Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusjonsavhengige (NTD) beta-thalassemi

4. oktober 2018 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase II, enkeltarms, multisenter, bevis-av-mekanisme-studie for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til Bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusjonsavhengig Βeta-thalassemia

Denne bevis-av-mekanisme-studien blir utført for å undersøke sikkerheten, toleransen, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere orale doser av bitopertin hos voksne med NTD beta-thalassemi.

Denne studien består av to deler:

Del 1 - Hovedstudien - 16 uker totalt: Deltakerne vil gjennomgå en 6-ukers doseeskaleringsperiode etterfulgt av 10 ukers behandling ved oppnådd måldose.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - opptil ytterligere 12 måneder. Deltakere vil få muligheten til å melde seg inn i OLE når den 16-ukers behandlingen av del 1 er fullført. Deltakere som bestemmer seg for ikke å melde seg på OLE, vil på slutten av del 1 gå inn i en 6-ukers oppfølgingsperiode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose beta-thalassemi
  • Klinisk definert ikke-transfusjonsavhengig anemi (kun del 1), definert som Hb-konsentrasjoner >7,5 gram per desiliter (g/dL) og <9,5 g/dL, mindre enn eller lik 4 transfusjoner av røde blodlegemer innen 1 år før studieregistrering, og ingen transfusjon innen 12 uker før studieregistrering
  • Fullføring av 16 ukers behandling med bitopertin i del 1 av denne studien med mer enn 80 % samsvar fra forventet bruk av studiemedisin (basert på pasientens dagbok og studiemedikamentansvar; kun del 2)
  • Et gunstig nytte-risiko forhold fra behandling med bitopertin som vurdert av etterforskeren (kun del 2)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med genterapi
  • Anamnese med hemolytisk anemi bortsett fra beta-thalassemi
  • Alvorlig symptomatisk splenomegali og/eller hepatomegali med hypersplenisme (kun del 1)
  • Enhver bruk av et erytropoesestimulerende middel innen 24 uker før påmelding.
  • Oppstart av jernkelatbehandling eller hydroksyurea innen 24 uker før påmelding (kun del 1)
  • Depresjon, behandling med antidepressiva eller andre psykiatriske sykdommer og/eller narkotikamisbruk
  • Klinisk signifikant/ukontrollert komorbid sykdom
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Bruk av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hemmere innen 2 uker eller CYP3A4-induktorer innen 4 uker før studiemedisin
  • Testresultat for aktiv hepatitt B eller C eller kjent positivt humant immunsviktvirus (HIV).
  • Diagnostisering av kreft i løpet av de siste 5 år med mindre behandling har resultert i fullstendig sykdomsfrihet i minst 2 år
  • Enhver alvorlig sykdom innen 1 måned eller febril sykdom innen 1 uke før studiemedisin
  • Pulmonal hypertensjon som krever oksygenbehandling (kun del 1)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bitopertin

Del 1 - Hovedstudiet - 16 uker totalt:

Deltakerne vil gjennomgå en 6-ukers doseeskaleringsperiode etterfulgt av 10 ukers behandling med den oppnådde måldosen av bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - opptil ytterligere 12 måneder:

Deltakere vil få muligheten til å melde seg inn i OLE når den 16-ukers behandlingen av del 1 er fullført.

Deltakere som bestemmer seg for ikke å melde seg på OLE, vil på slutten av del 1 gå inn i en 6-ukers oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Bitopertin
Bitopertin vil bli administrert oralt én gang daglig i doser opptil 120 milligram (mg).
Andre navn:
  • RO4917838

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhetsutfall: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) – kun del 1
Tidsramme: Baseline, uke 16, frem til uke 22
Baseline, uke 16, frem til uke 22
Effektutfall: Endring i totalt hemoglobinnivå (Hb) fra baseline til slutten av 16-ukers behandlingsperiode i del 1
Tidsramme: Baseline til uke 16
Baseline til uke 16
Langsiktig sikkerhetsresultat: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) – kun del 2
Tidsramme: Baseline til 19 måneder
Baseline til 19 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilsynelatende klaring av Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Distribusjonsvolum av Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) for bitopertin innenfor et doseringsintervall
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Minimum observert konsentrasjon (Cmin) av bitopertin
Tidsramme: Del 1: Fordose (0 H) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig uttak (opptil 22 uker totalt). Del 2: Fordose (0 H) og etterdose (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig uttak (opptil 65 uker totalt)
Del 1: Fordose (0 H) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig uttak (opptil 22 uker totalt). Del 2: Fordose (0 H) og etterdose (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig uttak (opptil 65 uker totalt)
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Tilsynelatende eliminasjonshalveringstid for Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Akkumuleringsforhold for Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Endring fra baseline i absolutt retikulocyttall
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenasenivå
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i serumbilirubinnivå
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i absolutt antall røde blodlegemer
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring i totalt Hb-nivå fra baseline til slutten av behandlingsperioden i del 2
Tidsramme: Baseline, 19 måneder
Baseline, 19 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

29. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

5. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på Bitopertin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere