Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für Achromatopsie CNGB3 und CNGA3
10. Juni 2025 aktualisiert von: MeiraGTx UK II Ltd
Langzeit-Follow-up-Studie von Teilnehmern nach einer offenen, multizentrischen Dosiseskalationsstudie der Phase I/II mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 und AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) für die Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit Achromatopsie aufgrund von Defekten in CNGB3 oder CNGA3
Diese Studie ist eine längerfristige Nachbeobachtungsstudie für Patienten, die an einer der folgenden klinischen Studien teilgenommen haben: AAV – CNGB3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie oder AAV – CNGA3 retinale Gentherapie für Patienten mit Achromatopsie.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Folgestudie soll Daten zur längerfristigen Sicherheit und Wirksamkeit sammeln.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
34
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Kellogg Eye Center
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London, Vereinigtes Königreich
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation sind Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien, die sich aus Mutationen in CNGA3 oder CNGB3 ergeben.
Beschreibung
Die Aufnahme in die Studie ist auf Personen beschränkt, die:
- Sind in der Lage, eine informierte Einwilligung oder Zustimmung zu geben, gegebenenfalls mit oder ohne Anleitung durch ihre Eltern/Erziehungsberechtigten
- AAV2/8-hCARp.hCNGB3 erhalten oder AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 durch intraokulare Verabreichung in der vorherigen offenen Dosiseskalationsstudie der Phase I/II (EudraCT 2016-002290-35 oder EudraCT 2018-003431-29)
- Sind bereit, sich an das Protokoll und die langfristige Nachsorge zu halten
Ausgeschlossen werden Personen, die:
die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen wollen oder können
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Niedrige Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen niedrigen Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
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Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
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Zwischendosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Zwischendosis von AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
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Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
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Andere Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen Dosis (zwischen der Zwischen- und hohen Dosis) von AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
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Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
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Hohe Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
Subretinale Verabreichung einer einzelnen hohen Dosis AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3
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Die Teilnehmer erhielten zuvor AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3 in einem Open-Label-Dosis-Eskalationsstudium für Erwachsene und Kinder mit Achromatopsien aufgrund von Defekten bei CNGA3 bzw. CNGB3.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Inzidenz unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: 5 Jahre
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Das primäre Ergebnismaß ist die längerfristige Sicherheit der Behandlung mit AAV-CNGA3 oder AAV-CNGB3, die durch das Fehlen von IMP-verwandten unerwünschten Ereignissen bewertet wird.
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5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Verbesserungen der visuellen Funktion, wie durch Sehschärfe im Monat 12 bewertet
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel von Grundlinie zu Monat 12 in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung einer frühen diabetischen Retinopathie -Studie (ETDRS) -Briefsbewertung für diabetische Retinopathie (ETDRS) im behandelten Auge.
Die Verbesserungsrichtung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Zunahme der Anzahl der im Laufe der Zeit gelesenen ETDRS -Buchstaben.
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12 Monate
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Verbesserungen der visuellen Funktion, wie durch Sehschärfe im Monat 60 bewertet
Zeitfenster: 60 Monate
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Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) unter Verwendung einer frühen diabetischen Retinopathie -Studie (ETDRS) -Briefsbewertung für diabetische Retinopathie (ETDRS) im behandelten Auge.
Die Verbesserungsrichtung gegenüber dem Ausgangswert ist eine Zunahme der Anzahl der im Laufe der Zeit gelesenen ETDRS -Buchstaben.
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60 Monate
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Verbesserungen der Netzhautfunktion, wie durch statische Perimetrie im Monat 12 bewertet
Zeitfenster: 12 Monate
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Veränderung von Grundlinie bis Monats 12 in Kontrastempfindlichkeit im behandelten Auge.
Die Verbesserungsrichtung ist eine Zunahme der Empfindlichkeit.
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12 Monate
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Verbesserungen der Netzhautfunktion, wie durch statische Perimetrie im Monat 60 bewertet
Zeitfenster: 60 Monate
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Wechseln Sie von Grundlinie zum Monat 60 in Kontrastempfindlichkeit im behandelten Auge.
Die Verbesserungsrichtung ist eine Zunahme der Empfindlichkeit.
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60 Monate
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Lebensqualität im 12. Monat gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Kindern und Jugendlichen
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechseln Sie von Grundlinie bis Monats 12 in EuroQOL-5D-y Visual Analogue Scale (EQ-VAs) bei Kindern und Jugendlichen.
EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
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12 Monate
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Lebensqualität im Monat 60 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Kindern und Jugendlichen
Zeitfenster: 60 Monate
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Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in Euroqol-5D-y Visual Analogal Socal (EQ-VAs) bei Kindern und Jugendlichen.
EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
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60 Monate
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Lebensqualität im 12. Monat 12 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel von Grundlinie zu Monat 12 in EuroQOL-5D-5L Visual Analog Socal (EQ-VAs) bei Erwachsenen.
EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
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12 Monate
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Lebensqualität im Monat 60 gemessen anhand der Lebensqualitätsfragebögen bei Erwachsenen
Zeitfenster: 60 Monate
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Wechsel von Grundlinie zum Monat 60 in EuroQOL-5D-5L Visual Analog Socal (EQ-VAs) bei Erwachsenen.
EQ-VAs verwendet eine Skala von 0 bis 100, wobei 0 den schlimmsten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt die Verbesserung wider, und eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert spiegelt eine Verschlechterung wider.
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60 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Juni 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
4. April 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
4. April 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. August 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. September 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. September 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. Juni 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT007
- 2016-003856-59 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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