Hosszú távú követési génterápiás vizsgálat Achromatopsia CNGB3 és CNGA3 esetében
2025. június 10. frissítette: MeiraGTx UK II Ltd
Résztvevők hosszú távú követési vizsgálata egy rekombináns adeno-asszociált vírusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 és AAV2/8-hG1.7p) nyílt, többközpontú, I/II. fázisú dóziseszkalációs kísérletét követően. coCNGA3) a CNGB3 vagy CNGA3 hibái miatt achromatopsiában szenvedő felnőttek és gyermekek génterápiájára
Ez a tanulmány egy hosszabb távú követési vizsgálat azon betegek számára, akik részt vettek az egyik klinikai vizsgálatban: AAV - CNGB3 retina génterápia achromatopsiás betegeknél vagy AAV - CNGA3 retina génterápia achromatopsiás betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A nyomon követési vizsgálat célja, hogy adatokat gyűjtsön a hosszabb távú biztonságosságról és hatásosságról.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció felnőttek és gyermekek, akiknek achromatopsiája a CNGA3 vagy a CNGB3 mutációiból származik.
Leírás
A vizsgálatba csak olyan személyek vehetnek részt, akik:
- Képesek tájékozott beleegyezést adni, adott esetben szüleik/gondviselőik irányítása mellett vagy anélkül
- AAV2/8-hCARp.hCNGB3 érkezett vagy AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 intraokuláris beadással a korábbi nyílt, I/II. fázisú, dóziseszkalációs vizsgálatban (EudraCT 2016-002290-35 vagy EudraCT 2018-003431-29)
- Hajlandóak betartani a protokollt és a hosszú távú nyomon követést
Kizárásra kerülnek azok a személyek, akik:
Nem hajlandók vagy nem tudnak megfelelni a tanulmány követelményeinek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Alacsony dózisú AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3
Egyetlen alacsony dózisú AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3 szubretinális beadása
|
A résztvevők korábban AAV-CNGA3-at vagy AAV-CNGB3-ot kaptak egy nyílt, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálatban felnőttek és achromatopsia-ban szenvedő gyermekek esetében, a CNGA3 vagy a CNGB3 hibáinak köszönhetően.
|
|
AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3 közbenső adagja
AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3 egyetlen közbenső adagjának szubretinális beadása
|
A résztvevők korábban AAV-CNGA3-at vagy AAV-CNGB3-ot kaptak egy nyílt, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálatban felnőttek és achromatopsia-ban szenvedő gyermekek esetében, a CNGA3 vagy a CNGB3 hibáinak köszönhetően.
|
|
Egyéb adag az AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3
Egy másik dózis szubretinális beadása (a közbenső és a nagy dózis között) AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3
|
A résztvevők korábban AAV-CNGA3-at vagy AAV-CNGB3-ot kaptak egy nyílt, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálatban felnőttek és achromatopsia-ban szenvedő gyermekek esetében, a CNGA3 vagy a CNGB3 hibáinak köszönhetően.
|
|
Nagy dózisú AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3
Egyetlen nagy adag AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3 szubretinális beadása
|
A résztvevők korábban AAV-CNGA3-at vagy AAV-CNGB3-ot kaptak egy nyílt, 1/2 fázisú dózis-eszkalációs vizsgálatban felnőttek és achromatopsia-ban szenvedő gyermekek esetében, a CNGA3 vagy a CNGB3 hibáinak köszönhetően.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel kapcsolatos mellékhatások előfordulása
Időkeret: 5 év
|
Az elsődleges eredménymérés az AAV-CNGA3 vagy AAV-CNGB3 kezelés hosszabb távú biztonsága, amelyet az IMP-rel kapcsolatos mellékhatások hiánya alapján értékelnek.
|
5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizuális funkció javítása a látásélesség szerint a 12. hónapban
Időkeret: 12 hónap
|
Váltás az alapvonalról a 12. hónapra a legjobban korrigált látásélességben (BCVA) a korai kezelés diabéteszes retinopátia tanulmányának (ETDRS) diagram -pontszámának felhasználásával a kezelt szemben.
A kiindulási javulás iránya az ETDRS betűk számának növekedése az idő múlásával.
|
12 hónap
|
|
A vizuális funkció javítása a látásélesség szerint a 60. hónapban
Időkeret: 60 hónap
|
Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a legjobban korrigált látásélességben (BCVA) a korai kezelés diabéteszes retinopathia -tanulmányának (ETDRS) diagramjának pontszámának felhasználásával a kezelt szemben.
A kiindulási javulás iránya az ETDRS betűk számának növekedése az idő múlásával.
|
60 hónap
|
|
A retina funkció javítása a statikus kerületi 12. hónapban értékelve
Időkeret: 12 hónap
|
Váltson az alapvonalról a 12. hónapra, kontrasztérzékenységgel a kezelt szemben.
A javulás iránya az érzékenység növekedése.
|
12 hónap
|
|
A retinális funkció javítása a statikus kerületi 60. hónapban értékelve
Időkeret: 60 hónap
|
Váltson az alapvonalról a 60. hónapra, kontrasztérzékenységgel a kezelt szemben.
A javulás iránya az érzékenység növekedése.
|
60 hónap
|
|
Életminőség a 12. hónapban, a QOL kérdőívek által mérve gyermekek és serdülőknél
Időkeret: 12 hónap
|
Váltson az alapvonalról a 12. hónapra az EuroQol-5D-Y vizuális analóg skálán (EQ-VAS) gyermekek és serdülőknél.
Az EQ-Vas 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol 0 képviseli a legrosszabb elképzelhető egészségügyi állapotot, és a 100 a legjobban elképzelhető egészségügyi állapotot képviseli.
A kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás tükrözi a javulást, és a kiindulási negatív változás tükrözi a romlást.
|
12 hónap
|
|
Életminőség a 60. hónapban, amelyet a QOL kérdőívek mérnek gyermekek és serdülőknél
Időkeret: 60 hónap
|
Változtasson az alapvonalról a 60. hónapra az Euroqol-5D-Y vizuális analóg skálán (EQ-VAS) gyermekek és serdülőknél.
Az EQ-Vas 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol 0 képviseli a legrosszabb elképzelhető egészségügyi állapotot, és a 100 a legjobban elképzelhető egészségügyi állapotot képviseli.
A kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás tükrözi a javulást, és a kiindulási negatív változás tükrözi a romlást.
|
60 hónap
|
|
Életminőség a 12. hónapban, felnőtteknél a QOL kérdőívekkel mérve
Időkeret: 12 hónap
|
Váltson az alapvonalról a 12. hónapra az EuroQol-5D-5L vizuális analóg skálán (EQ-VAS) felnőttekben.
Az EQ-Vas 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol 0 képviseli a legrosszabb elképzelhető egészségügyi állapotot, és a 100 a legjobban elképzelhető egészségügyi állapotot képviseli.
A kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás tükrözi a javulást, és a kiindulási negatív változás tükrözi a romlást.
|
12 hónap
|
|
Életminőség a 60. hónapban, a QOL kérdőívek által felnőttkori kérdőívek alapján
Időkeret: 60 hónap
|
Változtasson az alapvonalról a 60. hónapra az Euroqol-5D-5L vizuális analóg skálán (EQ-VAS) felnőtteknél.
Az EQ-Vas 0-tól 100-ig terjedő skálát használ, ahol 0 képviseli a legrosszabb elképzelhető egészségügyi állapotot, és a 100 a legjobban elképzelhető egészségügyi állapotot képviseli.
A kiindulási értékhez viszonyított pozitív változás tükrözi a javulást, és a kiindulási negatív változás tükrözi a romlást.
|
60 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. június 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. április 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. április 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 7.
Első közzététel (Tényleges)
2017. szeptember 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MGT007
- 2016-003856-59 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .