A Bitopertin (RO4917838) vizsgálata nem transzfúziófüggő (NTD) béta-talaszémiában szenvedő felnőtteknél
2018. október 4. frissítette: Hoffmann-La Roche
II. fázisú, egykarú, többközpontú, mechanizmust bizonyító vizsgálat a Bitopertin (RO4917838) biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának vizsgálatára transzfúziótól nem függő Βeta-thalassamiában szenvedő felnőtteknél
Ezt a mechanizmust igazoló vizsgálatot a bitopertin többszörös orális dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának vizsgálatára végzik NTD béta-thalassemiában szenvedő felnőtteknél.
Ez a tanulmány két részből áll:
1. rész – A fő vizsgálat – összesen 16 hét: A résztvevők 6 hetes dózisemelési perióduson esnek át, amelyet 10 hetes kezelés követ az elért céldózis mellett.
2. rész – Open Label Extension (OLE) – további 12 hónapig. A résztvevők lehetőséget kapnak arra, hogy az 1. rész 16 hetes kezelésének befejezése után jelentkezzenek be az OLE-be. Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy nem jelentkeznek be az OLE-be, az 1. rész végén 6 hetes követési időszakba lépnek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Baabda, Libanon, 1003
- Chronic Care Center
-
-
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Olaszország, 16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20122
- Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Bangkok Noi, Thaiföld, 10700
- Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A béta-thalassemia megerősített diagnózisa
- Klinikailag definiált, nem transzfúziófüggő vérszegénység (csak az 1. rész), amely több mint 7,5 gramm/dl (g/dl) és <9,5 g/dl Hb-koncentrációként definiálva, kevesebb vagy egyenlő, mint 4 vörösvérsejt-transzfúzió 1 éven belül a vizsgálatba való beiratkozás előtt, és a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 héten belül nem történt transzfúzió
- A 16 hetes bitopertin-kezelés befejezése a vizsgálat 1. részében a vizsgálati gyógyszer várható használatának több mint 80%-os megfelelésével (a betegnapló és a vizsgálati gyógyszer elszámoltathatósága alapján; csak a 2. rész)
- Kedvező haszon-kockázat arány a bitopertin-kezelésből a vizsgáló értékelése szerint (csak a 2. rész)
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen génterápia története
- A kórtörténetben szereplő hemolitikus anémia, kivéve a béta-thalassemia
- Súlyos, tünetekkel járó splenomegalia és/vagy hepatomegalia hypersplenismussal (csak az 1. résznél)
- Vörösképződés-stimuláló szer alkalmazása a felvételt megelőző 24 héten belül.
- A vaskelátképző terápia vagy a hidroxi-karbamid kezelés megkezdése a felvételt megelőző 24 héten belül (csak az 1. résznél)
- Depresszió, antidepresszáns kezelés vagy más pszichiátriai betegség és/vagy kábítószerrel való visszaélés
- Klinikailag jelentős/kontrollálatlan komorbid betegség
- Terhes vagy szoptató nők
- Citokróm P450 (CYP) 3A4 gátlók alkalmazása 2 héten belül vagy CYP3A4 induktorok 4 héten belül a vizsgálati gyógyszer alkalmazása előtt
- Aktív hepatitis B vagy C vagy ismert pozitív humán immundeficiencia vírus (HIV) teszt eredménye
- A rák diagnosztizálása az előző 5 éven belül, kivéve, ha a kezelés legalább 2 éven keresztül teljes betegségmentességet eredményezett
- Bármilyen súlyos betegség 1 hónapon belül vagy lázas betegség a vizsgálati gyógyszert megelőző 1 héten belül
- Oxigénterápiát igénylő pulmonális hipertónia (csak 1. rész)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Bitopertin
1. rész – A fő vizsgálat – összesen 16 hét: A résztvevők 6 hetes dózisemelési perióduson esnek át, majd 10 hetes kezelést követnek a bitopertin elért céldózisával. 2. rész – Open Label Extension (OLE) – további 12 hónapig: A résztvevők lehetőséget kapnak arra, hogy az 1. rész 16 hetes kezelésének befejezése után jelentkezzenek be az OLE-be. Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy nem jelentkeznek be az OLE-be, az 1. rész végén 6 hetes követési időszakba lépnek. |
A Bitopertint naponta egyszer szájon át adják be legfeljebb 120 milligramm (mg) dózisban.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonsági eredmény: A nemkívánatos eseményekkel (AE) résztvevők százalékos aránya – csak az 1. rész
Időkeret: Alapállapot, 16. hét, 22. hétig
|
Alapállapot, 16. hét, 22. hétig
|
|
Hatékonysági eredmény: A teljes hemoglobin (Hb) szintjének változása a kiindulási értékről a 16 hetes kezelési időszak végére az 1. részben
Időkeret: Alaphelyzet a 16. hétig
|
Alaphelyzet a 16. hétig
|
|
Hosszú távú biztonsági eredmény: a nemkívánatos eseményekkel (AE) résztvevők százalékos aránya – csak a 2. rész
Időkeret: Alaphelyzet 19 hónapig
|
Alaphelyzet 19 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Bitopertin látszólagos kiürülése
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
A Bitopertin eloszlási mennyisége
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
A Bitopertin koncentráció-idő görbéje alatti terület (AUC) egy adagolási intervallumon belül
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
Bitopertin minimális megfigyelt koncentrációja (Cmin).
Időkeret: 1. rész: Előadagolás (0 H) a 2., 15., 29., 57., 85., 113. napon; és korai megvonáskor (összesen 22 hétig). 2. rész: Adagolás előtti (0 óra) és adagolás utáni (1, 4 óra) 183., 365. napon; és korai visszavonáskor (összesen 65 hétig)
|
1. rész: Előadagolás (0 H) a 2., 15., 29., 57., 85., 113. napon; és korai megvonáskor (összesen 22 hétig). 2. rész: Adagolás előtti (0 óra) és adagolás utáni (1, 4 óra) 183., 365. napon; és korai visszavonáskor (összesen 65 hétig)
|
|
Bitopertin maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
A Bitopertin látszólagos eliminációs felezési ideje
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
Bitopertin felhalmozódási aránya
Időkeret: 1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
1. rész: 2,12 óra (H) az adagolás után (PD) az 1. napon; 0 óra elődózis (PRD) a 2. napon; 0H PRD és 3H PD a 15., 29., 57. napon; 0H PRD és 1,4H PD a 85. napon; 0H PRD a 113. napon; korai elvonás (ED) 22 hétig. 2. rész: 0H PRD és 1,4H PD a 183 365. napon; ED 65 hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az abszolút retikulocitaszámban
Időkeret: 1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szérum laktát-dehidrogenáz szintjében
Időkeret: 1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szérum bilirubin szintjében
Időkeret: 1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az abszolút vörösvérsejtszámban
Időkeret: 1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
1. rész: Alapállapot, 16. hét. 2. rész: 65. hétig
|
|
Az összhb-szint változása a kiindulási értékről a kezelési időszak végére a 2. részben
Időkeret: Alapállapot, 19 hónap
|
Alapállapot, 19 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. október 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. június 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. június 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. szeptember 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 1.
Első közzététel (Tényleges)
2017. szeptember 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. október 4.
Utolsó ellenőrzés
2018. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BP39642
- 2016-004799-23 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .