Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Bitopertyny (RO4917838) u dorosłych z beta-talasemią niezależną od transfuzji (NTD)

4 października 2018 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki bitopertyny (RO4917838) u dorosłych z Βeta-talasemią niezależną od transfuzji krwi

To badanie potwierdzające mechanizm jest przeprowadzane w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych dawek doustnych bitopertyny u dorosłych z beta-talasemią NTD.

Badanie to składa się z dwóch części:

Część 1 – Badanie główne – łącznie 16 tygodni: Uczestnicy przejdą 6-tygodniowy okres zwiększania dawki, po którym nastąpi 10 tygodni leczenia przy osiągniętej dawce docelowej.

Część 2 - Open Label Extension (OLE) - do dodatkowych 12 miesięcy. Uczestnicy otrzymają możliwość zapisania się do OLE po zakończeniu 16-tygodniowego leczenia Części 1. Uczestnicy, którzy zdecydują się nie rejestrować w OLE, pod koniec części 1 przejdą 6-tygodniowy okres obserwacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Liban
      • Baabda, Liban, 1003
        • Chronic Care Center
  • Tajlandia
      • Bangkok Noi, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology
  • Włochy
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Włochy, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza talasemii beta
  • Klinicznie zdefiniowana niedokrwistość niezależna od transfuzji (tylko część 1), zdefiniowana jako stężenie Hb >7,5 grama na decylitr (g/dl) i <9,5 g/dl, mniejsze lub równe 4 transfuzjom jednostek krwinek czerwonych w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania i bez transfuzji w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania
  • Ukończenie 16-tygodniowego leczenia bitopertyną w części 1 tego badania z ponad 80% zgodnością z oczekiwanym zastosowaniem badanego leku (na podstawie dziennika pacjenta i odpowiedzialności za badany lek; tylko część 2)
  • Korzystny stosunek korzyści do ryzyka leczenia bitopertyną w ocenie badacza (tylko część 2)

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek historia terapii genowej
  • Historia niedokrwistości hemolitycznej z wyjątkiem beta-talasemii
  • Ciężka objawowa splenomegalia i/lub hepatomegalia z hipersplenizmem (tylko część 1)
  • Każde użycie czynnika stymulującego erytropoezę w ciągu 24 tygodni przed włączeniem.
  • Rozpoczęcie terapii chelatującej żelazo lub hydroksymocznika w ciągu 24 tygodni przed włączeniem (tylko część 1)
  • Depresja, leczenie lekami przeciwdepresyjnymi lub inne choroby psychiczne i/lub nadużywanie narkotyków
  • Klinicznie istotna/niekontrolowana choroba współistniejąca
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Stosowanie inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A4 w ciągu 2 tygodni lub induktorów CYP3A4 w ciągu 4 tygodni przed podaniem badanego leku
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub znany pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Rozpoznanie nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat, chyba że leczenie spowodowało całkowite uwolnienie od choroby przez co najmniej 2 lata
  • Jakakolwiek poważna choroba w ciągu 1 miesiąca lub choroba przebiegająca z gorączką w ciągu 1 tygodnia przed badanym lekiem
  • Nadciśnienie płucne wymagające tlenoterapii (tylko część 1)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bitopertyna

Część 1 – Badanie główne – łącznie 16 tygodni:

Uczestnicy przejdą 6-tygodniowy okres zwiększania dawki, po którym nastąpi 10 tygodni leczenia przy osiągniętej docelowej dawce bitopertyny.

Część 2 - Open Label Extension (OLE) - do dodatkowych 12 miesięcy:

Uczestnicy otrzymają możliwość zapisania się do OLE po zakończeniu 16-tygodniowego leczenia Części 1.

Uczestnicy, którzy zdecydują się nie rejestrować w OLE, pod koniec części 1 przejdą 6-tygodniowy okres obserwacji.
Lek: Bitopertyna
Bitopertyna będzie podawana doustnie raz dziennie w dawkach do 120 miligramów (mg).
Inne nazwy:
  • RO4917838

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wynik dotyczący bezpieczeństwa: odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) — tylko część 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, do tygodnia 22
Wartość wyjściowa, tydzień 16, do tygodnia 22
Wynik dotyczący skuteczności: zmiana poziomu hemoglobiny całkowitej (Hb) od wartości początkowej do końca 16-tygodniowego okresu leczenia w części 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Linia bazowa do tygodnia 16
Długoterminowy wynik dotyczący bezpieczeństwa: odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) — tylko część 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do 19 miesięcy
Linia bazowa do 19 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pozorny klirens bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Objętość dystrybucji Bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) bitopertyny w przedziale dawkowania
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Minimalne obserwowane stężenie (Cmin) bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: Dawkowanie wstępne (0 h) w dniach 2, 15, 29, 57, 85, 113; oraz przy wczesnym odstawieniu (łącznie do 22 tygodni). Część 2: Przed dawkowaniem (0 godz.) i po dawkowaniu (1, 4 godz.) w dniach 183, 365; i przy wczesnym odstawieniu (łącznie do 65 tygodni)
Część 1: Dawkowanie wstępne (0 h) w dniach 2, 15, 29, 57, 85, 113; oraz przy wczesnym odstawieniu (łącznie do 22 tygodni). Część 2: Przed dawkowaniem (0 godz.) i po dawkowaniu (1, 4 godz.) w dniach 183, 365; i przy wczesnym odstawieniu (łącznie do 65 tygodni)
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Pozorny okres półtrwania w fazie eliminacji Bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Współczynnik akumulacji bitopertyny
Ramy czasowe: Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Część 1: 2,12 godziny (H) po podaniu (PD) w dniu 1; 0 H przed podaniem dawki (PRD) w dniu 2; 0H PRD i 3H PD w dniach 15,29,57; 0H PRD i 1,4H PD w dniu 85; 0H PRD w dniu 113; wczesne wycofanie (ED) do 22 tyg. Część 2: 0H PRD i 1,4H PD w dniach 183 365; ED do 65 tyg
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Zmiana w stosunku do wartości początkowej poziomu dehydrogenazy mleczanowej w surowicy
Ramy czasowe: Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Zmiana od wartości początkowej poziomu bilirubiny w surowicy
Ramy czasowe: Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Zmiana bezwzględnej liczby krwinek czerwonych w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Część 1: Wartość wyjściowa, tydzień 16. Część 2: Do tygodnia 65
Zmiana całkowitego poziomu Hb od wartości początkowej do końca okresu leczenia w części 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, 19 miesięcy
Linia bazowa, 19 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Bitopertyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj