Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusionsafhængig (NTD) beta-thalassæmi

4. oktober 2018 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II, enkeltarm, multicenter, bevis-of-mekanisme-undersøgelse for at undersøge sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusionsafhængig Βeta-thalassæmi

Dette bevis-af-mekanisme-studie udføres for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple orale doser af bitopertin hos voksne med NTD beta-thalassæmi.

Denne undersøgelse består af to dele:

Del 1 - Hovedundersøgelsen - 16 uger i alt: Deltagerne vil gennemgå en 6-ugers dosisoptrapningsperiode efterfulgt af 10 ugers behandling ved den opnåede måldosis.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - op til yderligere 12 måneder. Deltagerne vil få mulighed for at tilmelde sig OLE, når den 16-ugers behandling af del 1 er afsluttet. Deltagere, der beslutter sig for ikke at tilmelde sig OLE, vil i slutningen af ​​del 1 gå ind i en 6-ugers opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose beta-thalassæmi
  • Klinisk defineret ikke-transfusionsafhængig anæmi (kun del 1), defineret som Hb-koncentrationer >7,5 gram pr. deciliter (g/dL) og <9,5 g/dL, mindre end eller lig med 4 transfusioner af røde blodlegemeenheder inden for 1 år før studietilmelding og ingen transfusion inden for 12 uger før studietilmelding
  • Afslutning af 16 ugers behandling med bitopertin i del 1 af denne undersøgelse med mere end 80 % overensstemmelse fra forventet brug af undersøgelsesmedicin (baseret på patientdagbog og undersøgelseslægemiddelansvar; kun del 2)
  • Et gunstigt forhold mellem fordele og risiko ved behandling med bitopertin som vurderet af investigator (kun del 2)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med genterapi
  • Anamnese med hæmolytisk anæmi undtagen beta-thalassæmi
  • Svær symptomatisk splenomegali og/eller hepatomegali med hypersplenisme (kun del 1)
  • Enhver brug af et erytropoiesis-stimulerende middel inden for 24 uger før indskrivning.
  • Påbegyndelse af jernchelatbehandling eller hydroxyurinstof inden for 24 uger før tilmelding (kun del 1)
  • Depression, behandling med antidepressiva eller andre psykiatriske sygdomme og/eller stofmisbrug
  • Klinisk signifikant/ukontrolleret komorbid sygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af cytokrom P450 (CYP) 3A4-hæmmere inden for 2 uger eller CYP3A4-inducere inden for 4 uger før undersøgelseslægemidlet
  • Testresultat for aktiv hepatitis B eller C eller kendt positiv human immundefektvirus (HIV).
  • Diagnose af kræft inden for de foregående 5 år, medmindre behandlingen har resulteret i fuldstændig sygdomsfrihed i mindst 2 år
  • Enhver større sygdom inden for 1 måned eller febril sygdom inden for 1 uge før undersøgelseslægemidlet
  • Pulmonal hypertension, der kræver iltbehandling (kun del 1)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bitopertin

Del 1 - Hovedundersøgelsen - 16 uger i alt:

Deltagerne vil gennemgå en 6-ugers dosis-eskaleringsperiode efterfulgt af 10 ugers behandling ved den opnåede måldosis af bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - op til yderligere 12 måneder:

Deltagerne vil få mulighed for at tilmelde sig OLE, når den 16-ugers behandling af del 1 er afsluttet.

Deltagere, der beslutter sig for ikke at tilmelde sig OLE, vil i slutningen af ​​del 1 gå ind i en 6-ugers opfølgningsperiode.
Medicin: Bitopertin
Bitopertin vil blive indgivet oralt én gang dagligt i doser op til 120 milligram (mg).
Andre navne:
  • RO4917838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsresultat: Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) - kun del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, op til uge 22
Baseline, uge ​​16, op til uge 22
Effektresultat: Ændring i totalt hæmoglobinniveau (Hb) fra baseline til slutningen af ​​16-ugers behandlingsperiode i del 1
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Langsigtet sikkerhedsresultat: Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) - kun del 2
Tidsramme: Baseline til 19 måneder
Baseline til 19 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilsyneladende clearance af bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Distributionsvolumen af ​​Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Areal under koncentration-tidskurven (AUC) for bitopertin inden for et doseringsinterval
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Minimum observeret koncentration (Cmin) af bitopertin
Tidsramme: Del 1: Prædosis (OH) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 22 uger samlet). Del 2: Prædosis (OH) og efterdosis (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 65 uger samlet)
Del 1: Prædosis (OH) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 22 uger samlet). Del 2: Prædosis (OH) og efterdosis (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 65 uger samlet)
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Tilsyneladende eliminationshalveringstid af Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Akkumuleringsforhold af Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i serumlaktatdehydrogenaseniveau
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i serumbilirubinniveau
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i absolut antal røde blodlegemer
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring i det samlede Hb-niveau fra baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden i del 2
Tidsramme: Baseline, 19 måneder
Baseline, 19 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

29. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. september 2017

Først opslået (Faktiske)

5. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Bitopertin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner