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Un estudio de bitopertina (RO4917838) en adultos con beta-talasemia no dependiente de transfusiones (NTD)

4 de octubre de 2018 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de fase II, de un solo brazo, multicéntrico, de prueba de mecanismo para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de la bitopertina (RO4917838) en adultos con Βeta-talasemia no dependiente de transfusiones

Este estudio de prueba de mecanismo se está realizando para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de múltiples dosis orales de bitopertina en adultos con NTD beta-talasemia.

Este estudio consta de dos partes:

Parte 1: el estudio principal: 16 semanas en total: los participantes se someterán a un período de escalada de dosis de 6 semanas seguido de 10 semanas de tratamiento a la dosis objetivo alcanzada.

Parte 2 - Extensión de Etiqueta Abierta (OLE) - hasta 12 meses adicionales. Los participantes tendrán la opción de inscribirse en el OLE una vez que se haya completado el tratamiento de 16 semanas de la Parte 1. Los participantes que decidan no inscribirse en el OLE, al final de la Parte 1 entrarán en un período de seguimiento de 6 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Líbano
      • Baabda, Líbano, 1003
        • Chronic Care Center
  • Tailandia
      • Bangkok Noi, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de beta-talasemia
  • Anemia no dependiente de transfusiones clínicamente definida (Parte 1 únicamente), definida como concentraciones de Hb >7,5 gramos por decilitro (g/dL) y <9,5 g/dL, menos o igual a 4 transfusiones de unidades de glóbulos rojos en 1 año antes de la inscripción en el estudio y sin transfusión dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción en el estudio
  • Finalización de 16 semanas de tratamiento con bitopertina en la Parte 1 de este estudio con más del 80 % de cumplimiento del uso esperado del medicamento del estudio (según el diario del paciente y la responsabilidad del fármaco del estudio; solo la Parte 2)
  • Una relación riesgo-beneficio favorable del tratamiento con bitopertina según la evaluación del investigador (solo la Parte 2)

Criterio de exclusión:

  • Cualquier historial de terapia génica.
  • Antecedentes de anemia hemolítica excepto beta-talasemia
  • Esplenomegalia y/o hepatomegalia sintomática grave con hiperesplenismo (solo parte 1)
  • Cualquier uso de un agente estimulante de la eritropoyesis dentro de las 24 semanas anteriores a la inscripción.
  • Inicio de la terapia de quelación de hierro o hidroxiurea dentro de las 24 semanas anteriores a la inscripción (solo Parte 1)
  • Depresión, tratamiento con antidepresivos u otras enfermedades psiquiátricas y/o abuso de drogas
  • Enfermedad comórbida clínicamente significativa/no controlada
  • Hembras embarazadas o lactantes
  • Uso de inhibidores del citocromo P450 (CYP) 3A4 en las 2 semanas o inductores del CYP3A4 en las 4 semanas anteriores al fármaco del estudio
  • Hepatitis B o C activa o resultado positivo conocido de la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Diagnóstico de cáncer en los 5 años anteriores, a menos que el tratamiento haya resultado en una ausencia total de la enfermedad durante al menos 2 años
  • Cualquier enfermedad importante dentro de 1 mes o enfermedad febril dentro de 1 semana antes del fármaco del estudio
  • Hipertensión pulmonar que requiere oxigenoterapia (solo Parte 1)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Bitopertina

Parte 1 - El estudio principal - 16 semanas en total:

Los participantes se someterán a un período de escalada de dosis de 6 semanas seguido de 10 semanas de tratamiento con la dosis objetivo de bitopertina alcanzada.

Parte 2 - Extensión de etiqueta abierta (OLE) - hasta 12 meses adicionales:

Los participantes tendrán la opción de inscribirse en el OLE una vez que se haya completado el tratamiento de 16 semanas de la Parte 1.

Los participantes que decidan no inscribirse en el OLE, al final de la Parte 1 entrarán en un período de seguimiento de 6 semanas.
Droga: Bitopertina
Bitopertin se administrará por vía oral una vez al día en dosis de hasta 120 miligramos (mg).
Otros nombres:
  • RO4917838

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Resultado de seguridad: Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) - Parte 1 solamente
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16, hasta la semana 22
Línea de base, semana 16, hasta la semana 22
Resultado de eficacia: Cambio en el nivel de hemoglobina total (Hb) desde el inicio hasta el final del período de tratamiento de 16 semanas en la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
Línea de base a la semana 16
Resultado de seguridad a largo plazo: Porcentaje de participantes con eventos adversos (AA) - Parte 2 solamente
Periodo de tiempo: Línea de base a 19 meses
Línea de base a 19 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Aclaramiento aparente de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Volumen de distribución de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de bitopertina dentro de un intervalo de dosificación
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Concentración mínima observada (Cmin) de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: Predosis (0 H) los Días 2, 15, 29, 57, 85, 113; y en el retiro temprano (hasta 22 semanas en total). Parte 2: Predosis (0 H) y posdosis (1, 4 H) en los Días 183, 365; y en el retiro temprano (hasta 65 semanas en general)
Parte 1: Predosis (0 H) los Días 2, 15, 29, 57, 85, 113; y en el retiro temprano (hasta 22 semanas en total). Parte 2: Predosis (0 H) y posdosis (1, 4 H) en los Días 183, 365; y en el retiro temprano (hasta 65 semanas en general)
Concentración máxima observada (Cmax) de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Vida media de eliminación aparente de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Relación de acumulación de bitopertina
Periodo de tiempo: Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Parte 1: 2,12 horas (H) posteriores a la dosis (PD) el día 1; 0 H predosis (PRD) el día 2; 0H PRD y 3H PD los días 15, 29, 57; 0H PRD y 1,4H PD el día 85; 0H PRD el día 113; retiro temprano (ED) hasta 22 semanas. Parte 2: 0H PRD y 1,4H PD en los Días 183.365; DE hasta 65 semanas
Cambio desde el inicio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Cambio desde el inicio en el nivel de lactato deshidrogenasa sérica
Periodo de tiempo: Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Cambio desde el inicio en el nivel de bilirrubina sérica
Periodo de tiempo: Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Cambio desde el inicio en el recuento absoluto de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Parte 1: línea de base, semana 16. Parte 2: hasta la semana 65
Cambio en el nivel de Hb total desde el inicio hasta el final del período de tratamiento en la Parte 2
Periodo de tiempo: Línea base, 19 meses
Línea base, 19 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2018

Finalización del estudio (Actual)

29 de junio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

5 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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