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Eine Studie zu Bitopertin (RO4917838) bei Erwachsenen mit nicht transfusionsabhängiger (NTD) Beta-Thalassämie

4. Oktober 2018 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine einarmige, multizentrische Proof-of-Mechanism-Studie der Phase II zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Bitopertin (RO4917838) bei Erwachsenen mit nicht transfusionsabhängiger Βeta-Thalassämie

Diese Proof-of-Mechanism-Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik mehrerer oraler Dosen von Bitopertin bei Erwachsenen mit NTD-Beta-Thalassämie zu untersuchen.

Diese Studie besteht aus zwei Teilen:

Teil 1 – Die Hauptstudie – insgesamt 16 Wochen: Die Teilnehmer durchlaufen eine 6-wöchige Dosissteigerungsphase, gefolgt von einer 10-wöchigen Behandlung mit der erreichten Zieldosis.

Teil 2 – Open Label Extension (OLE) – bis zu weitere 12 Monate. Den Teilnehmern wird die Möglichkeit gegeben, sich für das OLE anzumelden, sobald die 16-wöchige Behandlung von Teil 1 abgeschlossen ist. Teilnehmer, die sich am Ende von Teil 1 gegen eine Anmeldung am OLE entscheiden, beginnen eine 6-wöchige Nachbeobachtungszeit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Beta-Thalassämie
  • Klinisch definierte nicht transfusionsabhängige Anämie (nur Teil 1), definiert als Hb-Konzentrationen >7,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) und <9,5 g/dl, weniger als oder gleich 4 Transfusionen roter Blutkörperchen innerhalb eines Jahres vor Studieneinschreibung und keine Transfusion innerhalb von 12 Wochen vor Studieneinschreibung
  • Abschluss der 16-wöchigen Behandlung mit Bitopertin in Teil 1 dieser Studie mit einer Compliance von mehr als 80 % gegenüber der erwarteten Einnahme der Studienmedikation (basierend auf dem Patiententagebuch und der Verantwortung für die Studienmedikation; nur Teil 2)
  • Ein günstiges Nutzen-Risiko-Verhältnis der Behandlung mit Bitopertin nach Einschätzung des Prüfarztes (nur Teil 2)

Ausschlusskriterien:

  • Irgendeine Vorgeschichte von Gentherapie
  • Vorgeschichte einer hämolytischen Anämie mit Ausnahme von Beta-Thalassämie
  • Schwere symptomatische Splenomegalie und/oder Hepatomegalie mit Hypersplenismus (nur Teil 1)
  • Jegliche Verwendung eines Erythropoese-stimulierenden Mittels innerhalb von 24 Wochen vor der Einschreibung.
  • Beginn einer Eisenchelat-Therapie oder Hydroxyharnstoff innerhalb von 24 Wochen vor der Einschreibung (nur Teil 1)
  • Depression, Behandlung mit Antidepressiva oder andere psychiatrische Erkrankungen und/oder Drogenmissbrauch
  • Klinisch signifikante/unkontrollierte komorbide Erkrankung
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Verwendung von Cytochrom P450 (CYP) 3A4-Inhibitoren innerhalb von 2 Wochen oder CYP3A4-Induktoren innerhalb von 4 Wochen vor dem Studienmedikament
  • Aktive Hepatitis B oder C oder bekanntermaßen positives Testergebnis auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Diagnose von Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre, es sei denn, die Behandlung hat zu einer völligen Krankheitsfreiheit für mindestens 2 Jahre geführt
  • Jede schwere Erkrankung innerhalb eines Monats oder eine fieberhafte Erkrankung innerhalb einer Woche vor der Einnahme des Studienmedikaments
  • Pulmonale Hypertonie, die eine Sauerstofftherapie erfordert (nur Teil 1)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bitopertin

Teil 1 – Das Hauptstudium – insgesamt 16 Wochen:

Die Teilnehmer durchlaufen eine 6-wöchige Dosissteigerungsphase, gefolgt von einer 10-wöchigen Behandlung mit der erreichten Zieldosis Bitopertin.

Teil 2 – Open Label Extension (OLE) – bis zu weitere 12 Monate:

Den Teilnehmern wird die Möglichkeit gegeben, sich für das OLE anzumelden, sobald die 16-wöchige Behandlung von Teil 1 abgeschlossen ist.

Teilnehmer, die sich am Ende von Teil 1 gegen eine Anmeldung am OLE entscheiden, beginnen eine 6-wöchige Nachbeobachtungszeit.
Arzneimittel: Bitopertin
Bitopertin wird einmal täglich in Dosen von bis zu 120 Milligramm (mg) oral verabreicht.
Andere Namen:
  • RO4917838

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheitsergebnis: Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) – nur Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16 bis Woche 22
Ausgangswert, Woche 16 bis Woche 22
Wirksamkeitsergebnis: Änderung des Gesamthämoglobinspiegels (Hb) vom Ausgangswert bis zum Ende des 16-wöchigen Behandlungszeitraums in Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 16
Ausgangswert bis Woche 16
Langfristiges Sicherheitsergebnis: Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) – nur Teil 2
Zeitfenster: Ausgangswert bis 19 Monate
Ausgangswert bis 19 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Offensichtliche Clearance von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Verteilungsvolumen von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Bitopertin innerhalb eines Dosierungsintervalls
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Minimale beobachtete Konzentration (Cmin) von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: Vordosierung (0 Stunden) an den Tagen 2, 15, 29, 57, 85, 113; und bei vorzeitigem Entzug (insgesamt bis zu 22 Wochen). Teil 2: Vordosierung (0 Stunden) und Nachdosierung (1, 4 Stunden) an den Tagen 183, 365; und bei vorzeitigem Entzug (insgesamt bis zu 65 Wochen)
Teil 1: Vordosierung (0 Stunden) an den Tagen 2, 15, 29, 57, 85, 113; und bei vorzeitigem Entzug (insgesamt bis zu 22 Wochen). Teil 2: Vordosierung (0 Stunden) und Nachdosierung (1, 4 Stunden) an den Tagen 183, 365; und bei vorzeitigem Entzug (insgesamt bis zu 65 Wochen)
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Scheinbare Eliminationshalbwertszeit von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Akkumulationsverhältnis von Bitopertin
Zeitfenster: Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Teil 1: 2,12 Stunden (H) nach der Einnahme (PD) am Tag 1; 0 H Predose (PRD) am Tag 2; 0H PRD und 3H PD an den Tagen 15, 29, 57; 0H PRD und 1,4H PD an Tag 85; 0H PRD am Tag 113; Frühentzug (ED) bis zur 22. Woche. Teil 2: 0H PRD und 1,4H PD an den Tagen 183.365; ED bis zu 65 Wochen
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Änderung des Serum-Laktatdehydrogenase-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Änderung des Serumbilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Änderung der absoluten Anzahl roter Blutkörperchen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Teil 1: Baseline, Woche 16. Teil 2: Bis Woche 65
Änderung des Gesamt-Hb-Werts vom Ausgangswert bis zum Ende des Behandlungszeitraums in Teil 2
Zeitfenster: Ausgangswert: 19 Monate
Ausgangswert: 19 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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