitant des interventions invasives (c.-à-d. injections épidurales ou chirurgie du rachis lombaire)