Células estromales mesenquimatosas derivadas de tejido adiposo autólogo intratecal para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Criterios de inclusión:

• A todos los pacientes se les diagnosticará ELA como posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio, según lo definido por los criterios de la Federación Mundial de Neurología para el diagnóstico de ELA.
• La exploración y las pruebas neurofisiológicas confirman un síndrome motor puro compatible con el diagnóstico de ELA. Todas las demás posibles causas de debilidad han sido excluidas por extensas investigaciones.
• Mayor de 18 años, si es mujer, debe ser posmenopáusica, haberse sometido a una histerectomía o estar de acuerdo con dos formas de control de la natalidad.
• Residente permanente o ciudadano de los Estados Unidos.
• Accesibilidad geográfica al sitio de estudio y disposición y capacidad para cumplir con el seguimiento.
• Historia de un inicio crónico de una debilidad motora progresiva de menos de dos años de duración.
• Los sujetos deben estar tomando una dosis estable de riluzol durante al menos 30 días antes de la inscripción o no estar tomando riluzol, y no haberlo tomado durante al menos 30 días antes de la inscripción (los sujetos sin tratamiento previo con riluzol están permitidos en el estudio).
• Capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, incluidas las pruebas de resonancia magnética.
• Puede proporcionar consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Uso de Radicava® (edaravone) dentro de los 30 días posteriores a la selección o intención de usar Radicava® en cualquier momento durante el curso del estudio, incluido el período de seguimiento.
• Cualquier condición médica clínicamente significativa (p. ej., dentro de los seis meses posteriores al inicio, tuvo infarto de miocardio, angina de pecho y/o insuficiencia cardíaca congestiva) que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del paciente.
• Capacidad vital lenta pulmonar (SVC) inferior al 65 % de lo previsto para la edad, el sexo y el tipo de cuerpo.
• Autoinmunidad, incluida la enfermedad de Crohn o la artritis reumatoide
• Uso actual de medicamentos inmunosupresores o uso de dichos medicamentos dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección (Visita 1).
• Neoplasia maligna 5 años antes de la inscripción, incluido el melanoma, con la excepción de los cánceres de piel localizados (sin evidencia de metástasis, invasión significativa o recurrencia dentro de los tres años posteriores a la línea de base).
• Infección sistémica o local activa cerca del sitio de punción lumbar.
• Incapacidad para permanecer acostado durante el trasplante de células intratecales o incapacidad para tolerar los procedimientos del estudio por cualquier otro motivo.
• Otra enfermedad sistémica activa definida por las anomalías de laboratorio descritas en el Apéndice IV.
• Uso de medicamentos a base de hierbas, suplementos nutricionales u otros medicamentos no aprobados o productos medicinales en investigación que se usan o estudian para el tratamiento de la ELA.
• No dispuesto a renunciar a iniciar el uso de nuevos suplementos durante la participación en el estudio.
• Inscrito en un ensayo de fármaco en investigación dentro de los 30 días de la visita inicial
• Terapia previa con células madre para una enfermedad neurológica
• Puntuación de la prueba corta de estado mental de Kokmen <32
• Presencia de una traqueotomía.
• Dependiente del ventilador
• El embarazo
• Hombres o mujeres en edad fértil que no están dispuestos a emplear métodos anticonceptivos adecuados
• Dolor lumbar crónico que requiere procedimientos invasivos (es decir, inyecciones epidurales o cirugía de columna lumbar)