Intratekale autologe fettavledede mesenkymale stromaceller for amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusjonskriterier:

• Alle pasienter vil få ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker som definert av World Federation of Neurologys kriterier for diagnosen ALS.
• Undersøkelse og nevrofysiologisk testing bekrefter et rent motorisk syndrom som er forenlig med diagnosen ALS. Alle andre mulige årsaker til svakhet har blitt utelukket av omfattende undersøkelser.
• Alder over 18 år, hvis kvinne, må være postmenopausal, hatt en hysterektomi, eller godta to former for prevensjon.
• Fast bosatt eller statsborger i USA.
• Geografisk tilgjengelighet til studiestedet og vilje og evne til å etterleve oppfølging.
• Historie med kronisk utbrudd av en progressiv motorisk svakhet av mindre enn to års varighet.
• Forsøkspersoner må ta en stabil dose riluzol i minst 30 dager før registrering eller ikke ha riluzol, og ikke ha vært på riluzol i minst 30 dager før registrering (riluzol-naive forsøkspersoner er tillatt i studien).
• Kan overholde protokollkrav, inkludert MR-testing.
• Kan gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Bruk av Radicava® (edaravone) innen 30 dager etter screening eller intensjon om å bruke Radicava® når som helst i løpet av studien, inkludert oppfølgingsperioden.
• Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand (f.eks. innen seks måneder etter baseline, hadde hjerteinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvikt) som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere pasientens sikkerhet.
• Pulmonal Slow Vital Capacity (SVC) mindre enn 65 % av spådd for alder, kjønn og kroppstype.
• Autoimmunitet, inkludert Crohns sykdom eller revmatoid artritt
• Nåværende bruk av immundempende medisiner eller bruk av slik medisin innen 4 uker etter screeningbesøk (besøk 1).
• Malignitet 5 år før påmelding, inkludert melanom, med unntak av lokaliserte hudkreft (uten tegn på metastaser, signifikant invasjon eller gjenopptreden innen tre år etter baseline).
• Aktiv systemisk eller lokal infeksjon nær lumbalpunkturstedet.
• Manglende evne til å ligge flatt under varigheten av intratekal celletransplantasjon, eller manglende evne til å tolerere studieprosedyrer av andre grunner.
• Annen aktiv systemisk sykdom som definert av laboratorieavvik angitt i vedlegg IV.
• Bruk av urtemedisiner, kosttilskudd eller andre ikke-godkjente legemidler eller undersøkelsesmedisiner som brukes eller studeres for behandling av ALS.
• Ikke villig til å gi avkall på å starte bruken av nye kosttilskudd under deltakelse i studien.
• Registrert i en undersøkelse av medikamenter innen 30 dager etter baseline-besøk
• Tidligere stamcellebehandling for en nevrologisk sykdom
• Kokmen Short Test of Mental Status score <32
• Tilstedeværelse av en trakeostomi
• Ventilator avhengig
• Svangerskap
• Menn eller kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke adekvat prevensjon
• Kroniske korsryggsmerter som krever invasive prosedyrer (dvs. epidurale injeksjoner eller korsryggskirurgi)