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수혈 비의존성(NTD) 베타 지중해빈혈 성인의 Bitopertin(RO4917838)에 대한 연구

2018년 10월 4일 업데이트: Hoffmann-La Roche

비수혈 의존성 베타-지중해빈혈을 가진 성인에서 Bitopertin(RO4917838)의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 II상, 단일군, 다기관, 기전 증명 연구

이 메커니즘 증명 연구는 NTD 베타-지중해빈혈이 있는 성인에서 비토페틴의 다회 경구 투여의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 조사하기 위해 수행되고 있습니다.

이 연구는 두 부분으로 구성됩니다.

1부 - 주요 연구 - 총 16주: 참가자는 6주간의 용량 증량 기간을 거친 후 달성된 목표 용량에서 10주간의 치료를 받게 됩니다.

2부 - OLE(Open Label Extension) - 최대 12개월 추가. 참가자는 파트 1의 16주 치료가 완료되면 OLE에 등록할 수 있는 옵션이 제공됩니다. OLE에 등록하지 않기로 결정한 참가자는 1부가 끝날 때 6주 후속 조치 기간에 들어갑니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Baabda, 레바논, 1003
        • Chronic Care Center
  • 이탈리아
    • Liguria
      • Genova, Liguria, 이탈리아, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • 태국
      • Bangkok Noi, 태국, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 베타 지중해 빈혈 진단 확인
  • Hb 농도 >7.5g/dL 및 <9.5g/dL로 정의되는 임상적으로 정의된 비수혈 의존성 빈혈(파트 1만), 1년 이내에 적혈구 단위 수혈 4회 이하 연구 등록 전 및 연구 등록 전 12주 이내에 수혈 없음
  • 연구 약물의 예상 사용에서 80% 이상의 순응도로 본 연구의 파트 1에서 비토페틴으로 16주간의 치료 완료(환자 일지 및 연구 약물 책임 기준, 파트 2만)
  • 조사자에 의해 평가된 바와 같이 비토페틴을 사용한 치료로부터 유리한 유익성-위험성 비율(파트 2만)

제외 기준:

  • 유전자 치료의 모든 역사
  • 베타-지중해빈혈을 제외한 용혈성 빈혈의 병력
  • 심한 증상이 있는 비장종대 및/또는 비장과다증을 동반한 간비대(1부만 해당)
  • 등록 전 24주 이내에 적혈구 생성 자극제의 모든 사용.
  • 등록 전 24주 이내에 철 킬레이트 요법 또는 하이드록시우레아 시작(파트 1만 해당)
  • 우울증, 항우울제 치료 또는 기타 정신 질환 및/또는 약물 남용
  • 임상적으로 유의한/통제되지 않는 동반 질환
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 연구 약물 이전 2주 이내에 사이토크롬 P450(CYP) 3A4 억제제 또는 4주 이내에 CYP3A4 유도제 사용
  • 활동성 B형 또는 C형 간염 또는 알려진 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 검사 결과
  • 치료를 통해 최소 2년 동안 질병이 완전히 사라진 경우를 제외하고 지난 5년 이내에 암 진단을 받은 경우
  • 연구 약물 투여 전 1개월 이내의 주요 질환 또는 1주 이내의 열성 질환
  • 산소 요법이 필요한 폐고혈압(1부만 해당)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비토페틴

파트 1 - 주요 연구 - 총 16주:

참가자는 6주간 용량 증량 기간을 거친 후 달성된 목표 용량의 비토페틴에서 10주간 치료를 받게 됩니다.

파트 2 - OLE(Open Label Extension) - 최대 추가 12개월:

참가자는 파트 1의 16주 치료가 완료되면 OLE에 등록할 수 있는 옵션이 제공됩니다.

OLE에 등록하지 않기로 결정한 참가자는 1부가 끝날 때 6주 후속 조치 기간에 들어갑니다.
의약품: 비토페틴
Bitopertin은 최대 120mg의 용량으로 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
다른 이름들:
  • RO4917838

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성 결과: 부작용(AE)이 있는 참가자의 비율 - 파트 1만 해당
기간: 기준선, 16주차부터 22주차까지
기준선, 16주차부터 22주차까지
효능 결과: 1부에서 기준선에서 16주 치료 기간 종료까지 총 헤모글로빈(Hb) 수준의 변화
기간: 16주까지의 기준선
16주까지의 기준선
장기 안전성 결과: 부작용(AE)이 있는 참가자의 비율 - 파트 2만 해당
기간: 기준선에서 19개월
기준선에서 19개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Bitopertin의 명백한 제거
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
Bitopertin의 분포량
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
투약 간격 내에서 Bitopertin의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
Bitopertin의 최소 관찰 농도(Cmin)
기간: 파트 1: 2, 15, 29, 57, 85, 113일에 투여 전(0 H); 및 조기 철회 시(전체적으로 최대 22주). 파트 2: 183, 365일에 투여 전(0 H) 및 투여 후(1, 4 H); 및 조기 철회 시(전체적으로 최대 65주)
파트 1: 2, 15, 29, 57, 85, 113일에 투여 전(0 H); 및 조기 철회 시(전체적으로 최대 22주). 파트 2: 183, 365일에 투여 전(0 H) 및 투여 후(1, 4 H); 및 조기 철회 시(전체적으로 최대 65주)
Bitopertin의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
Bitopertin의 명백한 제거 반감기
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
Bitopertin의 축적 비율
기간: 파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
파트 1: 1일에 투여 후 2,12시간(H)(PD); 2일째에 0H 투여 전(PRD); 15,29,57일에 0H PRD 및 3H PD; 85일에 0H PRD 및 1,4H PD; 113일째의 0H PRD; 조기 철수(ED) 최대 22주. 파트 2: 183,365일의 0H PRD 및 1,4H PD; ED 최대 65주
절대 망상적혈구 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
혈청 Lactate Dehydrogenase 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
혈청 빌리루빈 수치의 기준선에서 변경
기간: 파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
절대 적혈구 수의 기준선에서 변경
기간: 파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
파트 1: 기준선, 16주차. 파트 2: 최대 65주차
2부의 기준선에서 치료 기간 종료까지 총 Hb 수준의 변화
기간: 기준선, 19개월
기준선, 19개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 26일

기본 완료 (실제)

2018년 6월 29일

연구 완료 (실제)

2018년 6월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 1일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 10월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 4일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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