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Une étude sur la bitopertine (RO4917838) chez des adultes atteints de bêta-thalassémie non dépendante des transfusions (NTD)

4 octobre 2018 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase II, à un seul bras, multicentrique, de preuve de mécanisme pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la bitopertine (RO4917838) chez les adultes atteints de bêta-thalassémie non dépendante des transfusions

Cette étude de preuve de mécanisme est en cours pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses orales multiples de bitopertine chez des adultes atteints de bêta-thalassémie NTD.

Cette étude se compose de deux parties :

Partie 1 - L'étude principale - 16 semaines au total : Les participants subiront une période d'escalade de dose de 6 semaines suivie de 10 semaines de traitement à la dose cible atteinte.

Partie 2 - Open Label Extension (OLE) - jusqu'à 12 mois supplémentaires. Les participants auront la possibilité de s'inscrire à l'OLE une fois le traitement de 16 semaines de la partie 1 terminé. Les participants qui décident de ne pas s'inscrire à l'OLE, à la fin de la partie 1 entreront dans une période de suivi de 6 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italie, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Liban
      • Baabda, Liban, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thaïlande
      • Bangkok Noi, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de bêta-thalassémie
  • Anémie cliniquement définie non dépendante des transfusions (Partie 1 uniquement), définie comme des concentrations d'Hb > 7,5 grammes par décilitre (g/dL) et < 9,5 g/dL, inférieure ou égale à 4 transfusions d'unités de globules rouges en 1 an avant l'inscription à l'étude, et aucune transfusion dans les 12 semaines précédant l'inscription à l'étude
  • Achèvement de 16 semaines de traitement par bitopertine dans la partie 1 de cette étude avec plus de 80 % de conformité par rapport à l'utilisation prévue du médicament à l'étude (sur la base du journal du patient et de la responsabilité du médicament à l'étude ; partie 2 uniquement)
  • Un rapport bénéfice/risque favorable du traitement par bitopertine tel qu'évalué par l'investigateur (Partie 2 uniquement)

Critère d'exclusion:

  • Tout antécédent de thérapie génique
  • Antécédents d'anémie hémolytique sauf pour la bêta-thalassémie
  • Splénomégalie et/ou hépatomégalie symptomatique sévère avec hypersplénisme (partie 1 uniquement)
  • Toute utilisation d'un agent stimulant l'érythropoïèse dans les 24 semaines précédant l'inscription.
  • Initiation d'un traitement par chélation du fer ou d'hydroxyurée dans les 24 semaines précédant l'inscription (partie 1 uniquement)
  • Dépression, traitement aux antidépresseurs ou autres maladies psychiatriques et/ou toxicomanie
  • Maladie comorbide cliniquement significative/non contrôlée
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Utilisation d'inhibiteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A4 dans les 2 semaines ou d'inducteurs du CYP3A4 dans les 4 semaines précédant le médicament à l'étude
  • Hépatite active B ou C ou résultat positif connu du test de dépistage du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Diagnostic de cancer au cours des 5 années précédentes, sauf si le traitement a entraîné une absence complète de la maladie pendant au moins 2 ans
  • Toute maladie grave dans le mois 1 ou maladie fébrile dans la semaine précédant le médicament à l'étude
  • Hypertension pulmonaire nécessitant une oxygénothérapie (partie 1 uniquement)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bitopertine

Partie 1 - L'étude principale - 16 semaines au total :

Les participants subiront une période d'escalade de dose de 6 semaines suivie de 10 semaines de traitement à la dose cible atteinte de bitopertine.

Partie 2 - Open Label Extension (OLE) - jusqu'à 12 mois supplémentaires :

Les participants auront la possibilité de s'inscrire à l'OLE une fois le traitement de 16 semaines de la partie 1 terminé.

Les participants qui décident de ne pas s'inscrire à l'OLE, à la fin de la partie 1 entreront dans une période de suivi de 6 semaines.
Médicament: Bitopertine
Bitopertin sera administré par voie orale une fois par jour à des doses allant jusqu'à 120 milligrammes (mg).
Autres noms:
  • RO4917838

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Résultat de sécurité : pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) – Partie 1 uniquement
Délai: Baseline, semaine 16, jusqu'à la semaine 22
Baseline, semaine 16, jusqu'à la semaine 22
Résultat d'efficacité : modification du taux d'hémoglobine totale (Hb) entre le début et la fin de la période de traitement de 16 semaines dans la partie 1
Délai: Du départ à la semaine 16
Du départ à la semaine 16
Résultat d'innocuité à long terme : Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) – Partie 2 uniquement
Délai: De base à 19 mois
De base à 19 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Clairance apparente de Bitopertin
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Volume de distribution de Bitopertin
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) de Bitopertin dans un intervalle de dosage
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Concentration minimale observée (Cmin) de Bitopertin
Délai: Partie 1 : Prédose (0 H) aux jours 2, 15, 29, 57, 85, 113 ; et au sevrage précoce (jusqu'à 22 semaines au total). Partie 2 : Pré-dose (0 H) et post-dose (1, 4 H) aux jours 183, 365 ; et au sevrage anticipé (jusqu'à 65 semaines au total)
Partie 1 : Prédose (0 H) aux jours 2, 15, 29, 57, 85, 113 ; et au sevrage précoce (jusqu'à 22 semaines au total). Partie 2 : Pré-dose (0 H) et post-dose (1, 4 H) aux jours 183, 365 ; et au sevrage anticipé (jusqu'à 65 semaines au total)
Concentration maximale observée (Cmax) de Bitopertin
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Demi-vie d'élimination apparente de la bitopertine
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Rapport d'accumulation de Bitopertin
Délai: Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Partie 1 : 2,12 heures (H) post-dose (PD) le jour 1 ; 0 H prédose (PRD) le jour 2 ; 0H PRD et 3H PD les jours 15, 29, 57 ; 0H PRD et 1,4H PD au jour 85 ; 0H PRD le jour 113 ; sevrage anticipé (ED) jusqu'à 22 semaines. Partie 2 : 0H PRD et 1,4H PD les jours 183 365 ; ED jusqu'à 65 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du nombre absolu de réticulocytes
Délai: Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Changement par rapport à la ligne de base du niveau de lactate déshydrogénase sérique
Délai: Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Changement par rapport à la ligne de base du niveau de bilirubine sérique
Délai: Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Changement par rapport à la ligne de base du nombre absolu de globules rouges
Délai: Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Partie 1 : Baseline, semaine 16. Partie 2 : jusqu'à la semaine 65
Changement du niveau total d'Hb entre le départ et la fin de la période de traitement dans la partie 2
Délai: Base de référence, 19 mois
Base de référence, 19 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 octobre 2017

Achèvement primaire (Réel)

29 juin 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

29 juin 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2017

Première publication (Réel)

5 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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