Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av bitopertin (RO4917838) hos vuxna med icke-transfusionsberoende (NTD) beta-thalassemi

4 oktober 2018 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En fas II-studie, enarms-, multicenter-, bevis på mekanismen för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Bitopertin (RO4917838) hos vuxna med icke-transfusionsberoende Βeta-thalassemi

Denna proof-of-mekanisme-studie genomförs för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik för multipla orala doser av bitopertin hos vuxna med NTD beta-talassemi.

Denna studie består av två delar:

Del 1 - Huvudstudien - 16 veckor totalt: Deltagarna kommer att genomgå en 6-veckors dosökningsperiod följt av 10 veckors behandling med den uppnådda måldosen.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - upp till ytterligare 12 månader. Deltagarna kommer att ges möjlighet att registrera sig i OLE när den 16 veckor långa behandlingen av del 1 har slutförts. Deltagare som beslutar sig för att inte registrera sig i OLE kommer i slutet av del 1 att gå in i en 6-veckors uppföljningsperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av beta-talassemi
  • Kliniskt definierad icke-transfusionsberoende anemi (endast del 1), definierad som Hb-koncentrationer >7,5 gram per deciliter (g/dL) och <9,5 g/dL, mindre än eller lika med 4 transfusioner av röda blodkroppsenheter inom 1 år före studieregistrering och ingen transfusion inom 12 veckor före studieinskrivning
  • Slutförande av 16 veckors behandling med bitopertin i del 1 av denna studie med mer än 80 % överensstämmelse från förväntad användning av studiemedicin (baserat på patientens dagbok och studieläkemedelsansvar; endast del 2)
  • Ett gynnsamt nytta-riskförhållande från behandling med bitopertin som bedömts av utredaren (endast del 2)

Exklusions kriterier:

  • Någon historia av genterapi
  • Historik av hemolytisk anemi förutom beta-talassemi
  • Svår symtomatisk splenomegali och/eller hepatomegali med hypersplenism (endast del 1)
  • All användning av ett erytropoesstimulerande medel inom 24 veckor före inskrivningen.
  • Initiering av järnkelatbehandling eller hydroxiurea inom 24 veckor före inskrivningen (endast del 1)
  • Depression, behandling med antidepressiva eller andra psykiatriska sjukdomar och/eller drogmissbruk
  • Kliniskt signifikant/okontrollerad komorbid sjukdom
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Användning av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hämmare inom 2 veckor eller CYP3A4-inducerare inom 4 veckor före studieläkemedlet
  • Testresultat för aktiv hepatit B eller C eller känt positivt humant immunbristvirus (HIV).
  • Diagnos av cancer inom de senaste 5 åren om inte behandlingen har resulterat i fullständig sjukdomsfrihet i minst 2 år
  • Alla allvarliga sjukdomar inom 1 månad eller febersjukdom inom 1 vecka före studieläkemedlet
  • Pulmonell hypertoni som kräver syrgasbehandling (endast del 1)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bitopertin

Del 1 - Huvudstudien - 16 veckor totalt:

Deltagarna kommer att genomgå en 6-veckors dosökningsperiod följt av 10 veckors behandling med den uppnådda måldosen av bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - upp till ytterligare 12 månader:

Deltagarna kommer att ges möjlighet att registrera sig i OLE när den 16 veckor långa behandlingen av del 1 har slutförts.

Deltagare som beslutar sig för att inte registrera sig i OLE kommer i slutet av del 1 att gå in i en 6-veckors uppföljningsperiod.
Läkemedel: Bitopertin
Bitopertin kommer att administreras oralt en gång dagligen i doser upp till 120 milligram (mg).
Andra namn:
  • RO4917838

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhetsresultat: Andel deltagare med biverkningar (AE) - endast del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 16, fram till vecka 22
Baslinje, vecka 16, fram till vecka 22
Effektutfall: Förändring av total hemoglobinnivå (Hb) från baslinje till slutet av 16-veckors behandlingsperiod i del 1
Tidsram: Baslinje till vecka 16
Baslinje till vecka 16
Långsiktigt säkerhetsresultat: Andel deltagare med biverkningar (AE) - endast del 2
Tidsram: Baslinje till 19 månader
Baslinje till 19 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Synbar clearance av Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Distributionsvolymen för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Area under koncentration-tidskurvan (AUC) för bitopertin inom ett doseringsintervall
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Minsta observerade koncentration (Cmin) av bitopertin
Tidsram: Del 1: Fördos (OH) på dagarna 2, 15, 29, 57, 85, 113; och vid tidig utsättning (upp till 22 veckor totalt). Del 2: Fördos (OH) och efterdos (1, 4 H) på dagarna 183, 365; och vid tidigt uttag (upp till 65 veckor totalt)
Del 1: Fördos (OH) på dagarna 2, 15, 29, 57, 85, 113; och vid tidig utsättning (upp till 22 veckor totalt). Del 2: Fördos (OH) och efterdos (1, 4 H) på dagarna 183, 365; och vid tidigt uttag (upp till 65 veckor totalt)
Maximal observerad koncentration (Cmax) av bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Uppenbar eliminationshalveringstid för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Ackumuleringsförhållande för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Ändring från baslinjen i absolut retikulocytantal
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivå
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i serumbilirubinnivå
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i absolut antal röda blodkroppar
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Förändring av total Hb-nivå från baslinje till slutet av behandlingsperioden i del 2
Tidsram: Baslinje, 19 månader
Baslinje, 19 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

29 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

29 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2017

Första postat (Faktisk)

5 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beta-thalassemi

Kliniska prövningar på Bitopertin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera