Estudo de Terapia Gênica de Acompanhamento de Longo Prazo para Acromatopsia CNGB3 e CNGA3
10 de junho de 2025 atualizado por: MeiraGTx UK II Ltd
Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes Após um Estudo Aberto, Multicêntrico, de Escalonamento de Dose de Fase I/II de um Vetor de Vírus Adeno-associado Recombinante (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 e AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) para terapia gênica de adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos em CNGB3 ou CNGA3
Este estudo é um estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes que participaram de um dos ensaios clínicos: terapia gênica retinal AAV - CNGB3 para pacientes com acromatopsia ou terapia gênica retinal AAV - CNGA3 para pacientes com acromatopsia.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo de seguimento foi concebido para recolher dados sobre a segurança e eficácia a longo prazo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
34
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo são adultos e crianças com acromatopsia resultante de mutações no CNGA3 ou CNGB3.
Descrição
A inclusão no estudo será limitada a indivíduos que:
- São capazes de dar consentimento informado ou consentimento, com ou sem a orientação de seus pais/responsáveis, quando apropriado
- Recebido AAV2/8-hCARp.hCNGB3 ou AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 por administração intraocular no estudo aberto anterior, Fase I/II, estudo de escalonamento de dose (EudraCT 2016-002290-35 ou EudraCT 2018-003431-29)
- Estão dispostos a aderir ao protocolo e acompanhamento de longo prazo
Serão excluídos os indivíduos que:
Não desejam ou não podem atender aos requisitos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Baixa dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose baixa de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
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Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
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Dose intermediária de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose intermediária de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
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Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
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Outra dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única outra dose (entre a dose intermediária e alta) de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
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Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
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Alta dose de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
Administração sub-retiniana de uma única dose alta de AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3
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Os participantes receberam anteriormente o AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3 em um estudo de escalada de dose de fase 1/2 de fase aberta para adultos e crianças com acromatopsia devido a defeitos no CNGA3 ou CNGB3, respectivamente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: 5 anos
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A medida de desfecho primário é a segurança a longo prazo do tratamento com AAV-CNGA3 ou AAV-CNGB3, avaliado pela ausência de eventos adversos relacionados ao IMP.
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhorias na função visual avaliadas pela acuidade visual no mês 12
Prazo: 12 meses
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Mudança de linha de base para o mês 12 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) no olho tratado.
A direção da melhoria da linha de base é um aumento no número de letras ETDRS lidas ao longo do tempo.
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12 meses
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Melhorias na função visual, avaliadas pela acuidade visual no mês 60
Prazo: 60 meses
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Mudança de linha de base para o mês 60 na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação do gráfico do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) no olho tratado.
A direção da melhoria da linha de base é um aumento no número de letras ETDRS lidas ao longo do tempo.
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60 meses
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Melhorias na função da retina, avaliadas pela perimetria estática no mês 12
Prazo: 12 meses
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Mudança da linha de base para o mês 12, em contraste a sensibilidade no olho tratado.
A direção da melhoria é um aumento na sensibilidade.
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12 meses
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Melhorias na função da retina, avaliadas pela perimetria estática no mês 60
Prazo: 60 meses
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Mudança de linha de base para o mês 60, em contraste a sensibilidade no olho tratado.
A direção da melhoria é um aumento na sensibilidade.
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60 meses
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Qualidade de vida no mês 12 medida por questionários de QV em crianças e adolescentes
Prazo: 12 meses
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Mudança de linha de base para o mês 12 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) em crianças e adolescentes.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
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12 meses
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Qualidade de vida no mês 60 medido por questionários de QV em crianças e adolescentes
Prazo: 60 meses
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Mudança de linha de base para o mês 60 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) em crianças e adolescentes.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
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60 meses
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Qualidade de vida no mês 12 medida por questionários de QV em adultos
Prazo: 12 meses
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Mudança da linha de base para o mês 12 na Escala Visual Analógica Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) em adultos.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
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12 meses
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Qualidade de vida no mês 60 medido por questionários de QV em adultos
Prazo: 60 meses
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Mudança de linha de base para o mês 60 na escala analógica visual Euroqol-5D-5L (EQ-VAS) em adultos.
O EQ-VAS usa uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
Uma mudança positiva em relação à linha de base reflete melhorias e uma mudança negativa da linha de base reflete o agravamento.
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60 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de junho de 2017
Conclusão Primária (Real)
4 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Real)
4 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de setembro de 2017
Primeira postagem (Real)
12 de setembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT007
- 2016-003856-59 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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