非輸血依存性（NTD）ベータサラセミアの成人におけるビトペルチン（RO4917838）の研究
2018年10月4日 更新者：Hoffmann-La Roche
非輸血依存性Βηサラセミア成人におけるビトペルチン (RO4917838) の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および薬力学を調査するための第 II 相単群多施設機構実証研究
このメカニズム実証研究は、NTD ベータサラセミアの成人におけるビトペルチンの複数回経口投与の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および薬力学を調査するために実施されています。
この研究は 2 つの部分で構成されています。
パート 1 - 主要な研究 - 合計 16 週間: 参加者は 6 週間の用量漸増期間を経て、その後、達成された目標用量で 10 週間の治療を受けます。
パート 2 - Open Label Extension (OLE) - 最大 12 か月追加。 参加者には、パート 1 の 16 週間の治療が完了すると、OLE に登録するオプションが与えられます。 OLE に登録しないことを決定した参加者は、パート 1 の終了時に 6 週間のフォローアップ期間に入ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Liguria
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Genova、Liguria、イタリア、16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20122
- Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
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Bangkok Noi、タイ、10700
- Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology
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Baabda、レバノン、1003
- Chronic Care Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ベータサラセミアの確定診断
- 臨床的に定義された非輸血依存性貧血 (パート 1 のみ)。Hb 濃度が 7.5 グラム/デシリットル (g/dL) 以上、9.5 g/dL 未満、1 年以内に赤血球単位の輸血が 4 回以下であると定義されます。研究登録前、および研究登録前12週間以内に輸血を行っていない
- この研究のパート 1 におけるビトペルチンによる 16 週間の治療が完了し、予期される治験薬の使用が 80% 以上遵守されている（患者の日記と治験薬の説明責任に基づく、パート 2 のみ）
- 治験責任医師によって評価された、ビトペルチンによる治療による有利な利益とリスクの比（パート 2 のみ）
除外基準:
- 遺伝子治療の履歴
- β-サラセミアを除く溶血性貧血の既往
- 重度の症候性脾腫および/または脾機能亢進症を伴う肝腫大（パート 1 のみ）
- -登録前24週間以内の赤血球生成刺激薬の使用。
- -登録前24週間以内に鉄キレート療法またはヒドロキシウレアを開始（パート1のみ）
- うつ病、抗うつ薬による治療、またはその他の精神疾患および/または薬物乱用
- 臨床的に重大な/制御されていない併存疾患
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験薬前2週間以内のシトクロムP450（CYP）3A4阻害剤の使用または4週間以内のCYP3A4誘導剤の使用
- 活動性B型肝炎またはC型肝炎、または既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査結果陽性
- 過去5年以内にがんと診断された場合（治療により少なくとも2年間は完全に病気から解放されている場合を除く）
- -治験薬投与前1か月以内に重篤な病気、または1週間以内に発熱性疾患を患っている
- 酸素療法を必要とする肺高血圧症 (パート 1 のみ)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビトペルチン
パート 1 - 主要な調査 - 合計 16 週間: 参加者は6週間の用量漸増期間を経た後、ビトペルチンの目標用量で10週間治療を受けます。 パート 2 - Open Label Extension (OLE) - 最大 12 か月追加: 参加者には、パート 1 の 16 週間の治療が完了すると、OLE に登録するオプションが与えられます。 OLE に登録しないことを決定した参加者は、パート 1 の終了時に 6 週間のフォローアップ期間に入ります。 |
ビトペルチンは、1 日 1 回、最大 120 ミリグラム (mg) の用量で経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性の結果: 有害事象 (AE) が発生した参加者の割合 - パート 1 のみ
時間枠：ベースライン、16 週目から 22 週目まで
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ベースライン、16 週目から 22 週目まで
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有効性の結果: パート 1 のベースラインから 16 週間の治療期間終了時までの総ヘモグロビン (Hb) レベルの変化
時間枠：ベースラインから 16 週目まで
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ベースラインから 16 週目まで
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長期的な安全性の結果: 有害事象 (AE) が発生した参加者の割合 - パート 2 のみ
時間枠：ベースラインから 19 か月まで
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ベースラインから 19 か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ビトペルチンの見かけのクリアランス
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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ビトペルチンの流通量
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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投与間隔内のビトペルチンの濃度時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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ビトペルチンの最小観察濃度 (Cmin)
時間枠：パート 1: 2、15、29、57、85、113 日目の前投与 (0 H)。早期離脱時（全体で最大 22 週間）。パート 2: 183 日目、365 日目の投与前 (0 時間) と投与後 (1 時間、4 時間)。および早期離脱時（全体で最大 65 週間）
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パート 1: 2、15、29、57、85、113 日目の前投与 (0 H)。早期離脱時（全体で最大 22 週間）。パート 2: 183 日目、365 日目の投与前 (0 時間) と投与後 (1 時間、4 時間)。および早期離脱時（全体で最大 65 週間）
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ビトペルチンの最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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ビトペルチンの見かけの消失半減期
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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ビトペルチンの蓄積率
時間枠：パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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パート 1: 1 日目の投与後 2、12 時間 (H) (PD)。 2日目の0時間投与前(PRD)。 15、29、57日目の0H PRDおよび3H PD。 85日目の0時間PRDおよび1.4時間PD。 113日目の0時間PRD。最大22週間の早期離脱（ED）。パート 2: 183,365 日目の 0H PRD および 1,4H PD。 EDは最長65週間
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網赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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血清乳酸脱水素酵素レベルのベースラインからの変化
時間枠：パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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血清ビリルビン値のベースラインからの変化
時間枠：パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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パート 1: ベースライン、16 週目。パート 2: 65 週目まで
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パート 2 のベースラインから治療期間終了までの総 Hb レベルの変化
時間枠：ベースライン、19 か月
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ベースライン、19 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月26日
一次修了 (実際)
2018年6月29日
研究の完了 (実際)
2018年6月29日
試験登録日
最初に提出
2017年9月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月1日
最初の投稿 (実際)
2017年9月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年10月4日
最終確認日
2018年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BP39642
- 2016-004799-23 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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ビトペルチンの臨床試験
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