Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej dla achromatopsji CNGB3 i CNGA3
10 czerwca 2025 zaktualizowane przez: MeiraGTx UK II Ltd
Długoterminowe badanie kontrolne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 i AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) w terapii genowej dorosłych i dzieci z achromatopsją z powodu defektów w CNGB3 lub CNGA3
Niniejsze badanie jest długoterminowym badaniem kontrolnym dla pacjentów, którzy uczestniczyli w jednym z badań klinicznych: AAV - terapia genowa siatkówki CNGB3 dla pacjentów z achromatopsją lub AAV - terapia genowa siatkówki CNGA3 dla pacjentów z achromatopsją.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie kontrolne ma na celu zebranie danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
34
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja to dorośli i dzieci z achromatopsją wynikającą z mutacji w CNGA3 lub CNGB3.
Opis
Włączenie do badania będzie ograniczone do osób, które:
- Są w stanie wyrazić świadomą zgodę lub zgodę, w stosownych przypadkach pod kierunkiem rodziców/opiekunów lub bez nich
- Odebrano AAV2/8-hCARp.hCNGB3 lub AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 przez podanie dogałkowe we wcześniejszym otwartym badaniu fazy I/II ze zwiększaniem dawki (EudraCT 2016-002290-35 lub EudraCT 2018-003431-29)
- Są chętni do przestrzegania protokołu i długoterminowej obserwacji
Wykluczone zostaną osoby, które:
Nie chcą lub nie są w stanie sprostać wymaganiom badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Niska dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej niskiej dawki AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
|
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
|
|
Pośrednia dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej dawki pośredniej AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
|
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
|
|
Inna dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej dawki (między dawką pośredniej i wysoką) AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
|
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
|
|
Wysoka dawka AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
Podawanie podsiatków pojedynczej wysokiej dawki AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3
|
Uczestnicy wcześniej otrzymali AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3 w badaniu eskalacji dawki w otwartym, fazowym dawce dla dorosłych i dzieci z achromatopsją odpowiednio ze względu na defekty CNGA3 lub CNGB3.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 5 lat
|
Podstawową miarą wyniku jest długoterminowe bezpieczeństwo leczenia AAV-CNGA3 lub AAV-CNGB3, ocenianym przez brak zdarzeń niepożądanych związanych z IMP.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ulepszenia funkcji wizualnej oceniane przez ostrość wzroku w 12 miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu wyniku listu z wczesnym leczeniem retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w leczonym oku.
Kierunek poprawy w stosunku do wartości wyjściowej jest wzrost liczby liter ETDRS odczytanych w czasie.
|
12 miesięcy
|
|
Ulepszenia funkcji wizualnej oceniane przez ostrość wzroku w 60 miesiącu
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu wczesnego badania retinopatii cukrzycy (ETDRS) w leczonych oku.
Kierunek poprawy w stosunku do wartości wyjściowej jest wzrost liczby liter ETDRS odczytanych w czasie.
|
60 miesięcy
|
|
Ulepszenia funkcji siatkówki oceniane przez statyczną perymetrię w 12 miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w porównaniu z wrażliwością kontrastową w leczonym oku.
Kierunek poprawy jest wzrost wrażliwości.
|
12 miesięcy
|
|
Ulepszenia funkcji siatkówki ocenianych za pomocą statycznej perymetrii w 60 miesiącu
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w porównaniu z wrażliwością kontrastową w leczonym oku.
Kierunek poprawy jest wzrost wrażliwości.
|
60 miesięcy
|
|
Jakość życia w 12 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-y (EQ-VAS) u dzieci i młodzieży.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
|
12 miesięcy
|
|
Jakość życia w 60 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5D-Y (EQ-VAS) u dzieci i młodzieży.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
|
60 miesięcy
|
|
Jakość życia w 12 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dorosłych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-5l (EQ-VAS) u dorosłych.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
|
12 miesięcy
|
|
Jakość życia w 60 miesiącu mierzona przez kwestionariusze QOL u dorosłych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w wizualnej skali analogowej euroqol-5d-5l (EQ-VAS) u dorosłych.
EQ-VAS wykorzystuje skalę od 0 do 100, gdzie 0 reprezentuje najgorszy możliwy stan zdrowotny, a 100 reprezentuje najlepszy możliwy stan zdrowotny.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla poprawę, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej odzwierciedla pogarszanie się.
|
60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 czerwca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 sierpnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 września 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 września 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT007
- 2016-003856-59 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .