Um estudo de bitopertina (RO4917838) em adultos com talassemia beta não dependente de transfusão (NTD)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado de talassemia beta
• Anemia não dependente de transfusão clinicamente definida (parte 1 apenas), definida como concentrações de Hb >7,5 gramas por decilitro (g/dL) e <9,5 g/dL, menor ou igual a 4 transfusões de unidades de glóbulos vermelhos em 1 ano antes da inscrição no estudo e nenhuma transfusão nas 12 semanas anteriores à inscrição no estudo
• Conclusão de 16 semanas de tratamento com bitopertina na Parte 1 deste estudo com mais de 80% de adesão do uso esperado da medicação do estudo (com base no diário do paciente e na responsabilidade do medicamento do estudo; somente na Parte 2)
• Uma relação benefício-risco favorável do tratamento com bitopertina conforme avaliado pelo investigador (parte 2 apenas)

Critério de exclusão:

• Qualquer história de terapia genética
• História de anemia hemolítica, exceto para talassemia beta
• Esplenomegalia sintomática grave e/ou hepatomegalia com hiperesplenismo (parte 1 apenas)
• Qualquer uso de um agente estimulador da eritropoiese dentro de 24 semanas antes da inscrição.
• Início da terapia de quelação de ferro ou hidroxiureia dentro de 24 semanas antes da inscrição (parte 1 apenas)
• Depressão, tratamento com antidepressivos ou outras doenças psiquiátricas e/ou abuso de drogas
• Doença comórbida clinicamente significativa/descontrolada
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Uso de inibidores do citocromo P450 (CYP) 3A4 em 2 semanas ou indutores de CYP3A4 em 4 semanas antes do medicamento do estudo
• Hepatite B ou C ativa ou resultado positivo conhecido do teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
• Diagnóstico de câncer nos últimos 5 anos, a menos que o tratamento tenha resultado em completa ausência de doença por pelo menos 2 anos
• Qualquer doença grave dentro de 1 mês ou doença febril dentro de 1 semana antes do medicamento do estudo
• Hipertensão pulmonar que requer oxigenoterapia (parte 1 apenas)