Интратекальные аутологичные мезенхимальные стромальные клетки жирового происхождения для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС)

Критерии включения:

• У всех пациентов будет диагностирован БАС как возможный, лабораторно подтвержденный вероятный, вероятный или определенный в соответствии с критериями Всемирной федерации неврологов для диагностики БАС.
• Обследование и нейрофизиологическое тестирование подтверждают чисто моторный синдром, совместимый с диагнозом БАС. Все другие возможные причины слабости были исключены обширными исследованиями.
• Возраст старше 18 лет, если женщина должна быть в постменопаузе, иметь гистерэктомию или согласиться на две формы контроля над рождаемостью.
• Постоянный житель или гражданин США.
• Географическая доступность к месту исследования, а также готовность и возможность соблюдать последующие меры.
• История хронического начала прогрессирующей двигательной слабости продолжительностью менее двух лет.
• Субъекты должны принимать стабильную дозу рилузола не менее чем за 30 дней до включения в исследование или не принимать рилузол и не принимать его в течение как минимум 30 дней до включения в исследование (субъекты, ранее не получавшие рилузол, допускаются к участию в исследовании).
• Способен соблюдать требования протокола, включая МРТ-тестирование.
• Может предоставить письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Использование Radicava® (эдаравон) в течение 30 дней после скрининга или намерение использовать Radicava® в любое время в ходе исследования, включая период последующего наблюдения.
• Любое клинически значимое заболевание (например, инфаркт миокарда, стенокардия и/или застойная сердечная недостаточность в течение шести месяцев после начала исследования), которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента.
• Легочная медленная жизненная емкость легких (SVC) менее 65% от прогнозируемого для возраста, пола и типа телосложения.
• Аутоиммунитет, включая болезнь Крона или ревматоидный артрит
• Текущее использование иммунодепрессантов или использование таких лекарств в течение 4 недель после посещения скрининга (посещение 1).
• Злокачественное новообразование за 5 лет до включения, включая меланому, за исключением локализованного рака кожи (без признаков метастазирования, значительной инвазии или рецидива в течение трех лет после исходного уровня).
• Активная системная или локальная инфекция вблизи места люмбальной пункции.
• Неспособность лежать горизонтально во время интратекальной трансплантации клеток или неспособность переносить исследовательские процедуры по любой другой причине.
• Другое активное системное заболевание, определяемое лабораторными отклонениями, указанными в Приложении IV.
• Использование растительных препаратов, пищевых добавок или других неутвержденных лекарств или исследуемых лекарственных средств, которые используются или изучаются для лечения БАС.
• Не желает отказываться от использования каких-либо новых добавок во время участия в исследовании.
• Участие в испытании исследуемого препарата в течение 30 дней после исходного визита
• Предшествующая терапия стволовыми клетками при неврологическом заболевании
• Кокмен Краткий тест психического статуса балл <32
• Наличие трахеостомы
• Зависит от вентилятора
• Беременность
• Мужчины или женщины детородного возраста, которые не желают использовать адекватную контрацепцию
• Хроническая боль в пояснице, требующая инвазивных процедур (т. эпидуральные инъекции или операции на поясничном отделе позвоночника)