Intratekala autologa fetthärledda mesenkymala stromaceller för amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Inklusionskriterier:

• Alla patienter kommer att få ALS diagnostiserad som möjligt, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv enligt definitionen av World Federation of Neurologys kriterier för diagnos av ALS.
• Undersökning och neurofysiologisk testning bekräftar ett rent motoriskt syndrom som är kompatibelt med diagnosen ALS. Alla andra möjliga orsaker till svaghet har uteslutits genom omfattande undersökningar.
• Ålder över 18 år, om kvinna, måste vara postmenopausal, genomgått en hysterektomi eller gå med på två former av preventivmedel.
• Permanent bosatt eller medborgare i USA.
• Geografisk tillgänglighet till studieplatsen samt vilja och förmåga att följa uppföljning.
• Historik med en kronisk debut av en progressiv motorisk svaghet under mindre än två års varaktighet.
• Försökspersonerna måste ta en stabil dos av riluzol i minst 30 dagar före inskrivningen eller inte ha riluzol och inte ha tagit den i minst 30 dagar före inskrivningen (riluzolnaiva försökspersoner är tillåtna i studien).
• Kan följa protokollkrav, inklusive MRT-testning.
• Kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Användning av Radicava® (edaravon) inom 30 dagar efter screening eller avsikt att använda Radicava® när som helst under studiens gång inklusive uppföljningsperioden.
• Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd (t.ex. inom sex månader efter baslinjen, hade hjärtinfarkt, angina pectoris och/eller kronisk hjärtsvikt) som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet.
• Långsam lungkapacitet (SVC) mindre än 65 % av förväntad ålder, kön och kroppstyp.
• Autoimmunitet, inklusive Crohns sjukdom eller reumatoid artrit
• Aktuell användning av immunsuppressiv medicin eller användning av sådan medicin inom 4 veckor efter screeningbesök (besök 1).
• Malignitet 5 år före inskrivningen, inklusive melanom, med undantag för lokaliserad hudcancer (utan tecken på metastaser, signifikant invasion eller återkomst inom tre år efter baslinjen).
• Aktiv systemisk eller lokal infektion nära lumbalpunktionsstället.
• Oförmåga att ligga platt under intratekal celltransplantation, eller oförmåga att tolerera studieprocedurer av någon annan anledning.
• Annan aktiv systemisk sjukdom enligt definition av laboratorieavvikelser som anges i bilaga IV.
• Användning av växtbaserade läkemedel, kosttillskott eller andra icke godkända läkemedel eller prövningsläkemedel som används eller studeras för behandling av ALS.
• Ovillig att avstå från att inleda användningen av några nya kosttillskott under deltagande i studien.
• Inskriven i en prövning av läkemedel inom 30 dagar efter baslinjebesöket
• Tidigare stamcellsbehandling för en neurologisk sjukdom
• Kokmen Short Test of Mental Status poäng <32
• Förekomst av en trakeostomi
• Ventilatorberoende
• Graviditet
• Män eller kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda adekvat preventivmedel
• Kronisk ländryggssmärta som kräver invasiva procedurer (dvs. epidurala injektioner eller ländryggskirurgi)