Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Bitopertin (RO4917838) bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke (NTD) bèta-thalassemie

4 oktober 2018 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een Fase II, Single Arm, Multicenter, Proof-of-Mechanism-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Bitopertin (RO4917838) te onderzoeken bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke Βeta-thalassemie

Deze proof-of-mechanism-studie wordt uitgevoerd om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van meervoudige orale doses bitopertin bij volwassenen met NTD bèta-thalassemie te onderzoeken.

Deze studie bestaat uit twee delen:

Deel 1 - De hoofdstudie - 16 weken in totaal: De deelnemers ondergaan een dosisverhogingsperiode van 6 weken, gevolgd door 10 weken behandeling met de bereikte streefdosis.

Deel 2 - Open Label Extension (OLE) - tot 12 maanden extra. Deelnemers krijgen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor de OLE zodra de 16 weken durende behandeling van deel 1 is voltooid. Deelnemers die besluiten zich niet in te schrijven voor de OLE, gaan aan het einde van deel 1 een follow-upperiode van 6 weken in.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italië, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van beta-thalassemie
  • Klinisch gedefinieerde niet-transfusieafhankelijke anemie (alleen deel 1), gedefinieerd als Hb-concentraties >7,5 gram per deciliter (g/dl) en <9,5 g/dl, minder dan of gelijk aan 4 transfusies van rode bloedcellen binnen 1 jaar voorafgaand aan de studie-inschrijving en geen transfusie binnen 12 weken voorafgaand aan de studie-inschrijving
  • Voltooiing van 16 weken behandeling met bitopertin in deel 1 van dit onderzoek met meer dan 80% naleving van het verwachte gebruik van onderzoeksmedicatie (gebaseerd op patiëntendagboek en verantwoording van onderzoeksgeneesmiddelen; alleen deel 2)
  • Een gunstige baten-risicoverhouding van behandeling met bitopertin zoals beoordeeld door de onderzoeker (alleen deel 2)

Uitsluitingscriteria:

  • Elke geschiedenis van gentherapie
  • Geschiedenis van hemolytische anemie behalve bèta-thalassemie
  • Ernstige symptomatische splenomegalie en/of hepatomegalie met hypersplenisme (alleen deel 1)
  • Elk gebruik van een erytropoëse-stimulerend middel binnen 24 weken voorafgaand aan inschrijving.
  • Start van ijzerchelatietherapie of hydroxyurea binnen 24 weken voorafgaand aan inschrijving (alleen deel 1)
  • Depressie, behandeling met antidepressiva of andere psychiatrische aandoeningen en/of drugsmisbruik
  • Klinisch significante/ongecontroleerde comorbide ziekte
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Gebruik van cytochroom P450 (CYP) 3A4-remmers binnen 2 weken of CYP3A4-inductoren binnen 4 weken voorafgaand aan het onderzoeksgeneesmiddel
  • Actief hepatitis B of C of bekend positief humaan immunodeficiëntievirus (HIV) testresultaat
  • Diagnose van kanker in de afgelopen 5 jaar, tenzij de behandeling gedurende ten minste 2 jaar heeft geleid tot volledige ziektevrijheid
  • Elke ernstige ziekte binnen 1 maand of koortsziekte binnen 1 week voorafgaand aan het onderzoeksgeneesmiddel
  • Pulmonale hypertensie waarvoor zuurstoftherapie nodig is (alleen deel 1)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bitopertin

Deel 1 - De hoofdstudie - 16 weken in totaal:

Deelnemers ondergaan een dosisverhogingsperiode van 6 weken, gevolgd door 10 weken behandeling met de bereikte streefdosis bitopertin.

Deel 2 - Open Label Extension (OLE) - tot een extra 12 maanden:

Deelnemers krijgen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor de OLE zodra de 16 weken durende behandeling van deel 1 is voltooid.

Deelnemers die besluiten zich niet in te schrijven voor de OLE, gaan aan het einde van deel 1 een follow-upperiode van 6 weken in.
Geneesmiddel: Bitopertin
Bitopertin wordt eenmaal daags oraal toegediend in doses tot 120 milligram (mg).
Andere namen:
  • RO4917838

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheidsresultaat: percentage deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) - alleen deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, tot week 22
Basislijn, week 16, tot week 22
Effectiviteitsresultaat: verandering in totaal hemoglobine (Hb)-niveau van baseline tot einde van 16 weken durende behandelingsperiode in deel 1
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Basislijn tot week 16
Veiligheidsresultaat op lange termijn: percentage deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) - alleen deel 2
Tijdsspanne: Basislijn tot 19 maanden
Basislijn tot 19 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Schijnbare klaring van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Distributievolume van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van Bitopertin binnen een doseringsinterval
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Minimale waargenomen concentratie (Cmin) van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: Predosis (0 uur) op dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; en bij vroegtijdig stoppen (tot 22 weken in totaal). Deel 2: Predosis (0 uur) en postdosis (1, 4 uur) op dag 183, 365; en bij vervroegde uittreding (tot 65 weken in totaal)
Deel 1: Predosis (0 uur) op dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; en bij vroegtijdig stoppen (tot 22 weken in totaal). Deel 2: Predosis (0 uur) en postdosis (1, 4 uur) op dag 183, 365; en bij vervroegde uittreding (tot 65 weken in totaal)
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Schijnbare eliminatie Halfwaardetijd van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Accumulatieverhouding van Bitopertin
Tijdsspanne: Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Deel 1: 2,12 uur (H) postdosis (PD) op dag 1; 0 uur predosis (PRD) op dag 2; 0H PRD en 3H PD op dag 15,29,57; 0H PRD en 1,4H PD op dag 85; 0H PRD op dag 113; vroege opname (ED) tot 22 weken. Deel 2: 0H PRD en 1,4H PD op dagen 183.365; ED tot 65 weken
Verandering ten opzichte van baseline in absoluut aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Verandering ten opzichte van baseline in serumlactaatdehydrogenaseniveau
Tijdsspanne: Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Verandering van baseline in serumbilirubineniveau
Tijdsspanne: Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in absoluut aantal rode bloedcellen
Tijdsspanne: Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Deel 1: basislijn, week 16. Deel 2: tot week 65
Verandering in totaal Hb-niveau vanaf baseline tot het einde van de behandelingsperiode in deel 2
Tijdsspanne: Basislijn, 19 maanden
Basislijn, 19 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op Bitopertin

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren