Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intratekaaliset autologiset rasvaperäiset mesenkymaaliset stroomasolut amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS)

maanantai 23. helmikuuta 2026 päivittänyt: Nathan P. Staff, Mayo Clinic

Vaiheen II tutkimus intratekaalisista autologisista rasvakudoksesta peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasoluista amyotrofisen lateraaliskleroosin varalta

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää mesenkymaalisten kantasolujen aivo-selkäydinnesteeseen (CSF) annetun intratekaalisen hoidon turvallisuus ja tehokkuus ALS-potilailla 3 kuukauden välein yhteensä 4 injektiolla 12 kuukauden aikana.

Mesenkymaaliset kantasolut (MSC) ovat kantasolutyyppejä, jotka voidaan kasvattaa useiksi erilaisiksi soluiksi. Tässä tutkimuksessa MSC:t otetaan potilaan kehon rasvasta ja kasvatetaan. CSF on selkärangan ympärillä oleva neste.

Mesenkymaalisten kantasolujen käyttöä pidetään tutkittavana, mikä tarkoittaa, että Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt sitä rutiininomaiseen kliiniseen käyttöön. FDA on kuitenkin sallinut mesenkymaalisten kantasolujen käytön tässä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetun tutkimuksen tavoitteena on suorittaa avoin, 60 koehenkilön, vaiheen II monipaikkainen kliininen tutkimus aaMSC:iden intratekaalisen hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi ALS:ssä. Potilaita hoidetaan 10-100 miljoonalla aaMSC:llä joka kolmas kuukausi yhteensä 4 intratekaalisella injektiolla 12 kuukauden aikana. Pienemmillä annoksilla hoidot sallitaan tiettyjen haittatapahtumien perusteella. Useita biomarkkereita seurataan koko kliinisen tutkimuksen ajan ja korreloidaan hoitovasteen kanssa. Tämä tutkimus suoritettiin alun perin Mayo Clinicissä Rochesterissa ja laajennettiin myöhemmin kahteen muuhun Mayo Clinic -paikkaan Arizonassa ja Floridassa. Kaikki biopsiat ja kantasoluinjektiot tehdään Mayo Clinic Rochesterissa riippumatta siitä, missä potilas alun perin ilmoittautuu tutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikilla potilailla ALS on diagnosoitu mahdollisuuksien mukaan, laboratoriotuettuna todennäköisenä, todennäköisenä tai lopullisena Maailman neurologisten liiton ALS-diagnoosin kriteerien mukaisesti.
  • Tutkimus ja neurofysiologiset testit vahvistavat puhtaan motorisen oireyhtymän, joka on yhteensopiva ALS-diagnoosin kanssa. Kaikki muut mahdolliset heikkouden syyt on suljettu pois laajoilla tutkimuksilla.
  • Yli 18-vuotiaiden, jos nainen, on oltava postmenopausaalinen, jolle on tehty kohdunpoisto tai sopia kaksi ehkäisymuotoa.
  • Yhdysvaltain pysyvä asukas tai kansalainen.
  • Maantieteellinen saavutettavuus tutkimuspaikalle ja halukkuus ja kyky noudattaa seurantaa.
  • Krooninen etenevä motorinen heikkous, joka kestää alle kaksi vuotta.
  • Koehenkilöiden on otettava vakaa rilutsoliannos vähintään 30 päivää ennen osallistumista tai he eivät saa käyttää rilutsolia, eivätkä he ole saaneet sitä vähintään 30 päivään ennen tutkimusta (rilutsolia aiemmin käyttämättömät henkilöt ovat sallittuja tutkimuksessa).
  • Pystyy noudattamaan protokollavaatimuksia, mukaan lukien MRI-testit.
  • Voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Radicavan® (edaravonin) käyttö 30 päivän sisällä seulonnasta tai aikomus käyttää Radicavaa® milloin tahansa tutkimuksen aikana, mukaan lukien seurantajakso.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus (esim. kuuden kuukauden sisällä lähtötilanteesta, sydäninfarkti, angina pectoris ja/tai sydämen vajaatoiminta), joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden.
  • Keuhkojen hidas elinkapasiteetti (SVC) on alle 65 % iän, sukupuolen ja ruumiintyypin ennustetusta.
  • Autoimmuniteetti, mukaan lukien Crohnin tauti tai nivelreuma
  • Immunosuppressanttien nykyinen käyttö tai tällaisten lääkkeiden käyttö 4 viikon sisällä seulontakäynnistä (käynti 1).
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuotta ennen ilmoittautumista, mukaan lukien melanooma, lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä (ilman merkkejä etäpesäkkeistä, merkittävästä invaasiosta tai uusiutumisesta kolmen vuoden sisällä lähtötilanteesta).
  • Aktiivinen systeeminen tai paikallinen infektio lähellä lannepunktiokohtaa.
  • Kyvyttömyys makaamaan tasaisesti intratekaalisen solusiirron ajan tai kyvyttömyys sietää tutkimustoimenpiteitä jostain muusta syystä.
  • Muut aktiiviset systeemiset sairaudet, jotka on määritelty liitteessä IV kuvatuilla laboratoriopoikkeamilla.
  • Kasviperäisten lääkkeiden, ravintolisien tai muiden ei-hyväksyttyjen lääkkeiden tai tutkimuslääkkeiden käyttö, joita käytetään tai tutkitaan ALS:n hoitoon.
  • Ei halua luopua uusien lisäravinteiden käytön aloittamisesta tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Ilmoittautunut lääketutkimukseen 30 päivän kuluessa lähtötilanteesta
  • Aikaisempi kantasoluhoito neurologiseen sairauteen
  • Kokmenin mielentilatestin pistemäärä <32
  • Trakeostoman esiintyminen
  • Tuulettimesta riippuvainen
  • Raskaus
  • Hedelmällisessä iässä olevat miehet tai naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä
  • Krooninen alaselän kipu, joka vaatii invasiivisia toimenpiteitä (esim. epiduraaliruiskeet tai lannerangan leikkaus)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mesenkymaaliset stroomasolut
Autologisia rasvaperäisiä mesenkymaalisia stroomasoluja (aaMSC:t) annetaan intratekaalisesti kerta-annoksena 5-10 ml:n tilavuudessa, kaikki potilaat saavat 5 x 10^7 intratekaalista aaMSC:tä ensimmäisellä injektiolla (käynti 4). Myöhemmät annokset voidaan pienentää 1 x 10^7:aan tai nostaa 1 x 10^8:aan annosmuutossääntöjen mukaisesti.
Lääke: Autologiset rasvaperäiset mesenkymaaliset stroomasolut
Tutkimustuote koostuu autologisista rasvaperäisistä mesenkymaalisista stromaalisista soluista (MSC), jotka on suspendoitu 5-10 ml:aan Ringerin laktaattia. MSC:t toimitetaan steriilissä ruiskussa, jossa on asianmukaiset potilas- ja tuotetunnisteet valmiina intratekaaliseen injektioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aiheiden kokeneiden haittavaikutusten lukumäärä
12 kuukautta
Odottamattomia vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aiheiden kokemat odottamattomien vakavien haittavaikutusten määrä
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALS: n funktionaalisen luokitusasteikon kaltevuus - tarkistettu (ALSFRS -R)
Aikaikkuna: lähtötaso, noin vuosi
ALSFRS-R sisältää 12 kysymystä. Jokainen tehtävä on arvioitu viiden pisteen asteikolla 0 = ei voi tehdä, 4 = normaaliin kykyyn. Yksittäiset tuotepisteet summataan, jotta saadaan ilmoitettu pistemäärä välillä 0 = pahin ja 48 = paras. Kaltevuuden muutos on nopeus, jolla potilaan toiminnallinen kyky vähenee ajan myötä, mitattuna ALFSFRS -pistemäärän muutoksella yhden vuoden aikana. Jyrkempi kaltevuus tarkoittaa toiminnan nopeampaa laskua. Negatiivinen kaltevuusmuutos osoittaa toiminnan heikkenemisen ja positiivinen muutos kaltevuudessa osoittaa toiminnan paranemista.
lähtötaso, noin vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mayo Clinic

Yhteistyökumppanit

State of Minnesota Regenerative Medicine Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Nathan P Staff, MD, PhD, Mayo Clinic
  • Päätutkija: Anthony J Windebank, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-008008
  • UL1TR000135 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa