Intrathecale autologe van vetweefsel afgeleide mesenchymale stromale cellen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Inclusiecriteria:

• Bij alle patiënten zal de ALS-diagnose worden gesteld als mogelijk, door het laboratorium ondersteund waarschijnlijk, waarschijnlijk of definitief, zoals gedefinieerd door de criteria van de World Federation of Neurology voor de diagnose van ALS.
• Onderzoek en neurofysiologische tests bevestigen een puur motorisch syndroom dat verenigbaar is met de diagnose ALS. Alle andere mogelijke oorzaken van zwakte zijn door uitgebreid onderzoek uitgesloten.
• Leeftijd ouder dan 18 jaar, indien vrouw, moet postmenopauzaal zijn, een hysterectomie hebben ondergaan of akkoord gaan met twee vormen van anticonceptie.
• Permanente inwoner of staatsburger van de Verenigde Staten.
• Geografische toegankelijkheid van de onderzoekslocatie en bereidheid en vermogen om te voldoen aan de follow-up.
• Geschiedenis van een chronisch begin van een progressieve motorische zwakte van minder dan twee jaar.
• Proefpersonen moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de opname een stabiele dosis riluzol hebben ingenomen of geen riluzol hebben gebruikt en gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de opname geen riluzole hebben gebruikt (riluzol-naïeve proefpersonen zijn toegestaan ​​in het onderzoek).
• In staat om te voldoen aan protocolvereisten, inclusief MRI-testen.
• Kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

• Gebruik van Radicava® (edaravone) binnen 30 dagen na screening of de intentie om Radicava® te gebruiken op enig moment in de loop van het onderzoek, inclusief de follow-upperiode.
• Elke klinisch significante medische aandoening (bijv. binnen zes maanden na baseline een myocardinfarct, angina pectoris en/of congestief hartfalen gehad) die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt in gevaar zou brengen.
• Pulmonale Slow Vital Capacity (SVC) minder dan 65% van voorspeld voor leeftijd, geslacht en lichaamstype.
• Auto-immuniteit, waaronder de ziekte van Crohn of reumatoïde artritis
• Actueel gebruik van immunosuppressieve medicatie of gebruik van dergelijke medicatie binnen 4 weken na screeningsbezoek (Bezoek 1).
• Maligniteit 5 jaar voorafgaand aan inschrijving, inclusief melanoom, met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers (zonder bewijs van metastase, significante invasie of opnieuw optreden binnen drie jaar na baseline).
• Actieve systemische of lokale infectie nabij de lumbaalpunctieplaats.
• Onvermogen om plat te liggen voor de duur van intrathecale celtransplantatie, of onvermogen om studieprocedures om enige andere reden te verdragen.
• Andere actieve systemische ziekte zoals gedefinieerd door laboratoriumafwijkingen beschreven in bijlage IV.
• Gebruik van kruidengeneesmiddelen, voedingssupplementen of andere niet-goedgekeurde geneesmiddelen of geneesmiddelen in onderzoek die worden gebruikt of bestudeerd voor de behandeling van ALS.
• Niet bereid om af te zien van het starten van het gebruik van nieuwe supplementen tijdens deelname aan het onderzoek.
• Ingeschreven in een medicijnonderzoek binnen 30 dagen na het basisbezoek
• Eerdere stamceltherapie voor een neurologische aandoening
• Kokmen Korte test van mentale statusscore <32
• Aanwezigheid van een tracheostoma
• Ventilator afhankelijk
• Zwangerschap
• Mannen of vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen adequate anticonceptie willen gebruiken
• Chronische lage rugpijn die invasieve procedures vereist (d.w.z. epidurale injecties of chirurgie van de lumbale wervelkolom)