Intrathekale autologe mesenchymale Stromazellen aus Fettgewebe für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Einschlusskriterien:

• Bei allen Patienten wird ALS als möglich, laborunterstützt wahrscheinlich, wahrscheinlich oder definitiv gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology für die Diagnose von ALS diagnostiziert.
• Untersuchung und neurophysiologische Tests bestätigen ein rein motorisches Syndrom, das mit der Diagnose von ALS vereinbar ist. Alle anderen möglichen Ursachen der Schwäche wurden durch umfangreiche Untersuchungen ausgeschlossen.
• Alter über 18 Jahre, wenn weiblich, muss postmenopausal sein, eine Hysterektomie hatte oder zwei Formen der Empfängnisverhütung zustimmen.
• Ständiger Einwohner oder Bürger der Vereinigten Staaten.
• Geografische Zugänglichkeit zum Studienort und Bereitschaft und Fähigkeit zur Einhaltung der Nachsorge.
• Geschichte eines chronischen Beginns einer progressiven motorischen Schwäche von weniger als zwei Jahren Dauer.
• Die Probanden müssen mindestens 30 Tage vor der Einschreibung eine stabile Dosis Riluzol einnehmen oder kein Riluzol einnehmen und es nicht mindestens 30 Tage vor der Einschreibung eingenommen haben (Riluzol-naive Probanden sind in der Studie zugelassen).
• Kann Protokollanforderungen erfüllen, einschließlich MRT-Tests.
• Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

• Verwendung von Radicava® (Edaravone) innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder beabsichtigte Verwendung von Radicava® zu einem beliebigen Zeitpunkt im Verlauf der Studie, einschließlich der Nachbeobachtungszeit.
• Jeder klinisch signifikante medizinische Zustand (z. B. Myokardinfarkt, Angina pectoris und/oder dekompensierte Herzinsuffizienz innerhalb von sechs Monaten nach Studienbeginn), der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden würde.
• Pulmonale langsame Vitalkapazität (SVC) weniger als 65 % des für Alter, Geschlecht und Körpertyp vorhergesagten Werts.
• Autoimmunität, einschließlich Morbus Crohn oder rheumatoider Arthritis
• Aktuelle Verwendung von immunsuppressiven Medikamenten oder Verwendung solcher Medikamente innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening-Besuch (Besuch 1).
• Malignität 5 Jahre vor der Einschreibung, einschließlich Melanom, mit Ausnahme von lokalisiertem Hautkrebs (ohne Anzeichen von Metastasen, signifikanter Invasion oder Wiederauftreten innerhalb von drei Jahren nach Studienbeginn).
• Aktive systemische oder lokale Infektion in der Nähe der Lumbalpunktionsstelle.
• Unfähigkeit, für die Dauer der intrathekalen Zelltransplantation flach zu liegen, oder Unfähigkeit, Studienverfahren aus anderen Gründen zu tolerieren.
• Andere aktive systemische Erkrankung, definiert durch Laboranomalien, die in Anhang IV beschrieben sind.
• Verwendung von pflanzlichen Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln oder anderen nicht zugelassenen Arzneimitteln oder Prüfpräparaten, die zur Behandlung von ALS verwendet oder untersucht werden.
• Nicht bereit, während der Teilnahme an der Studie auf die Initiierung der Verwendung neuer Nahrungsergänzungsmittel zu verzichten.
• Eingeschrieben in eine Arzneimittelstudie innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch
• Vorherige Stammzelltherapie bei einer neurologischen Erkrankung
• Kokmen Short Test of Mental Status score <32
• Vorhandensein eines Tracheostomas
• Beatmungsabhängig
• Schwangerschaft
• Männer oder Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden
• Chronische Rückenschmerzen, die invasive Eingriffe erfordern (z. epidurale Injektionen oder Operationen an der Lendenwirbelsäule)