Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intratekális autológ zsírszövetből származó mezenchimális stromasejtek amiotróf laterális szklerózis (ALS) kezelésére

2024. január 23. frissítette: Nathan P. Staff, Mayo Clinic

Az intratekális autológ zsírszövetből származó mezenchimális stromasejtek II. fázisú vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisra

E vizsgálat célja a mesenchymális őssejtek agy-gerincvelői folyadékába (CSF) beadott intratekális kezelés biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása ALS-ben szenvedő betegeknél 3 havonta, összesen 4 injekciót 12 hónapon keresztül.

A mezenchimális őssejtek (MSC) olyan őssejtek, amelyek számos különböző típusú sejtté növeszthetők. Ebben a tanulmányban az MSC-ket az alany testzsírjából veszik és növesztik. A CSF a gerincet körülvevő folyadék.

A mezenchimális őssejtek használata vizsgálati célnak számít, ami azt jelenti, hogy a Food and Drug Administration (FDA) nem hagyta jóvá rutin klinikai felhasználásra. Az FDA azonban engedélyezte a mezenchimális őssejtek használatát ebben a kutatási tanulmányban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A javasolt vizsgálat célja egy nyílt elrendezésű, 60 alanyból álló, II. fázisú, több helyszínes klinikai vizsgálat elvégzése az aaMSC-k intratekális kezelésének biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálata ALS-ben. A betegeket háromhavonta 10-100 millió aaMSC-vel kezelik, összesen 4 intratekális injekcióval 12 hónapon keresztül. Különleges nemkívánatos események alapján csökkentett dózisú kezelések engedélyezettek. Több biomarkert követnek nyomon a klinikai vizsgálat során, és korrelálnak a kezelésre adott válaszokkal. Ezt a vizsgálatot kezdetben a Mayo Clinic-en végezték Rochesterben, majd kiterjesztették a Mayo Clinic két másik telephelyére, Arizonában és Floridában. Minden biopszia és őssejt-injekció a Mayo Clinic Rochesterben történik, függetlenül attól, hogy az alany eredetileg hol jelentkezett be a vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

75

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden betegnél ALS-t diagnosztizálnak, amint lehetséges, laboratóriumilag alátámasztott valószínű, valószínű vagy határozott, a Neurológiai Világszövetség által az ALS diagnosztizálására vonatkozó kritériumok szerint.
  • A vizsgálatok és a neurofiziológiai vizsgálatok megerősítik az ALS diagnózisával kompatibilis tiszta motoros szindrómát. A gyengeség minden egyéb lehetséges okát kiterjedt vizsgálatok kizárták.
  • A 18 évnél idősebb nőknek posztmenopauzásnak kell lenniük, méheltávolításon kellett átesni, vagy a fogamzásgátlás két formáját kell elfogadniuk.
  • Az Egyesült Államok állandó lakosa vagy állampolgára.
  • A vizsgálati helyszín földrajzi elérhetősége, valamint a nyomon követésnek való megfelelés hajlandósága és képessége.
  • Két évnél rövidebb ideig tartó progresszív motoros gyengeség krónikus fellépése.
  • Az alanyoknak stabil dózisú riluzolt kell szedniük legalább 30 napig a felvétel előtt, vagy nem kaphatnak riluzolt, és a felvétel előtt legalább 30 napig nem kaptak riluzolt (a vizsgálatban a riluzollal még nem kezelt alanyok is megengedettek).
  • Képes megfelelni a protokoll követelményeinek, beleértve az MRI vizsgálatot is.
  • Írásos, tájékozott hozzájárulást adhat.

Kizárási kritériumok:

  • A Radicava® (edaravone) alkalmazása a szűrést követő 30 napon belül, vagy a Radicava® használatának szándéka a vizsgálat során bármikor, beleértve a követési időszakot is.
  • Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi állapot (például a kiindulási állapottól számított hat hónapon belül szívinfarktus, angina pectoris és/vagy pangásos szívelégtelenség), amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyezteti a beteg biztonságát.
  • A pulmonális lassú életkapacitás (SVC) kevesebb, mint az életkor, nem és testtípus alapján előre jelzett 65%-a.
  • Autoimmunitás, beleértve a Crohn-betegséget vagy a rheumatoid arthritist
  • Immunszuppresszáns gyógyszer jelenlegi használata vagy ilyen gyógyszer alkalmazása a szűrővizsgálatot követő 4 héten belül (1. látogatás).
  • Rosszindulatú daganat 5 évvel a felvétel előtt, beleértve a melanomát is, kivéve a lokalizált bőrrákokat (melyben nincs bizonyíték metasztázisra, jelentős invázióra vagy a kiindulási állapottól számított három éven belüli ismételt előfordulásra).
  • Aktív szisztémás vagy helyi fertőzés a lumbálpunkciós hely közelében.
  • Képtelenség feküdni az intratekális sejttranszplantáció időtartama alatt, vagy bármilyen más okból képtelenség tolerálni a vizsgálati eljárásokat.
  • Egyéb aktív szisztémás betegség a IV. függelékben meghatározott laboratóriumi eltérések alapján.
  • Növényi gyógyszerek, táplálék-kiegészítők vagy egyéb nem jóváhagyott gyógyszerek vagy vizsgálati gyógyszerek használata, amelyeket az ALS kezelésére használnak vagy tanulmányoznak.
  • Nem hajlandó lemondani az új kiegészítők használatának megkezdéséről a vizsgálatban való részvétel során.
  • Beiratkozott egy vizsgált gyógyszervizsgálatba a kiindulási látogatást követő 30 napon belül
  • Korábbi őssejtterápia neurológiai betegség esetén
  • Kokmen mentális állapot rövid teszt pontszáma <32
  • A tracheostomia jelenléte
  • Ventilátorfüggő
  • Terhesség
  • Fogamzóképes korú férfiak vagy nők, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni
  • Invazív beavatkozást igénylő krónikus derékfájás (pl. epidurális injekció vagy ágyéki gerinc műtét)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Mesenchymális stromasejtek
Az autológ zsírból származó mezenchimális stromasejteket (aaMSC-ket) intratekálisan, egyetlen dózisban, 5-10 ml térfogatban adják be, minden beteg 5 x 10^7 intratekális aaMSC-t kap az első injekciónál (4. látogatás). A későbbi adagok 1 x 10^7-re csökkenthetők vagy 1 x 10^8-ra növelhetők az adagmódosítási szabályok alapján.
Drog: Autológ zsírból származó mezenchimális stromasejtek
A vizsgálati készítmény 5-10 ml Ringer-laktált sejtben szuszpendált, autológ zsírból származó mezenchimális stromasejtekből (MSC) áll. Az MSC-ket egy steril fecskendőben szállítjuk, amely megfelelő beteg- és termékazonosítókkal van ellátva, és készen áll az intratekális injekcióhoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események száma
Időkeret: körülbelül 2 év
A nemkívánatos események számát a felvétel időpontjától a követési időszak végéig, vagy korai visszavonás esetén a vizsgálat visszavonásáig rögzítjük.
körülbelül 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ALS funkcionális értékelési skála meredekségében – felülvizsgált (ALSFRS-R)
Időkeret: alapérték, körülbelül 1 év
Az ALSFRS-R 12 kérdést tartalmaz. Minden feladatot egy ötfokú skálán értékelnek, 0 = nem tud, 4 = normál képesség. Az egyes tételek pontszámait összeadjuk, így a jelentésben szereplő pontszám 0=legrosszabb és 48=legjobb között van.
alapérték, körülbelül 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mayo Clinic

Együttműködők

State of Minnesota Regenerative Medicine Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nathan P Staff, MD, PhD, Mayo Clinic
  • Kutatásvezető: Anthony J Windebank, MD, Mayo Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. október 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 30.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 23.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15-008008
  • UL1TR000135 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel