全色盲 CNGB3 和 CNGA3 的长期随访基因治疗研究
2025年6月10日 更新者：MeiraGTx UK II Ltd
对重组腺相关病毒载体（AAV2/8-hCARp.hCNGB3 和 AAV2/8-hG1.7p）进行开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验后参与者的长期随访研究。 coCNGA3) 用于因 CNGB3 或 CNGA3 缺陷导致的成人和儿童全色盲的基因治疗
本研究是对参与其中一项临床试验的患者进行的长期随访研究：AAV-CNGB3 视网膜基因治疗色盲患者，或 AAV-CNGA3 色盲患者视网膜基因治疗。
研究概览
详细说明
后续研究旨在收集有关长期安全性和有效性的数据。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
34
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 100年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群是由CNGA3或CNGB3突变引起的成年人和患有Achromoptia的儿童。
描述
纳入研究将仅限于以下人员：
- 在适当的情况下，无论是否有父母/监护人的指导，都能够给予知情同意或同意
- 收到 AAV2/8-hCARp.hCNGB3 或 AAV2/8-hG1.7p.coCNGA3 在之前的开放标签 I/II 期剂量递增研究（EudraCT 2016-002290-35 或 EudraCT 2018-003431-29）中通过眼内给药
- 愿意遵守协议和长期随访
以下人员将被排除在外：
不愿意或不能满足研究要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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低剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3
单一低剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3的视网膜下给药
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由于CNGA3或CNGB3的缺陷，参与者以前在开放标签的1/2剂量升级试验中接受了AAV-CNGA3或AAV-CNGB3。
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AAV-CNGA3或AAV-CNGB3的中间剂量
单一中间剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3的视网膜下给药
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由于CNGA3或CNGB3的缺陷，参与者以前在开放标签的1/2剂量升级试验中接受了AAV-CNGA3或AAV-CNGB3。
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其他剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3
AAV-CNGA3或AAV-CNGB3的其他单一剂量（在中间和高剂量之间）的视网膜下给药
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由于CNGA3或CNGB3的缺陷，参与者以前在开放标签的1/2剂量升级试验中接受了AAV-CNGA3或AAV-CNGB3。
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高剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3
单一高剂量的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3的视网膜下给药
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由于CNGA3或CNGB3的缺陷，参与者以前在开放标签的1/2剂量升级试验中接受了AAV-CNGA3或AAV-CNGB3。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与治疗有关的不良事件的发生率
大体时间：5年
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主要结局指标是通过缺乏与IMPS相关的不良事件评估的AAV-CNGA3或AAV-CNGB3治疗的长期安全性。
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过视力在第12个月评估的视觉功能的改善
大体时间：12个月
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使用早期治疗糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表字母评分，从基线从基线到第12个月的最佳视力（BCVA）变化。
基线的改进方向是随着时间的推移读取的ETDRS字母数量的增加。
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12个月
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通过视力在60个月评估的视觉功能的改善
大体时间：60个月
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使用早期治疗糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）图表字母评分在治疗的眼睛中，从基线到60个月的最佳校正视力（BCVA）变化。
基线的改进方向是随着时间的推移读取的ETDRS字母数量的增加。
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60个月
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通过静态外围评估的视网膜功能的改善在第12个月评估
大体时间：12个月
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从基线到第12个月，在处理过的眼上，对比度敏感。
改进的方向是灵敏度的提高。
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12个月
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通过静态构造评估的视网膜功能的改善在第60个月进行
大体时间：60个月
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从基线到第60个月，在处理的眼中，对比度敏感。
改进的方向是灵敏度的提高。
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60个月
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QOL问卷调查的儿童和青少年的生活质量第12个月
大体时间：12个月
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在儿童和青少年中，从基线到第12个月的Euroqol-5D-Y视觉模拟量表（EQ-VAS）的变化。
EQ-VAS使用从0到100的量表，其中0代表最糟糕的健康状况，而100代表最佳可以想象的健康状态。
基线的积极变化反映了改善，基线的负变化反映了恶化。
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12个月
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QOL问卷调查的儿童和青少年衡量的第60个月的生活质量
大体时间：60个月
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在儿童和青少年中，从基线到60个月的Euroqol-5D-Y视觉模拟量表（EQ-VAS）的变化。
EQ-VAS使用从0到100的量表，其中0代表最糟糕的健康状况，而100代表最佳可以想象的健康状态。
基线的积极变化反映了改善，基线的负变化反映了恶化。
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60个月
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QOL问卷测量的第12个月的生活质量
大体时间：12个月
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成人的Euroqol-5D-5D视觉模拟量表（EQ-VAS）的基线变为12个月。
EQ-VAS使用从0到100的量表，其中0代表最糟糕的健康状况，而100代表最佳可以想象的健康状态。
基线的积极变化反映了改善，基线的负变化反映了恶化。
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12个月
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QOL问卷测量的成人的第60个月的生活质量
大体时间：60个月
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在成年人中，从基线到60个月的Euroqol-5D-5L视觉模拟量表（EQ-VAS）的变化。
EQ-VAS使用从0到100的量表，其中0代表最糟糕的健康状况，而100代表最佳可以想象的健康状态。
基线的积极变化反映了改善，基线的负变化反映了恶化。
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60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月29日
初级完成 (实际的)
2024年4月4日
研究完成 (实际的)
2024年4月4日
研究注册日期
首次提交
2017年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年9月7日
首次发布 (实际的)
2017年9月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月10日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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