Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla bitopertina (RO4917838) negli adulti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni (NTD)

4 ottobre 2018 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase II, a braccio singolo, multicentrico, di prova del meccanismo per studiare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica della bitopertina (RO4917838) negli adulti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni

Questo studio di prova del meccanismo viene eseguito per studiare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi orali multiple di bitopertina negli adulti con beta-talassemia NTD.

Questo studio si compone di due parti:

Parte 1 - Lo studio principale - 16 settimane in totale: i partecipanti saranno sottoposti a un periodo di aumento della dose di 6 settimane seguito da 10 settimane di trattamento alla dose target raggiunta.

Parte 2 - Open Label Extension (OLE) - fino a ulteriori 12 mesi. Ai partecipanti verrà data la possibilità di iscriversi all'OLE una volta completato il trattamento di 16 settimane della Parte 1. I partecipanti che decidono di non iscriversi all'OLE, alla fine della Parte 1 entreranno in un periodo di follow-up di 6 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libano
      • Baabda, Libano, 1003
        • Chronic Care Center
  • Tailandia
      • Bangkok Noi, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di beta-talassemia
  • Anemia clinicamente definita non trasfusione-dipendente (solo Parte 1), definita come concentrazioni di Hb >7,5 grammi per decilitro (g/dL) e <9,5 g/dL, inferiori o uguali a 4 trasfusioni di unità di globuli rossi entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio e nessuna trasfusione entro 12 settimane prima dell'arruolamento nello studio
  • Completamento di 16 settimane di trattamento con bitopertin nella Parte 1 di questo studio con oltre l'80% di conformità rispetto all'uso previsto del farmaco in studio (basato sul diario del paziente e sulla responsabilità del farmaco in studio; solo Parte 2)
  • Un rapporto rischio-beneficio favorevole dal trattamento con bitopertin come valutato dallo sperimentatore (solo parte 2)

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di terapia genica
  • Storia di anemia emolitica ad eccezione della beta-talassemia
  • Splenomegalia e/o epatomegalia sintomatica grave con ipersplenismo (solo Parte 1)
  • Qualsiasi uso di un agente stimolante l'eritropoiesi entro 24 settimane prima dell'arruolamento.
  • Inizio della terapia ferrochelante o idrossiurea entro 24 settimane prima dell'arruolamento (solo parte 1)
  • Depressione, trattamento con antidepressivi o altre malattie psichiatriche e/o abuso di droghe
  • Malattia in comorbidità clinicamente significativa/non controllata
  • Donne incinte o che allattano
  • Uso di inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 entro 2 settimane o induttori del CYP3A4 entro 4 settimane prima del farmaco in studio
  • Risultato del test dell'epatite B o C attivo o noto positivo al test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Diagnosi di cancro nei 5 anni precedenti, a meno che il trattamento non abbia portato alla completa assenza di malattia per almeno 2 anni
  • Qualsiasi malattia grave entro 1 mese o malattia febbrile entro 1 settimana prima del farmaco oggetto dello studio
  • Ipertensione polmonare che richiede ossigenoterapia (solo parte 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bitopertina

Parte 1 - Lo studio principale - 16 settimane in totale:

I partecipanti saranno sottoposti a un periodo di aumento della dose di 6 settimane seguito da 10 settimane di trattamento alla dose target raggiunta di bitopertin.

Parte 2 - Open Label Extension (OLE) - fino a ulteriori 12 mesi:

Ai partecipanti verrà data la possibilità di iscriversi all'OLE una volta completato il trattamento di 16 settimane della Parte 1.

I partecipanti che decidono di non iscriversi all'OLE, alla fine della Parte 1 entreranno in un periodo di follow-up di 6 settimane.
Droga: Bitopertina
Bitopertin verrà somministrato per via orale una volta al giorno a dosi fino a 120 milligrammi (mg).
Altri nomi:
  • RO4917838

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esito sulla sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) - solo parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimana 16, fino alla settimana 22
Basale, settimana 16, fino alla settimana 22
Risultato di efficacia: variazione del livello di emoglobina totale (Hb) dal basale alla fine del periodo di trattamento di 16 settimane nella Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Dal basale alla settimana 16
Esito di sicurezza a lungo termine: percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) - solo parte 2
Lasso di tempo: Linea di base a 19 mesi
Linea di base a 19 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Clearance apparente di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Volume di distribuzione di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di Bitopertin all'interno di un intervallo di dosaggio
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Concentrazione minima osservata (Cmin) di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: Predose (0 ore) nei giorni 2, 15, 29, 57, 85, 113; e al ritiro anticipato (fino a 22 settimane complessive). Parte 2: pre-dose (0 ore) e post-dose (1, 4 ore) nei giorni 183, 365; e al ritiro anticipato (fino a 65 settimane complessive)
Parte 1: Predose (0 ore) nei giorni 2, 15, 29, 57, 85, 113; e al ritiro anticipato (fino a 22 settimane complessive). Parte 2: pre-dose (0 ore) e post-dose (1, 4 ore) nei giorni 183, 365; e al ritiro anticipato (fino a 65 settimane complessive)
Concentrazione massima osservata (Cmax) di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Emivita di eliminazione apparente di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Rapporto di accumulo di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale del livello sierico di lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale del livello di bilirubina sierica
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei globuli rossi
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione del livello totale di emoglobina dal basale alla fine del periodo di trattamento nella parte 2
Lasso di tempo: Basale, 19 mesi
Basale, 19 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

5 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta-talassemia

Prove cliniche su Bitopertina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Kosovo

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi