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Bitopertin (RO4917838) 在成人非输血依赖性 (NTD) β-地中海贫血中的研究

2018年10月4日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项 II 期、单臂、多中心、机制验证研究，旨在研究 Bitopertin (RO4917838) 在患有非输血依赖性β-地中海贫血的成人中的安全性、耐受性、功效、药代动力学和药效学

正在进行这项机制验证研究，以研究在患有 NTD β-地中海贫血的成人中多次口服 bitopertin 的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学。

本研究由两部分组成：

第 1 部分 - 主要研究 - 总共 16 周：参与者将经历 6 周的剂量递增期，然后以达到的目标剂量进行 10 周的治疗。

第 2 部分 - 开放标签延期 (OLE) - 最多额外 12 个月。 一旦完成第 1 部分的 16 周治疗，参与者将可以选择加入 OLE。 决定不参加 OLE 的参与者将在第 1 部分结束时进入 6 周的跟进期。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
    • Liguria
      • Genova、Liguria、意大利、16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • 泰国
      • Bangkok Noi、泰国、10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology
  • 黎巴嫩
      • Baabda、黎巴嫩、1003
        • Chronic Care Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 确诊为 β-地中海贫血
  • 临床定义的非输血依赖性贫血（仅限第 1 部分），定义为 Hb 浓度 >7.5 克/分升 (g/dL) 且 <9.5 g/dL，1 年内红细胞输注次数少于或等于 4 次在参加研究之前，并且在参加研究之前 12 周内没有输血
  • 完成本研究第 1 部分中 bitopertin 16 周的治疗，预期使用研究药物的依从性超过 80%（基于患者日记和研究药物责任；仅第 2 部分）
  • 研究者评估的比托普汀治疗的有利效益风险比（仅限第 2 部分）

排除标准：

  • 任何基因治疗史
  • 除β-地中海贫血外的溶血性贫血病史
  • 伴有脾功能亢进的严重症状性脾肿大和/或肝肿大（仅第 1 部分）
  • 入组前 24 周内使用过促红细胞生成剂。
  • 入组前 24 周内开始铁螯合疗法或羟基脲（仅限第 1 部分）
  • 抑郁症、抗抑郁药治疗或其他精神疾病和/或药物滥用
  • 有临床意义/无法控制的合并症
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 研究药物前 2 周内使用细胞色素 P450 (CYP) 3A4 抑制剂或 4 周内使用 CYP3A4 诱导剂
  • 活动性乙型或丙型肝炎或已知阳性人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测结果
  • 在过去 5 年内诊断出癌症，除非治疗导致至少 2 年内完全没有疾病
  • 服用研究药物前 1 个月内的任何重大疾病或 1 周内的发热性疾病
  • 需要氧疗的肺动脉高压（仅第 1 部分）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：比托汀

第 1 部分 - 主要研究 - 总共 16 周：

参与者将经历 6 周的剂量递增期，然后在达到目标剂量的 bitopertin 下进行 10 周的治疗。

第 2 部分 - 开放标签延期 (OLE) - 最多额外 12 个月：

一旦完成第 1 部分的 16 周治疗，参与者将可以选择加入 OLE。

决定不参加 OLE 的参与者将在第 1 部分结束时进入 6 周的跟进期。
药品：比托汀
Bitopertin 将以高达 120 毫克 (mg) 的剂量每天口服一次。
其他名称：
  • RO4917838

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
安全结果：发生不良事件 (AE) 的参与者的百分比 - 仅限第 1 部分
大体时间：基线，第 16 周，直至第 22 周
基线，第 16 周，直至第 22 周
疗效结果：第 1 部分中总血红蛋白 (Hb) 水平从基线到 16 周治疗期结束的变化
大体时间：第 16 周的基线
第 16 周的基线
长期安全结果：发生不良事件 (AE) 的参与者的百分比 - 仅第 2 部分
大体时间：基线至 19 个月
基线至 19 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
Bitopertin 的表观清除率
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
Bitopertin 分布容积
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
剂量间隔内 Bitopertin 的浓度-时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
Bitopertin 的最低观察浓度 (Cmin)
大体时间：第 1 部分：第 2、15、29、57、85、113 天的给药前（0H）；和提前退出（总共最多 22 周）。第 2 部分：第 183、365 天的给药前（0 小时）和给药后（1、4 小时）；和提早退出（总共最多 65 周）
第 1 部分：第 2、15、29、57、85、113 天的给药前（0H）；和提前退出（总共最多 22 周）。第 2 部分：第 183、365 天的给药前（0 小时）和给药后（1、4 小时）；和提早退出（总共最多 65 周）
Bitopertin 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
Bitopertin 的表观消除半衰期
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
Bitopertin的蓄积率
大体时间：第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
第 1 部分：第 1 天给药后 2.12 小时 (H)；第 2 天 0 H 给药前 (PRD)；第 15、29、57 天 0H PRD 和 3H PD；第 85 天 0H PRD 和 1,4H PD；第 113 天 0H PRD；提前退出 (ED) 长达 22 周。第 2 部分：第 183,365 天的 0H PRD 和 1,4H PD； ED 长达 65 周
网织红细胞绝对计数相对于基线的变化
大体时间：第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
血清乳酸脱氢酶水平相对于基线的变化
大体时间：第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
血清胆红素水平相对于基线的变化
大体时间：第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
绝对红细胞计数相对于基线的变化
大体时间：第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
第 1 部分：基线，第 16 周。第 2 部分：直至第 65 周
第 2 部分中总 Hb 水平从基线到治疗期结束的变化
大体时间：基线，19 个月
基线，19 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月26日

初级完成 (实际的)

2018年6月29日

研究完成 (实际的)

2018年6月29日

研究注册日期

首次提交

2017年9月1日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月1日

首次发布 (实际的)

2017年9月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年10月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年10月4日

最后验证

2018年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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