Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bitopertiinin (RO4917838) tutkimus aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippumaton (NTD) beeta-talassemia

torstai 4. lokakuuta 2018 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaihe II, yksihaarainen, monikeskus-, mekanismin todistettu tutkimus Bitopertiinin (RO4917838) turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan tutkimiseksi aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippumaton Βeta-talassemia

Tämä mekanismin todistustutkimus suoritetaan tutkiakseen useiden suun kautta otettavien bitopertiiniannosten turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla, joilla on NTD-beetatalassemia.

Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta:

Osa 1 – Päätutkimus – yhteensä 16 viikkoa: Osallistujat käyvät läpi 6 viikon annoskorotusjakson, jota seuraa 10 viikon hoito saavutetulla tavoiteannoksella.

Osa 2 - Open Label Extension (OLE) - enintään 12 kuukautta lisää. Osallistujille annetaan mahdollisuus ilmoittautua OLE:hen, kun osan 1 16 viikon hoito on suoritettu. Osallistujat, jotka päättävät olla ilmoittautumatta OLE:hen osan 1 lopussa, siirtyvät kuuden viikon seurantajaksoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thaimaa
      • Bangkok Noi, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu beetatalassemian diagnoosi
  • Kliinisesti määritelty verensiirrosta riippumaton anemia (vain osa 1), joka määritellään Hb-pitoisuuksiksi >7,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) ja <9,5 g/dl, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 4 punasolujen siirtoa vuoden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista, eikä verensiirtoa 12 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • 16 viikon bitopertiinihoidon loppuun saattaminen tämän tutkimuksen osassa 1 yli 80 %:n hoitomyöntyvyydellä odotetusta tutkimuslääkkeen käytöstä (perustuu potilaspäiväkirjaan ja tutkimuslääkevastuuseen; vain osa 2)
  • Tutkijan arvioima suotuisa hyöty-riskisuhde bitopertiinihoidosta (vain osa 2)

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa geeniterapian historia
  • Aiempi hemolyyttinen anemia paitsi beetatalassemia
  • Vaikea oireinen splenomegalia ja/tai hepatomegalia, johon liittyy hypersplenismia (vain osa 1)
  • Erytropoieesia stimuloivan aineen käyttö 24 viikon aikana ennen ilmoittautumista.
  • Rautakelaatiohoidon tai hydroksiurean aloittaminen 24 viikon sisällä ennen ilmoittautumista (vain osa 1)
  • Masennus, hoito masennuslääkkeillä tai muut psykiatriset sairaudet ja/tai huumeiden väärinkäyttö
  • Kliinisesti merkittävä/kontrolloimaton rinnakkaissairaus
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Sytokromi P450 (CYP) 3A4:n estäjien käyttö 2 viikon sisällä tai CYP3A4:n indusoijien käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimuslääkettä
  • Aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai tunnettu positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testitulos
  • Syöpädiagnoosi viimeisen 5 vuoden aikana, ellei hoito ole johtanut täydelliseen taudinvapauteen vähintään 2 vuoden ajan
  • Mikä tahansa vakava sairaus kuukauden sisällä tai kuumeinen sairaus yhden viikon sisällä ennen tutkimuslääkettä
  • Happihoitoa vaativa keuhkoverenpainetauti (vain osa 1)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Bitopertin

Osa 1 - Päätutkimus - yhteensä 16 viikkoa:

Osallistujat käyvät läpi 6 viikon annoskorotusjakson, jota seuraa 10 viikon hoito saavutetulla bitopertiinin tavoiteannoksella.

Osa 2 – Open Label Extension (OLE) – enintään 12 kuukautta lisää:

Osallistujille annetaan mahdollisuus ilmoittautua OLE:hen, kun osan 1 16 viikon hoito on suoritettu.

Osallistujat, jotka päättävät olla ilmoittautumatta OLE:hen osan 1 lopussa, siirtyvät kuuden viikon seurantajaksoon.
Lääke: Bitopertin
Bitopertiiniä annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa enintään 120 milligramman (mg) annoksina.
Muut nimet:
  • RO4917838

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuustulos: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on haittatapahtumia (AE) – vain osa 1
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 22 asti
Perustaso, viikko 16, viikko 22 asti
Tehokkuustulos: Kokonaishemoglobiinin (Hb) tason muutos lähtötasosta 16 viikon hoitojakson loppuun osassa 1
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
Lähtötilanne viikkoon 16
Pitkän aikavälin turvallisuustulos : Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE) – vain osa 2
Aikaikkuna: Perustaso 19 kuukauteen
Perustaso 19 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Bitopertiinin näennäinen puhdistuma
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Bitopertinin jakelumäärä
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Bitopertiinin pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue annosteluvälin sisällä
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Bitopertiinin pienin havaittu pitoisuus (Cmin).
Aikaikkuna: Osa 1: Ennakkoannostus (0 H) päivinä 2, 15, 29, 57, 85, 113; ja ennenaikaisen vetäytymisen yhteydessä (kokonaisuudessaan jopa 22 viikkoa). Osa 2: Ennakkoannostus (0 H) ja annostuksen jälkeen (1, 4 H) päivinä 183, 365; ja ennenaikaisen peruutuksen yhteydessä (kokonaisuudessaan jopa 65 viikkoa)
Osa 1: Ennakkoannostus (0 H) päivinä 2, 15, 29, 57, 85, 113; ja ennenaikaisen vetäytymisen yhteydessä (kokonaisuudessaan jopa 22 viikkoa). Osa 2: Ennakkoannostus (0 H) ja annostuksen jälkeen (1, 4 H) päivinä 183, 365; ja ennenaikaisen peruutuksen yhteydessä (kokonaisuudessaan jopa 65 viikkoa)
Bitopertiinin suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Bitopertiinin näennäinen eliminaation puoliintumisaika
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Bitopertiinin kertymissuhde
Aikaikkuna: Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Osa 1: 2,12 tuntia (H) annoksen jälkeen (PD) päivänä 1; 0 H esiannos (PRD) päivänä 2; 0H PRD ja 3H PD päivinä 15, 29, 57; 0H PRD ja 1,4H PD päivänä 85; 0H PRD päivänä 113; varhainen vetäytyminen (ED) jopa 22 viikkoa. Osa 2: 0H PRD ja 1,4H PD päivinä 183 365; ED jopa 65 viikkoa
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Seerumin laktaattidehydrogenaasitason muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Muutos lähtötasosta seerumin bilirubiinitasossa
Aikaikkuna: Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa punasolujen määrässä
Aikaikkuna: Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Osa 1: Lähtötilanne, viikko 16. Osa 2: Viikko 65 asti
Kokonaishb-tason muutos lähtötasosta hoitojakson loppuun osassa 2
Aikaikkuna: Perustaso, 19 kuukautta
Perustaso, 19 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. kesäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa