Intratekale autologe fedtafledte mesenkymale stromale celler til amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

• Alle patienter vil have ALS diagnosticeret som muligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt som defineret af World Federation of Neurologys kriterier for diagnosticering af ALS.
• Undersøgelse og neurofysiologisk test bekræfter et rent motorisk syndrom, der er kompatibelt med diagnosen ALS. Alle andre mulige årsager til svaghed er blevet udelukket af omfattende undersøgelser.
• Alder over 18 år, hvis kvinden, skal være postmenopausal, have en hysterektomi eller acceptere to former for prævention.
• Permanent bosiddende eller statsborger i USA.
• Geografisk tilgængelighed til studiestedet og vilje og evne til at overholde opfølgning.
• Anamnese med en kronisk debut af en progressiv motorisk svaghed af mindre end to års varighed.
• Forsøgspersoner skal tage en stabil dosis af riluzol i mindst 30 dage før optagelse eller ikke være på riluzol og ikke have været på den i mindst 30 dage før indskrivning (riluzol-naive forsøgspersoner er tilladt i undersøgelsen).
• Kan overholde protokolkrav, herunder MR-test.
• Kan give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Brug af Radicava® (edaravon) inden for 30 dage efter screening eller intention om at bruge Radicava® på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen, inklusive opfølgningsperioden.
• Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand (f.eks. inden for seks måneder efter baseline, havde myokardieinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvigt), som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed.
• Pulmonal Slow Vital Capacity (SVC) mindre end 65 % af forventet for alder, køn og kropstype.
• Autoimmunitet, herunder Crohns sygdom eller reumatoid arthritis
• Nuværende brug af immunsuppressiv medicin eller brug af sådan medicin inden for 4 uger efter screeningsbesøg (besøg 1).
• Malignitet 5 år før indskrivning, inklusive melanom, med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer (uden tegn på metastaser, signifikant invasion eller gentagelse inden for tre år efter baseline).
• Aktiv systemisk eller lokal infektion nær lumbalpunkturstedet.
• Manglende evne til at ligge fladt under varigheden af ​​intratekal celletransplantation, eller manglende evne til at tolerere undersøgelsesprocedurer af anden grund.
• Anden aktiv systemisk sygdom som defineret ved laboratorieabnormiteter afgrænset i tillæg IV.
• Brug af naturlægemidler, kosttilskud eller andre ikke-godkendte lægemidler eller forsøgslægemidler, der anvendes eller studeres til behandling af ALS.
• Uvillig til at give afkald på at påbegynde brugen af ​​nye kosttilskud under deltagelse i undersøgelsen.
• Indrulleret i et forsøg med lægemiddel inden for 30 dage efter baseline besøg
• Forudgående stamcellebehandling for en neurologisk sygdom
• Kokmen Short Test of Mental Status score <32
• Tilstedeværelse af en trakeostomi
• Ventilator afhængig
• Graviditet
• Mænd eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende passende prævention
• Kroniske lændesmerter, der kræver invasive procedurer (dvs. epidurale injektioner eller lændehvirvelsøjleoperationer)