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근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 척수강내 자가 지방 유래 중간엽 간질 세포

2026년 2월 23일 업데이트: Nathan P. Staff, Mayo Clinic

근위축성 측삭 경화증에 대한 척수강내 자가 지방유래 중간엽 간질세포의 임상 2상 연구

이 연구의 목적은 12개월 동안 총 4회 주입하여 ALS 환자의 중간엽 줄기세포의 뇌척수액(CSF)에 전달된 척수강내 치료의 안전성과 효능을 3개월마다 결정하는 것입니다.

중간엽 줄기 세포(MSC)는 여러 종류의 세포로 성장할 수 있는 일종의 줄기 세포입니다. 이 연구에서는 MSC를 피험자의 체지방에서 채취하여 성장시킵니다. CSF는 척추를 둘러싼 액체입니다.

중간엽 줄기 세포의 사용은 조사용으로 간주되며, 이는 일상적인 임상 사용을 위해 FDA(Food and Drug Administration)의 승인을 받지 않았음을 의미합니다. 그러나 FDA는 이 연구에서 중간엽 줄기세포의 사용을 허용했습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

제안된 연구의 목표는 ALS에서 aaMSC의 척수강내 치료의 안전성과 효능을 조사하기 위해 오픈 라벨, 60명의 피험자, II상 다중 사이트 임상 시험을 수행하는 것입니다. 환자는 12개월에 걸쳐 총 4회의 척수강내 주사에 대해 3개월마다 1천만 ~ 1억 개의 aaMSC로 치료받게 됩니다. 특정 부작용에 따라 용량 감소 치료가 허용됩니다. 여러 바이오마커가 임상 시험 전반에 걸쳐 추적되고 치료에 대한 반응과 연관됩니다. 이 연구는 처음에 로체스터의 메이요 클리닉에서 수행되었으며 이후 애리조나와 플로리다의 다른 두 메이요 클리닉 사이트로 확장되었습니다. 모든 생검 및 줄기 세포 주사는 피험자가 처음에 연구에 등록한 위치에 관계없이 Mayo Clinic Rochester에서 이루어집니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

75

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 모든 환자는 ALS 진단을 위한 세계신경학연맹(World Federation of Neurology) 기준에 의해 정의된 대로 가능한 ALS 진단을 받게 됩니다.
  • 검사 및 신경생리학적 검사는 ALS 진단과 호환되는 순수 운동 증후군을 확인합니다. 광범위한 조사를 통해 약점의 다른 모든 가능한 원인을 배제했습니다.
  • 연령이 18세 이상인 여성인 경우 폐경 후이거나 자궁 절제술을 받았거나 두 가지 형태의 피임에 동의해야 합니다.
  • 미국 영주권자 또는 시민권자.
  • 연구 사이트에 대한 지리적 접근성 및 후속 조치를 준수할 의지와 능력.
  • 2년 미만 지속되는 진행성 운동 약화의 만성 발병 병력.
  • 피험자는 등록 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용하거나 riluzole을 복용하지 않았어야 하며 등록 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았어야 합니다(riluzole-naive 피험자는 연구에서 허용됨).
  • MRI 테스트를 포함한 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
  • 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 추적 조사 기간을 포함하여 연구 과정 동안 언제든지 Radicava®를 사용할 의도가 있거나 스크리닝 30일 이내에 Radicava®(edaravone)를 사용합니다.
  • 임상적으로 유의미한 모든 의학적 상태(예를 들어, 기준선으로부터 6개월 이내에 심근경색, 협심증 및/또는 울혈성 심부전이 있음)는 연구자의 의견으로 환자의 안전을 위협할 수 있습니다.
  • 연령, 성별 및 체형에 대해 예측된 폐활량(SVC)이 65% 미만입니다.
  • 크론병 또는 류마티스 관절염을 포함한 자가면역
  • 면역억제제를 현재 사용 중이거나 스크리닝 방문(방문 1) 4주 이내에 이러한 약물을 사용했습니다.
  • 흑색종을 포함한 등록 전 5년의 악성 종양(전이, 유의한 침습 또는 기준선으로부터 3년 이내에 재발의 증거가 없는 국소 피부암 제외).
  • 요추 천자 부위 근처의 활성 전신 또는 국소 감염.
  • 경막내 세포 이식 기간 동안 평평하게 누워 있을 수 없거나 다른 이유로 연구 절차를 견딜 수 없습니다.
  • 부록 IV에 기술된 실험실 이상으로 정의된 기타 활동성 전신 질환.
  • ALS 치료를 위해 사용되거나 연구되는 한약, 영양 보조제 또는 기타 승인되지 않은 약물 또는 연구 의약품의 사용.
  • 연구에 참여하는 동안 새로운 보충제 사용을 시작하는 것을 포기하지 않습니다.
  • 기준선 방문 후 30일 이내에 시험 약물 시험에 등록
  • 신경계 질환에 대한 선행 줄기 세포 치료
  • Kokmen Short Test of Mental Status 점수 <32
  • 기관 절개술의 존재
  • 인공호흡기 의존
  • 임신
  • 적절한 피임을 원하지 않는 가임기 남성 또는 여성
  • 침습적 절차가 필요한 만성 요통(즉, 경막 외 주사 또는 요추 수술)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 중간엽 간질 세포
자가 지방 유래 중간엽 간질 세포(aaMSCs)는 5-10mL 부피의 단일 용량으로 경막내 투여되며, 모든 환자는 첫 번째 주사 시 5 x 10^7 경막내 aaMSC를 투여받습니다(방문 4). 후속 용량은 용량 수정 규칙에 따라 1 x 10^7로 줄이거나 1 x 10^8로 늘릴 수 있습니다.
의약품: 자가 지방유래 중간엽 간질세포
조사 제품은 5-10mL Lactated Ringer's에 현탁된 자가 지방 유래 중간엽 간질 세포(MSC)로 구성됩니다. MSC는 척수강내 주입이 가능한 적절한 환자 및 제품 식별자가 표시된 멸균 주사기에 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 12 개월
피험자가 경험하는 부작용의 수
12 개월
예상치 못한 심각한 부작용
기간: 12 개월
피험자가 경험하는 예상치 못한 심각한 부작용의 수
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ALS 기능 등급 규모의 기울기 변화 - 개정 (ALSFRS -R)
기간: 기준선, 약 1 년
ALSFRS-R에는 12 개의 질문이 포함되어 있습니다. 각 작업은 0 = 할 수없는 5 점 척도로 평가됩니다. 개별 항목 점수는 0 = 최악에서 48 = 최고 사이의보고 된 점수를 생성하도록 합산됩니다. 기울기의 변화는 ALFSFRS의 변화에 ​​의해 1 년 동안 측정 된 바와 같이 시간이 지남에 따라 환자의 기능적 능력이 감소하는 속도입니다. 더 가파른 경사면은 기능의 빠른 감소를 나타냅니다. 기울기의 부정적인 변화는 기능의 감소를 나타내고 기울기의 긍정적 인 변화는 기능의 개선을 나타냅니다.
기준선, 약 1 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mayo Clinic

협력자

State of Minnesota Regenerative Medicine Minnesota

수사관

  • 수석 연구원: Nathan P Staff, MD, PhD, Mayo Clinic
  • 수석 연구원: Anthony J Windebank, MD, Mayo Clinic

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 10일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 30일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15-008008
  • UL1TR000135 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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