色覚異常CNGB3およびCNGA3の長期フォローアップ遺伝子治療研究
2025年6月10日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
組換えアデノ随伴ウイルスベクター (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 および AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) CNGB3 または CNGA3 の欠陥による色覚異常の成人および子供の遺伝子治療用
この研究は、臨床試験の 1 つに参加した患者を対象とした長期追跡研究です。
調査の概要
詳細な説明
フォローアップ研究は、長期的な安全性と有効性に関するデータを収集するように設計されています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、CNGA3またはCNGB3の突然変異に起因するアクロマトプシアの成人と子供です。
説明
研究への参加は、次の個人に限定されます。
- -必要に応じて、親/保護者の指導の有無にかかわらず、インフォームドコンセントまたは同意を与えることができます
- AAV2/8-hCARp.hCNGB3を受信 または AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 は、以前の非盲検第 I/II 相用量漸増試験 (EudraCT 2016-002290-35 または EudraCT 2018-003431-29) における眼内投与によるものです。
- -プロトコルと長期的なフォローアップを喜んで順守します
以下に該当する方は対象外となります。
-研究の要件を満たすことを望まない、または満たすことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の低用量
AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の単回低用量の網膜下投与
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参加者は以前、CNGA3またはCNGB3の欠陥により、それぞれCNGA3またはCNGB3の欠陥により、成人とアグロマトプシアの子供に対して、非盲検1/2用量エスカレーション試験で、AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3をそれぞれ受けました。
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AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の中用量
AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の単一の中間用量の網膜下投与
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参加者は以前、CNGA3またはCNGB3の欠陥により、それぞれCNGA3またはCNGB3の欠陥により、成人とアグロマトプシアの子供に対して、非盲検1/2用量エスカレーション試験で、AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3をそれぞれ受けました。
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AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3のその他の用量
AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の1つの他の用量（中間用量と高用量の間）の網膜下投与
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参加者は以前、CNGA3またはCNGB3の欠陥により、それぞれCNGA3またはCNGB3の欠陥により、成人とアグロマトプシアの子供に対して、非盲検1/2用量エスカレーション試験で、AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3をそれぞれ受けました。
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AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の高用量
AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3の単回高用量の網膜下投与
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参加者は以前、CNGA3またはCNGB3の欠陥により、それぞれCNGA3またはCNGB3の欠陥により、成人とアグロマトプシアの子供に対して、非盲検1/2用量エスカレーション試験で、AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3をそれぞれ受けました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に関連する有害事象の発生率
時間枠：5年
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主な結果尺度は、AAV-CNGA3またはAAV-CNGB3による治療の長期的な安全性です。これは、IMP関連の有害事象の欠如によって評価されます。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月目の視力によって評価される視覚機能の改善
時間枠：12か月
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治療を受けた眼の早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャート文字スコアを使用して、ベスト修正視力（BCVA）のベースラインから12ヶ月目に変化します。
ベースラインからの改善の方向は、時間の経過とともに読み取られるETDRS文字の数の増加です。
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12か月
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60か月の視力によって評価される視覚機能の改善
時間枠：60ヶ月
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治療を受けた眼の早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャート文字スコアを使用して、ベスト修正視力（BCVA）のベースラインから60ヶ月目までの変化。
ベースラインからの改善の方向は、時間の経過とともに読み取られるETDRS文字の数の増加です。
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60ヶ月
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12ヶ月目の静的境界によって評価される網膜機能の改善
時間枠：12か月
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対照的な感度でベースラインから12か月目に変化します。
改善の方向は、感度の増加です。
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12か月
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60か月目の静的境界によって評価される網膜機能の改善
時間枠：60ヶ月
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対照的に、治療された目の感度が対照的にベースラインから60か月に変化します。
改善の方向は、感度の増加です。
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60ヶ月
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子どもと青年のQOLアンケートで測定された12か月目の生活の質
時間枠：12か月
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小児および青少年のユーロコル-5D-Yビジュアルアナログスケール（EQ-VAS）のベースラインから12か月目に変化します。
EQ-Vasは0から100のスケールを使用します。ここで、0は最悪の考えられる健康状態を表し、100は最も想像できる最も考えられる健康状態を表します。
ベースラインからの前向きな変化は改善を反映し、ベースラインからの負の変化は悪化を反映します。
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12か月
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子供と青少年のQOLアンケートで測定された60か月の生活の質
時間枠：60ヶ月
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小児および青少年のユーロコル-5D-Yビジュアルアナログスケール（EQ-VAS）のベースラインから60ヶ月目から60か月に変更します。
EQ-Vasは0から100のスケールを使用します。ここで、0は最悪の考えられる健康状態を表し、100は最も想像できる最も考えられる健康状態を表します。
ベースラインからの前向きな変化は改善を反映し、ベースラインからの負の変化は悪化を反映します。
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60ヶ月
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成人のQOLアンケートで測定された12か月目の生活の質
時間枠：12か月
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大人のユーロコル-5D-5Lビジュアルアナログスケール（EQ-VAS）のベースラインから12か月目に変更します。
EQ-Vasは0から100のスケールを使用します。ここで、0は最悪の考えられる健康状態を表し、100は最も想像できる最も考えられる健康状態を表します。
ベースラインからの前向きな変化は改善を反映し、ベースラインからの負の変化は悪化を反映します。
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12か月
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成人のQOLアンケートで測定された60ヶ月目の生活の質
時間枠：60ヶ月
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成人のユーロコル-5D-5Lビジュアルアナログスケール（EQ-VAS）のベースラインから60ヶ月目から60か月までの変更。
EQ-Vasは0から100のスケールを使用します。ここで、0は最悪の考えられる健康状態を表し、100は最も想像できる最も考えられる健康状態を表します。
ベースラインからの前向きな変化は改善を反映し、ベースラインからの負の変化は悪化を反映します。
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60ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月29日
一次修了 (実際)
2024年4月4日
研究の完了 (実際)
2024年4月4日
試験登録日
最初に提出
2017年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月7日
最初の投稿 (実際)
2017年9月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月10日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。