用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的鞘内自体脂肪间充质基质细胞
2026年2月23日 更新者：Nathan P. Staff、Mayo Clinic
鞘内自体脂肪间充质基质细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的 II 期研究
本研究的目的是确定每 3 个月向 ALS 患者的间充质干细胞的脑脊液 (CSF) 进行鞘内注射治疗的安全性和有效性，共注射 4 次，持续时间超过 12 个月。
间充质干细胞 (MSC) 是一种干细胞，可以长成许多不同种类的细胞。 在这项研究中，将从受试者体内的脂肪中提取并培养 MSC。 CSF 是脊柱周围的液体。
间充质干细胞的使用被认为是研究性的，这意味着它还没有被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于常规临床使用。 然而，FDA 已允许在这项研究中使用间充质干细胞。
研究概览
详细说明
拟议研究的目标是进行一项开放标签、60 名受试者的 II 期多中心临床试验，以研究鞘内注射 aaMSCs 治疗 ALS 的安全性和有效性。
患者将每 3 个月接受 10-1 亿个 aaMSCs 治疗，在 12 个月内总共进行 4 次鞘内注射。
根据特定的不良事件，将允许减少剂量治疗。
将在整个临床试验过程中跟踪多种生物标志物，并将其与治疗反应相关联。
这项研究最初是在罗彻斯特的梅奥诊所进行的，随后扩展到亚利桑那州和佛罗里达州的另外两个梅奥诊所。
所有活检和干细胞注射均在罗切斯特梅奥诊所进行，无论受试者最初在哪里参加研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
75
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
- Mayo Clinic
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic in Rochester
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据世界神经病学联合会 ALS 诊断标准的定义，所有患者都将被诊断为可能、实验室支持的很可能、很可能或确定的 ALS。
- 检查和神经生理学测试证实了与 ALS 诊断相符的纯运动综合征。 广泛调查排除了所有其他可能的虚弱原因。
- 年龄大于 18 岁，如果是女性，则必须已绝经，进行过子宫切除术，或同意两种避孕方式。
- 美国的永久居民或公民。
- 研究地点的地理可达性以及遵守后续行动的意愿和能力。
- 持续时间少于两年的进行性运动无力慢性发作史。
- 受试者必须在入组前至少 30 天服用稳定剂量的利鲁唑或未服用利鲁唑，并且在入组前至少 30 天未服用利鲁唑（本研究允许未使用过利鲁唑的受试者）。
- 能够遵守协议要求，包括 MRI 测试。
- 可以提供书面知情同意书。
排除标准：
- 在筛选后 30 天内使用 Radicava®（依达拉奉）或打算在研究过程中的任何时间使用 Radicava®（依达拉奉），包括随访期。
- 研究者认为会危及患者安全的任何具有临床意义的医疗状况（例如，在基线后六个月内发生心肌梗塞、心绞痛和/或充血性心力衰竭）。
- 肺慢肺活量 (SVC) 低于年龄、性别和体型预测值的 65%。
- 自身免疫，包括克罗恩病或类风湿性关节炎
- 当前使用免疫抑制药物或在筛选访问（访问 1）后 4 周内使用此类药物。
- 入组前 5 年患有恶性肿瘤，包括黑色素瘤，局限性皮肤癌除外（无转移、显着浸润或基线三年内复发的证据）。
- 腰穿部位附近的活动性全身或局部感染。
- 在鞘内细胞移植期间无法平躺，或因任何其他原因无法忍受研究程序。
- 附录 IV 中描述的实验室异常所定义的其他活动性全身性疾病。
- 使用草药、营养补充剂或其他未经批准的药物或正在使用或研究用于治疗肌萎缩性侧索硬化的研究性医药产品。
- 在参与研究期间不愿放弃开始使用任何新的补充剂。
- 在基线访视后 30 天内参加药物研究试验
- 神经系统疾病的先前干细胞治疗
- Kokmen 精神状态短期测试得分 <32
- 存在气管切开术
- 依赖呼吸机
- 怀孕
- 不愿采取充分避孕措施的育龄男性或女性
- 需要侵入性手术的慢性腰痛（即 硬膜外注射或腰椎手术）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：间充质基质细胞
自体脂肪来源的间充质基质细胞 (aaMSCs) 将以 5-10 mL 的单剂量鞘内给药，所有患者将在第一次注射时接受 5 x 10^7 鞘内 aaMSCs（访问 4）。
根据剂量修改规则，后续剂量可能会减少到 1 x 10^7 或增加到 1 x 10^8。
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该研究产品由自体脂肪来源的间充质基质细胞 (MSC) 组成，悬浮在 5-10 mL 乳酸林格氏液中。
MSC 在标有适当患者和产品标识符的无菌注射器中提供，可用于鞘内注射。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不利事件
大体时间：12个月
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受试者经历的不良事件数量
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12个月
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意外的严重不良事件
大体时间：12个月
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受试者经历的意外严重不良事件的数量
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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更改ALS功能评级量表的斜率 - 修订版（ALSFRS -R）
大体时间：基线，大约1年
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ALSFRS-R包括12个问题。
每个任务的评分为五分尺度，从0 =做不到，到4 =正常能力。
求和单个项目得分以产生0 =最差至48 =最佳的报告得分。
坡度的变化是患者的功能能力随时间下降的速度，这是由ALFSFRS评分在1年内的变化来衡量的。
陡峭的斜率表示功能的下降速度更快。
坡度的负变化表明功能下降，坡度的正变化表明功能的改善。
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基线，大约1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Nathan P Staff, MD, PhD、Mayo Clinic
- 首席研究员：Anthony J Windebank, MD、Mayo Clinic
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月10日
初级完成 (实际的)
2024年1月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2017年8月30日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月30日
首次发布 (实际的)
2017年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月23日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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