Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cellule stromali mesenchimali autologhe intratecali di derivazione adiposa per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

23 febbraio 2026 aggiornato da: Nathan P. Staff, Mayo Clinic

Uno studio di fase II sulle cellule stromali mesenchimali derivate da tessuto adiposo autologo intratecale per la sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento intratecale somministrato al liquido cerebrospinale (CSF) delle cellule staminali mesenchimali nei pazienti affetti da SLA ogni 3 mesi per un totale di 4 iniezioni nell'arco di 12 mesi.

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono un tipo di cellula staminale che può essere coltivata in un numero di diversi tipi di cellule. In questo studio, le MSC saranno prelevate dal grasso corporeo del soggetto e cresciute. CSF è il fluido che circonda la colonna vertebrale.

L'uso di cellule staminali mesenchimali è considerato sperimentale, il che significa che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per l'uso clinico di routine. Tuttavia, la FDA ha consentito l'uso di cellule staminali mesenchimali in questo studio di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo dello studio proposto è quello di eseguire uno studio clinico multi-sito di fase II in aperto, con 60 soggetti, per studiare la sicurezza e l'efficacia del trattamento intratecale delle aaMSC nella SLA. I pazienti saranno trattati con 10-100 milioni di aaMSC ogni 3 mesi per un totale di 4 iniezioni intratecali nell'arco di 12 mesi. Saranno consentiti trattamenti a dose ridotta sulla base di eventi avversi specifici. Più biomarcatori saranno monitorati durante la sperimentazione clinica e correlati con la risposta al trattamento. Questo studio è stato inizialmente eseguito presso la Mayo Clinic di Rochester e successivamente esteso agli altri due siti della Mayo Clinic in Arizona e Florida. Tutte le biopsie e le iniezioni di cellule staminali si svolgono presso la Mayo Clinic Rochester, indipendentemente da dove il soggetto si iscrive inizialmente allo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • A tutti i pazienti verrà diagnosticata la SLA come possibile, probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio, come definito dai criteri della World Federation of Neurology per la diagnosi di SLA.
  • L'esame e i test neurofisiologici confermano una sindrome motoria pura compatibile con la diagnosi di SLA. Tutte le altre possibili cause di debolezza sono state escluse da approfondite indagini.
  • Età superiore a 18 anni, se femmina, deve essere in post-menopausa, aver subito un'isterectomia o accettare due forme di controllo delle nascite.
  • Residente permanente o cittadino degli Stati Uniti.
  • Accessibilità geografica al sito di studio e volontà e capacità di conformarsi al follow-up.
  • Anamnesi di insorgenza cronica di debolezza motoria progressiva di durata inferiore a due anni.
  • I soggetti devono assumere una dose stabile di riluzolo per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento o non assumere riluzolo e non averlo assunto per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento (i soggetti naïve al riluzolo sono ammessi nello studio).
  • In grado di soddisfare i requisiti del protocollo, inclusi i test MRI.
  • Può fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Uso di Radicava® (edaravone) entro 30 giorni dallo screening o intenzione di utilizzare Radicava® in qualsiasi momento durante il corso dello studio compreso il periodo di follow-up.
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa (ad esempio, entro sei mesi dal basale, ha avuto infarto del miocardio, angina pectoris e/o insufficienza cardiaca congestizia) che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente.
  • Capacità vitale lenta polmonare (SVC) inferiore al 65% del previsto per età, sesso e tipo di corporatura.
  • Autoimmunità, inclusa la malattia di Crohn o l'artrite reumatoide
  • Uso corrente di farmaci immunosoppressori o uso di tali farmaci entro 4 settimane dalla visita di screening (Visita 1).
  • Malignità 5 anni prima dell'arruolamento, compreso il melanoma, ad eccezione dei tumori cutanei localizzati (senza evidenza di metastasi, invasione significativa o ricomparsa entro tre anni dal basale).
  • Infezione sistemica o locale attiva vicino al sito di puntura lombare.
  • Incapacità di rimanere distesi per tutta la durata del trapianto di cellule intratecali o incapacità di tollerare le procedure dello studio per qualsiasi altro motivo.
  • Altre malattie sistemiche attive come definite da anomalie di laboratorio delineate nell'Appendice IV.
  • Uso di farmaci a base di erbe, integratori alimentari o altri farmaci non approvati o medicinali sperimentali utilizzati o studiati per il trattamento della SLA.
  • - Non disposto a rinunciare all'uso di eventuali nuovi integratori durante la partecipazione allo studio.
  • - Arruolato in una sperimentazione farmacologica sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Precedente terapia con cellule staminali per una malattia neurologica
  • Punteggio Kokmen Short Test of Mental Status <32
  • Presenza di una tracheostomia
  • Dipendente dal ventilatore
  • Gravidanza
  • Uomini o donne in età fertile che non sono disposti a utilizzare una contraccezione adeguata
  • Lombalgia cronica che richiede procedure invasive (es. iniezioni epidurali o chirurgia della colonna lombare)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule stromali mesenchimali
Le cellule stromali mesenchimali derivate da tessuto adiposo autologo (aaMSC) saranno somministrate per via intratecale in una singola dose in un volume di 5-10 mL, tutti i pazienti riceveranno 5 x 10 ^ 7 aaMSC intratecali alla prima iniezione (Visita 4). Le dosi successive possono essere ridotte a 1 x 10^7 o aumentate a 1 x 10^8, in base alle regole di modifica della dose.
Droga: Cellule stromali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa
Il prodotto sperimentale è costituito da cellule mesenchimali stromali (MSC) autologhe di derivazione adiposa, sospese in 5-10 mL di Ringer lattato. Le MSC sono fornite in una siringa sterile etichettata con identificativi del paziente e del prodotto appropriati, pronta per l'iniezione intratecale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Il numero di eventi avversi vissuti dai soggetti
12 mesi
Eventi avversi gravi inaspettati
Lasso di tempo: 12 mesi
Il numero di eventi avversi gravi inaspettati vissuti dai soggetti
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della pendenza della scala di valutazione funzionale ALS - Revisionato (ALSFRS -R)
Lasso di tempo: basale, circa 1 anno
L'ALSFRS-R include 12 domande. Ogni attività è classificata su una scala a cinque punti da 0 = non può fare, a 4 = abilità normale. I punteggi dei singoli articoli sono sommati per produrre un punteggio riportato tra 0 = peggio e 48 = migliore. La variazione della pendenza è la velocità con cui diminuisce il tempo di capacità funzionale di un paziente, misurata dalla variazione del punteggio ALFSFRS per oltre 1 anno. Una pendenza più ripida significa un calo più rapido della funzione. Un cambiamento negativo nella pendenza indica un declino della funzione e un cambiamento positivo nella pendenza indica un miglioramento della funzione.
basale, circa 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Collaboratori

State of Minnesota Regenerative Medicine Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Nathan P Staff, MD, PhD, Mayo Clinic
  • Investigatore principale: Anthony J Windebank, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15-008008
  • UL1TR000135 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Tanzania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi