Langdurige follow-up gentherapiestudie voor achromatopsie CNGB3 en CNGA3
10 juni 2025 bijgewerkt door: MeiraGTx UK II Ltd
Langdurige follow-upstudie van deelnemers na een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinant adeno-geassocieerde virusvector (AAV2/8-hCARp.hCNGB3 en AAV2/8-hG1.7p. coCNGA3) voor gentherapie van volwassenen en kinderen met achromatopsie als gevolg van defecten in CNGB3 of CNGA3
Deze studie is een follow-upstudie op langere termijn voor patiënten die deelnamen aan een van de klinische onderzoeken: AAV - CNGB3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie, of AAV - CNGA3 retinale gentherapie voor patiënten met achromatopsie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het vervolgonderzoek is opgezet om gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid op langere termijn.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
34
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie zijn volwassenen en kinderen met achromatopie als gevolg van mutaties in CNGA3 of CNGB3.
Beschrijving
Opname in het onderzoek is beperkt tot personen die:
- In staat zijn om geïnformeerde toestemming of instemming te geven, met of zonder begeleiding van hun ouder(s)/voogd(en) indien van toepassing
- AAV2/8-hCARp.hCNGB3 ontvangen of AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 door intraoculaire toediening in het eerdere open-label, fase I/II, dosisescalatieonderzoek (EudraCT 2016-002290-35 of EudraCT 2018-003431-29)
- Bereid zijn zich te houden aan het protocol en de follow-up op lange termijn
Personen worden uitgesloten die:
Niet willen of kunnen voldoen aan de eisen van de studie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Lage dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
Subretinale toediening van een enkele lage dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
|
Deelnemers ontvingen eerder AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3 in een open-label, fase 1/2 dosis escalatie-studie voor volwassenen en kinderen met achromatopie vanwege defecten in respectievelijk CNGA3 of CNGB3.
|
|
Tussenliggende dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
Subretinale toediening van een enkele tussenliggende dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
|
Deelnemers ontvingen eerder AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3 in een open-label, fase 1/2 dosis escalatie-studie voor volwassenen en kinderen met achromatopie vanwege defecten in respectievelijk CNGA3 of CNGB3.
|
|
Andere dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
Subretinale toediening van een enkele andere dosis (tussen de tussenliggende en hoge dosis) van AAV-Cnga3 of AAV-CnGB3
|
Deelnemers ontvingen eerder AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3 in een open-label, fase 1/2 dosis escalatie-studie voor volwassenen en kinderen met achromatopie vanwege defecten in respectievelijk CNGA3 of CNGB3.
|
|
Hoge dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
Subretinale toediening van een enkele hoge dosis AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3
|
Deelnemers ontvingen eerder AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3 in een open-label, fase 1/2 dosis escalatie-studie voor volwassenen en kinderen met achromatopie vanwege defecten in respectievelijk CNGA3 of CNGB3.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen met betrekking tot de behandeling
Tijdsspanne: 5 jaar
|
De primaire uitkomstmaat is de veiligheid op langere termijn van behandeling met AAV-CNGA3 of AAV-CNGB3, beoordeeld door de afwezigheid van IMP-gerelateerde bijwerkingen.
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verbeteringen in de visuele functie zoals beoordeeld door gezichtsscherpte in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering van basislijn naar maand 12 in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in het behandelde oog.
De richting van verbetering van de basislijn is een toename van het aantal ETDRS -letters dat in de tijd wordt gelezen.
|
12 maanden
|
|
Verbeteringen in de visuele functie zoals beoordeeld door gezichtsscherpte op maand 60
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 60 in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in het behandelde oog.
De richting van verbetering van de basislijn is een toename van het aantal ETDRS -letters dat in de tijd wordt gelezen.
|
60 maanden
|
|
Verbeteringen in het netvliesfunctie zoals beoordeeld door statische perimetrie in maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verander van baseline naar maand 12 in contrastgevoeligheid in het behandelde oog.
De richting van verbetering is een toename van de gevoeligheid.
|
12 maanden
|
|
Verbeteringen in het netvliesfunctie zoals beoordeeld door statische perimetrie op maand 60
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Verander van baseline naar maand 60 in contrastgevoeligheid in het behandelde oog.
De richting van verbetering is een toename van de gevoeligheid.
|
60 maanden
|
|
Kwaliteit van leven in maand 12 gemeten door QOL -vragenlijsten bij kinderen en adolescenten
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering van basislijn naar maand 12 in de visuele analoge schaal van de Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) bij kinderen en adolescenten.
EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt en 100 de beste denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verbetering en een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verslechtering.
|
12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven op maand 60 gemeten door QOL -vragenlijsten bij kinderen en adolescenten
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 60 in de visuele analoge schaal van de Euroqol-5D-Y (EQ-VAS) bij kinderen en adolescenten.
EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt en 100 de beste denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verbetering en een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verslechtering.
|
60 maanden
|
|
Kwaliteit van leven in maand 12 gemeten door QOL -vragenlijsten bij volwassenen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 12 in Euroqol-5D-5L Visual Analoge Scale (EQ-VAS) bij volwassenen.
EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt en 100 de beste denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verbetering en een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verslechtering.
|
12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven op maand 60 gemeten door QOL -vragenlijsten bij volwassenen
Tijdsspanne: 60 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 60 in Euroqol-5D-5L visuele analoge schaal (EQ-VAS) bij volwassenen.
EQ-VAS gebruikt een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt en 100 de beste denkbare gezondheidstoestand vertegenwoordigt.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verbetering en een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn weerspiegelt verslechtering.
|
60 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 juni 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 april 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 augustus 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 september 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 september 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MGT007
- 2016-003856-59 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .